穿越血腦屏障！FDA受理抗癌小分子上市申請；每8周一次，再生元療法再獲FDA批準……

穿越血腦屏障！FDA受理抗癌小分子上市申請

Nuvalent近日宣布，美國FDA已受理其為zidesamtinib遞交的新藥申請（NDA）。Zidesamtinib擬用于治療既往至少接受過1種ROS1酪氨酸激酶抑制劑（TKI）治療的局部晚期或轉移性ROS1陽性非小細胞肺癌（NSCLC）成年患者。該申請的PDUFA日期為2026年9月18日。Zidesamtinib是一種具腦滲透性的ROS1抑制劑，設計用以治療那些對現有ROS1抑制劑具抗性的癌癥，包含那些帶有G2032R、S1986Y/F、L2026M或D2033N突變的腫瘤。

本次NDA提交是基于全球注冊性ARROS-1臨床1/2期試驗中，既往接受TKI治療的晚期ROS1陽性NSCLC患者的研究結果。之前公布的結果顯示，在117例曾接受過TKI治療的ROS1陽性NSCLC患者中（其中50%曾接受過≥2種ROS1 TKI±化療），由盲態獨立中心審查（BICR）評估的客觀緩解率（ORR）為44%，初步估計的持續緩解率在12個月時為78%，18個月時為62%。在其中55名曾接受過1種ROS1 TKI（克唑替尼或恩曲替尼）±化療的患者中，ORR為51%，初步估計的持續緩解率在12和18個月時均為93%。Zidesamtinib還顯示出顱內抗腫瘤活性，對攜帶ROS1 G2032R耐藥突變的腫瘤也有作用，整體安全性良好，劑量減少和停藥的比例較低，分別為10%和2%。

每8周一次！FDA批準再生元眼科療法擴展適應癥

再生元（Regeneron Pharmaceuticals）日前宣布，其Eylea HD（aflibercept，8毫克）注射液獲美國FDA批準，用于治療視網膜靜脈阻塞（RVO）后出現的黃斑水腫，給藥方案可在初始每月給藥階段后調整為最長每8周一次。此外，FDA也針對過往獲批適應癥，批準每4周一次的給藥選擇，以滿足部分患者可能需要重新采用該給藥頻率的臨床需求，這些適應癥包含濕性老年黃斑變性（wAMD）、糖尿病黃斑水腫（DME）、糖尿病視網膜病變（DR）以及RVO。

此次RVO適應癥的批準基于3期QUASAR研究數據，該研究比較了Eylea HD與Eylea（aflibercept）2 mg注射液在RVO患者中的療效與安全性。研究在第36周達到主要終點：在完成3次或5次初始每月給藥后轉為每8周一次給藥的Eylea HD組，其視力改善效果不劣于每4周給藥的Eylea組。療效結果在分支型視網膜靜脈阻塞、中心型及半視網膜型阻塞患者中均保持一致。在安全性方面，Eylea HD組中報告發生率≥3%的不良反應包括眼內壓升高、視力模糊、白內障、結膜出血以及眼不適、眼痛、眼刺激和玻璃體脫離等。

輝瑞mRNA流感疫苗3期結果登《新英格蘭醫學雜志》

輝瑞（Pfizer）日前在《新英格蘭醫學雜志》公布其在研四價修飾RNA（modRNA）流感疫苗的3期臨床試驗完整數據。結果顯示，該疫苗在預防流感方面的有效性較對照疫苗提升34.5%（95% CI：7.4-53.9）。在試驗中，9225名受試者接種輝瑞的mRNA疫苗，其中57人患流感；而在接種對照組傳統流感疫苗的9251名受試者中，有87人患流感。

進一步分析顯示，該研究中出現的流感樣疾病病例主要由A/H3N2和A/H1N1病毒株引起，B型流感病毒株幾乎未見。血凝抑制試驗（HAI）結果表明，該mRNA疫苗在流感A型毒株上達到了抗體反應非劣效性標準，但在B型毒株上未能達到同樣標準。兩組疫苗的反應原性事件（reactogenicity）以輕中度為主，但在mRNA疫苗組發生比例更高。發熱發生率在mRNA疫苗組為5.6%，對照組為1.7%。總體不良事件譜在兩組之間相似。

參考資料：

[1] Pfizer's mRNA flu vaccine shows 34.5% greater efficacy than standard shot in phase 3. Retrieved November 20, 2025 from https://www.fiercebiotech.com/biotech/pfizer-details-phase-3-data-mrna-flu-vaccine

[2] Fitz-Patrick D, McVinnie DS, Jackson LA, Crowther G, Geevarughese A, Cannon KD, Garcia LM, Pineiro Puebla Y, Yi Z, Cunliffe L, Maniar A, Zareba AM, Ianos CA, Gomme E, Koury K, Suphaphiphat Allen P, Anderson AS, Gurtman A, Lindert K; Pfizer C4781004 Trial Investigators. Efficacy, Immunogenicity, and Safety of Modified mRNA Influenza Vaccine. N Engl J Med. 2025 Nov 20;393(20):2001-2011. doi: 10.1056/NEJMoa2416779. PMID: 41259756.

[3] Nuvalent Announces FDA Acceptance of New Drug Application for Zidesamtinib for the Treatment of TKI Pre-treated Patients with Advanced ROS1-positive NSCLC. Retrieved November 20, 2025 from https://www.prnewswire.com/news-releases/nuvalent-announces-fda-acceptance-of-new-drug-application-for-zidesamtinib-for-the-treatment-of-tki-pre-treated-patients-with-advanced-ros1-positive-nsclc-302620883.html

[4] EYLEA HD? (aflibercept) Injection 8 mg Approved by FDA for the Treatment of Macular Edema Following Retinal Vein Occlusion (RVO) and for Monthly Dosing Across Approved Indications. Retrieved November 20, 2025 from https://investor.regeneron.com/news-releases/news-release-details/eylea-hdr-aflibercept-injection-8-mg-approved-fda-treatment

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