重塑被庫欣綜合征摧毀的人生

被庫欣綜合征摧毀的人生

“高血壓、糖尿病、紫紋、重度骨質疏松……我不到30歲，卻有18種并發癥，骨齡像80歲老人，嚴重時因多發性骨折幾乎癱瘓，只能擔架送醫。”快人快語的李悅（化名）分享了自己的心路歷程：“我折騰了5年才確診，3年住院19次，腎結石、膽結石、頭痛、腸道不適，內分泌系統全亂套了。”

因嚴重骨質疏松，不到三十歲的李悅出行時需要坐輪椅

同樣，二十歲出頭的小石（化名）自2019年起四處求醫，身體與精神每況愈下，容貌改變讓她陷入深深焦慮，甚至在病床上摔打自己。她最大的心愿只是“活著”。盡管接受了腦垂體微創手術，術后激素水平仍未恢復正常。

“我也做了手術，先后做了4次，術后激素水平還是高，并發癥不斷惡化。身邊不少病友因此嚴重抑郁，有的選擇了放棄治療，甚至結束了自己的生命。”李悅無奈地說。

磷酸奧唑司他上市，重塑患者生活

庫欣綜合征是一種因腎上腺皮質長期分泌過量糖皮質激素引發的內分泌疾病，多發于20-40歲人群，女性發病率顯著高于男性。其癥狀復雜多樣，包括向心性肥胖、滿月臉、皮膚紫紋、高血壓、血糖異常等，常被誤診。盡管全球發病率僅為40/百萬，但疾病負擔極重，死亡風險高，患者生活質量嚴重下降。

手術是庫欣綜合征的一線治療方案，但對于術后未緩解或無法手術的患者，藥物治療至關重要。然而，自2015年酮康唑口服制劑因嚴重的肝毒性從中國退市后，近十年間，國內患者無藥可醫。

2020年，磷酸奧唑司他在美國和歐盟獲批上市，以其能快速、持久降低皮質醇水平，顯著改善患者體征、心血管及代謝參數，藥效可持續超4年，生活質量顯著提升的作用，贏得全球醫藥界矚目。該藥現已在美國、歐盟、日本等40余國獲批上市超5年

2021年，在國家先行先試醫藥政策的推動下，博鰲樂城罕見病臨床醫學中心引入ISTURISA?（曾用名奧西卓司他），多位患者可率先博鰲樂城國際醫療旅游先行區獲得治療。2024年9月，磷酸奧唑司他獲中國國家藥品監督管理局認定為“臨床急需的創新藥”，通過優先審評審批正式獲批。

2025年5月30日，歐洲Recordati集團全資子公司銳康迪中國宣布，磷酸奧唑司他（商品名：適銳颯?，首款基于新作用機制新靶點研發并上市的First-in-Class藥物）在中國完成首張處方訂單，正式登陸中國市場。作為國內唯一獲批治療成人庫欣綜合征的藥物，磷酸奧唑司他填補了中國近十年的治療空白，為飽受疾病折磨的患者點燃了“活下去”的希望。

“我們深知中國庫欣綜合征患者面臨的沉重負擔，因此將磷酸奧唑司他的中國市場價格定為僅為美國定價的十分之一。旨在讓更多患者用得起藥、治得好病，和健康人一樣擁有美好人生。”近日，在北京舉辦的一場罕見病研討會上，銳康迪中國市場準入部負責人王雯表示：“此次磷酸奧唑司他的中國上市，不僅是醫學進步的里程碑，更是銳康迪中國以患者為中心、踐行社會責任的生動詮釋。這款創新藥的到來，為無數庫欣患者帶來了重獲新生的可能，也為中國罕見病治療領域注入新的希望。

據悉，庫欣綜合征在國際上普遍被認定為罕見病，但在國內還尚未列入國家前兩批罕見病目錄。患者們迫切希望國家政策能為他們撐起一片天，讓“救命藥”不再是遙遠的夢想，而成為觸手可及的現實。

目前，全國約100種罕見病用藥已納入國家醫保藥品目錄，覆蓋42種罕見病，罕見病診療協作網醫院達419家，國家罕見病直報系統參與醫院626家。這些數據，是我國罕見病防治體系日益完善的有力注腳，更凸顯了國家醫保部門在保障罕見病患者權益征程中的卓越貢獻與擔當作為，期待更多患者從中受益。