《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)與藥品、醫(yī)療器械界定指導(dǎo)原則（暫行）》發(fā)布

4月30日，國家衛(wèi)生健康委發(fā)布《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)與藥品、醫(yī)療器械界定指導(dǎo)原則（暫行）》，自2026年5月1日起實施。

生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)與藥品、醫(yī)療器械

界定指導(dǎo)原則（暫行）

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生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)是推動現(xiàn)代醫(yī)學(xué)進(jìn)步和人類健康事業(yè)發(fā)展的重要新質(zhì)生產(chǎn)力，對增進(jìn)人民健康福祉具有重要作用。為規(guī)范生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用，促進(jìn)生物醫(yī)學(xué)科技進(jìn)步和創(chuàng)新，保障醫(yī)療質(zhì)量安全，明晰部門管理邊界，國家衛(wèi)生健康委會同國家藥品監(jiān)督管理局根據(jù)《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用管理條例》（以下稱《條例》）第五十五條有關(guān)規(guī)定，結(jié)合生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)與藥品、醫(yī)療器械發(fā)展的實際情況，制定本指導(dǎo)原則。

一、總體思路

對生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)與藥品、醫(yī)療器械進(jìn)行界定，按照以下思路開展。

（一）堅持統(tǒng)籌發(fā)展和安全。

生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)持續(xù)涌現(xiàn)，為促進(jìn)產(chǎn)業(yè)發(fā)展、增進(jìn)人民健康提供了更多可能性，但同時也給守住守好行業(yè)安全底線帶來了挑戰(zhàn)。開展生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)與藥品、醫(yī)療器械界定應(yīng)統(tǒng)籌發(fā)展和安全，主要聚焦于難以開發(fā)為醫(yī)療器械的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)和創(chuàng)新性強(qiáng)、個性化程度高、尚未或難以開發(fā)為藥品的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)，規(guī)范其臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用行為，在保證安全底線的前提下，支持促進(jìn)發(fā)展。

（二）以滿足人民群眾健康需求為導(dǎo)向。

臨床上有些疾病的治療，因為傳統(tǒng)藥物研發(fā)成本投入高、研發(fā)周期相對較長，罕見病等領(lǐng)域的藥物研發(fā)還存在市場規(guī)模小、研發(fā)動力不足等問題，生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的發(fā)展為這些患者帶來更多治療選擇。開展生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)與藥品、醫(yī)療器械界定應(yīng)以滿足人民群眾健康需求為導(dǎo)向，主要聚焦于為尚無有效治療手段的疾病提供新的治療方向，加速這些新技術(shù)從概念走向臨床驗證，為臨床救治提供更多選擇，為行業(yè)研發(fā)提供前期探索和積累。

（三）充分考慮不同階段特點。

生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)在臨床前研究和臨床研究等早期階段，以及后期的轉(zhuǎn)化應(yīng)用階段有著不同的特點，開展生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)與藥品、醫(yī)療器械界定應(yīng)充分考慮不同階段特點，對處于不同階段的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)，采用不同界定方式，適應(yīng)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的創(chuàng)新性強(qiáng)、個性化程度高、轉(zhuǎn)化應(yīng)用形式多樣等情況，引導(dǎo)合理規(guī)范開展生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

（四）注重部門間的政策銜接和協(xié)同。

長期以來，我國已建立起較為成熟的藥品、醫(yī)療器械管理體系。《條例》通過建立生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用的新路徑，有助于構(gòu)建一個更加多元、有活力的行業(yè)創(chuàng)新生態(tài)，開展生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)與藥品、醫(yī)療器械界定應(yīng)注重部門間的政策銜接和協(xié)同，實現(xiàn)和藥械管理體系的“錯位發(fā)展”與功能互補(bǔ)，推動產(chǎn)學(xué)研醫(yī)深度融合，協(xié)同促進(jìn)技術(shù)進(jìn)步和產(chǎn)業(yè)發(fā)展。

二、關(guān)于臨床研究階段的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)界定

在臨床前研究和臨床研究等早期階段，生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)迭代速度快，影響技術(shù)發(fā)展的因素眾多，未來進(jìn)入臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用，具有較大不確定性。為支持生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)創(chuàng)新發(fā)展，規(guī)范備案技術(shù)名稱和備案要求，提高備案效率和質(zhì)量，按照包容審慎原則，對處于早期階段的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)，國務(wù)院衛(wèi)生健康部門組織制定、調(diào)整《生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究備案指導(dǎo)清單》（以下稱《備案指導(dǎo)清單》），指導(dǎo)臨床研究發(fā)起機(jī)構(gòu)自主對擬開展臨床研究的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)屬性進(jìn)行界定。

