上海
題圖 | Pixabay
文源 | 藥研網(wǎng)
2026年4月23日，再生元發(fā)布公告，美國FDA已批準其在研基因療法Otarmeni上市，這是一種針對罕見遺傳性聾癥的基因療法，治療OTOF基因雙等位突變相關(guān)的重度-極重度、極重度感音神經(jīng)性聽力損失的兒童及成人患者。
此次批準，標志著首個針對遺傳性聽力損失的基因療法進入市場。
本次獲批依據(jù)為關(guān)鍵性CHORD臨床試驗，該研究共納入20例年齡在10月齡至16歲的受試者。
24周療效結(jié)果
自然聽力恢復(fù)：80%的受試者純音測聽閾值降至≤70dB HL，達到臨床定義的自然聽力標準，無需依賴人工耳蝸植入。
聽力功能客觀修復(fù)：70%的受試者聽覺腦干反應(yīng)（ABR）閾值≤90dB，客觀證實聽力功能得到有效修復(fù)。
48周長期隨訪結(jié)果
所有治療應(yīng)答者的療效均持續(xù)維持。其中，42%的受試者聽力完全恢復(fù)正常（純音測聽閾值≤25dB HL），可清晰辨識耳語聲。
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