臨床研究發(fā)起機(jī)構(gòu)應(yīng)參照《備案指導(dǎo)清單》，對擬開展臨床研究生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的屬性進(jìn)行自主界定。自主界定為技術(shù)的，應(yīng)按照《備案指導(dǎo)清單》的規(guī)范技術(shù)名稱和相應(yīng)備案要求，完整提交資料，及時進(jìn)行備案；自主界定屬于藥品、醫(yī)療器械的，應(yīng)按照藥品、醫(yī)療器械管理規(guī)定，依法依規(guī)開展相關(guān)工作。對于涉及生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)與藥品的界定，界定為“生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)”并擬據(jù)此開展備案臨床研究的，其臨床研究產(chǎn)生的數(shù)據(jù)用于支持生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用；按照“藥品”研發(fā)，應(yīng)當(dāng)依法依規(guī)經(jīng)批準(zhǔn)后開展臨床試驗，然后申報上市注冊。國家衛(wèi)生健康委委托專業(yè)機(jī)構(gòu)，為臨床研究發(fā)起機(jī)構(gòu)提供生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)屬性界定的咨詢。

（一）《備案指導(dǎo)清單》的制定。

國家衛(wèi)生健康委組織專家研究制定《備案指導(dǎo)清單》，納入《備案指導(dǎo)清單》的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)應(yīng)符合以下原則：

1.技術(shù)合法合規(guī)。生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)應(yīng)符合法律、行政法規(guī)和國家有關(guān)規(guī)定，符合倫理原則，不得損害公共利益和國家安全。

2.醫(yī)學(xué)目的明確。以對健康狀態(tài)作出判斷或者預(yù)防治療疾病、促進(jìn)健康為目的，有助于為重大慢性病以及傳染病、兒童疾病和罕見病等疾病提供較好防治手段，更好滿足臨床與公共衛(wèi)生需求。

3.機(jī)制原理清晰。利用生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)實現(xiàn)醫(yī)學(xué)目的的機(jī)制原理清晰完整，有充分的相關(guān)證據(jù)支持；直接作用或產(chǎn)生效應(yīng)的生物學(xué)結(jié)構(gòu)層次或作用環(huán)節(jié)處在分子、細(xì)胞水平。

4.前期基礎(chǔ)充分。已依法開展實驗室研究、動物實驗等必要的非臨床研究，有充分證據(jù)證明生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的安全性、有效性，具有可以開展臨床研究的前期基礎(chǔ)。對作用于生殖細(xì)胞、胚胎和胎兒的，前期基礎(chǔ)應(yīng)充分論證其對子代的安全性。

5.未應(yīng)用于臨床。具有創(chuàng)新性和先進(jìn)性，屬于在我國境內(nèi)尚未應(yīng)用于臨床的醫(yī)學(xué)專業(yè)手段和措施。

（二）《備案指導(dǎo)清單》的調(diào)整。

國家衛(wèi)生健康委根據(jù)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)發(fā)展情況、臨床需求變化等對《備案指導(dǎo)清單》進(jìn)行調(diào)整，依法征求相關(guān)部門和有關(guān)方面意見并向社會公布。建立動態(tài)調(diào)整工作機(jī)制，對于機(jī)構(gòu)建議納入清單的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)，及時組織論證后作出納入或不納入的決定。

1.增加調(diào)入。

符合《條例》有關(guān)規(guī)定但尚未列入《備案指導(dǎo)清單》的其他生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)，臨床研究發(fā)起機(jī)構(gòu)可以隨時向國家衛(wèi)生健康委提出建議，并同時提交生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)規(guī)范名稱、醫(yī)學(xué)目的、機(jī)制原理以及符合要求的非臨床研究報告、臨床研究必要性論證報告等材料。申請材料的具體要求和程序辦法另行制定。

國家衛(wèi)生健康委組織醫(yī)學(xué)、生命科學(xué)、藥學(xué)、醫(yī)療器械、倫理學(xué)等方面專家對建議新增調(diào)入清單的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)進(jìn)行論證。符合要求的，按程序納入《備案指導(dǎo)清單》，并組織制定新增調(diào)入的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究備案指引，引導(dǎo)臨床研究規(guī)范開展。

2.刪減調(diào)出。

（1）直接調(diào)出。

已納入《備案指導(dǎo)清單》的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)，若出現(xiàn)以下情形之一，由國家衛(wèi)生健康委直接調(diào)出清單：

法律、行政法規(guī)和國家有關(guān)規(guī)定明令禁止的；

存在重大倫理問題的；

安全性、有效性存在重大問題的；

臨床研究過程中出現(xiàn)不可控制風(fēng)險的，或產(chǎn)生重大社會不良影響的。

調(diào)出《備案指導(dǎo)清單》的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)，不再按照《條例》有關(guān)規(guī)定開展臨床研究和臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用。對于調(diào)出《備案指導(dǎo)清單》之前已備案開展的臨床研究項目，應(yīng)當(dāng)及時終止研究，并妥善保障已開展研究受試者的權(quán)益。

（2）論證后調(diào)出。

已納入《備案指導(dǎo)清單》的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)，若有適應(yīng)癥、機(jī)制原理等基本相同的藥品、醫(yī)療器械在我國境內(nèi)批準(zhǔn)上市，或者已作為醫(yī)療技術(shù)獲批臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用的，由國家衛(wèi)生健康委商國家藥品監(jiān)督管理局及時組織論證，并根據(jù)論證結(jié)果進(jìn)行調(diào)整。

論證后調(diào)出清單的，研究者再發(fā)起新的相關(guān)臨床研究，應(yīng)按照《醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)開展研究者發(fā)起的臨床研究管理辦法》（國衛(wèi)科教發(fā)〔2024〕32號）的相關(guān)規(guī)定實施。對于調(diào)出《備案指導(dǎo)清單》前已備案開展的臨床研究，應(yīng)重新進(jìn)行倫理審查評估后，根據(jù)倫理審查意見，可繼續(xù)實施至研究結(jié)束，或根據(jù)實際情況終止研究。

論證后繼續(xù)保留在《備案指導(dǎo)清單》內(nèi)的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)，臨床研究發(fā)起機(jī)構(gòu)在發(fā)起相關(guān)生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)的臨床研究時，應(yīng)認(rèn)真對照已批準(zhǔn)上市藥品、醫(yī)療器械或者已批準(zhǔn)臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用醫(yī)療技術(shù)的適應(yīng)癥和機(jī)制原理，避免重復(fù)研究。

三、關(guān)于臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用階段的生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)界定

對個性化程度高，尚沒有同類機(jī)制原理的藥品獲得上市許可或者已啟動確證性臨床試驗的，可以作為生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)向國家衛(wèi)生健康委提出臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用申請。對用于治療罕見病，尚沒有同類機(jī)制原理以及相同適應(yīng)癥的藥品獲得上市許可或者已啟動確證性臨床試驗的，也可以作為生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)向國家衛(wèi)生健康委提出臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用申請。

對符合《醫(yī)療器械監(jiān)督管理條例》醫(yī)療器械定義的，應(yīng)當(dāng)按照醫(yī)療器械法規(guī)要求開展相關(guān)注冊工作，提交符合注冊要求的資料依法注冊，不能申請生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用。

國家衛(wèi)生健康委組織專業(yè)機(jī)構(gòu)對生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用申請進(jìn)行評估，對臨床研究證明安全、有效，符合倫理原則，且符合條件的其他醫(yī)療機(jī)構(gòu)和衛(wèi)生技術(shù)人員，遵守臨床應(yīng)用操作規(guī)范獨立實施該技術(shù)，可以得到一致的安全性、有效性結(jié)論的，按程序進(jìn)行審批，納入醫(yī)療技術(shù)管理。

生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用獲得批準(zhǔn)后，符合條件的醫(yī)療機(jī)構(gòu)和衛(wèi)生專業(yè)技術(shù)人員，均可以按照有關(guān)規(guī)定開展，并承擔(dān)主體責(zé)任。生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用申請的具體要求、程序和評審細(xì)則，由國家衛(wèi)生健康委另行制定。

四、其他事項

（一）本指導(dǎo)原則由國家衛(wèi)生健康委會同國家藥品監(jiān)督管理局負(fù)責(zé)解釋。

（二）本指導(dǎo)原則自2026年5月1日起實施。

附件：生物醫(yī)學(xué)新技術(shù)臨床研究備案指導(dǎo)清單（第1版）

來源：國家衛(wèi)生健康委

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