“科技+公益”的深圳樣本：“微光同行”罕見病計劃取得關鍵突破

今年2月28日是第19個國際罕見病日。“微光同行”罕見病公益計劃自2025年啟動以來，始終以慈善為橋、以科研為槳，致力于破解罕見病領域“無藥可治、診斷困難”等行業痛點，探索出一條“科技+公益”融合發展的深圳路徑。深圳市慈善會聯合深圳灣實驗室科技基金會、深圳醫學科學院－深圳灣實驗室罕見病研究中心，正式發布2025年度“微光同行”罕見病計劃實施一周年的階段性成果。

匯聚社會愛心，搭建科研與公益的橋梁

2025年2月28日，在深圳市民政局的指導下，深圳市慈善會聯合深圳灣實驗室科技基金會、深圳醫學科學院－深圳灣實驗室（SMART-SZBL）罕見病研究中心共同發起“微光同行”公益計劃，依托科研單位的專業優勢，集中力量攻堅遺傳性神經發育罕見病，致力于改善部分罕見病無藥可治的現狀，通過搭建公益平臺、鏈接多方資源，引導更多社會力量參與推動罕見病科研與公益慈善事業的協同發展。

據悉，2025年度“微光同行”公益計劃通過騰訊公益平臺等線上線下渠道共募集公眾善款約70萬元。這筆資金作為“種子資金”，已部分用于資助深圳醫學科學院－深圳灣實驗室罕見病研究中心的科研項目，重點投向項目啟動、早期驗證、關鍵技術突破及合作網絡建設等環節，并與深圳醫學科學院-深圳灣實驗室罕見病研究中心自有經費協同發力，在四大領域實現罕見病系統性推進與關鍵突破。其余資金正嚴格按照去年既定的支持科研計劃，穩步、有序地執行與落地，確保持續為科研創新注入動能。

科研攻堅多點突破，四大領域迎來曙光

在深圳市慈善會的資源鏈接與推動下，依托深圳醫學科學院與深圳灣實驗室的科研優勢，“微光同行”公益計劃在神經疾病、代謝疾病、罕見腫瘤、肌肉疾病四大領域取得系統性進展與關鍵突破。在神經疾病領域，項目推動漸凍人癥（ALS）個性化藥物研發進入臨床前評估階段，并成功診斷疑難兒童神經系統病例，探索“老藥新用”策略加速治療可及。在代謝疾病領域，針對我國高發的苯丙酮尿癥（PKU），項目成功研發兩代口服酶候選藥物，動物實驗療效顯著，致力于打破我國該領域長期無藥可用的困局。在罕見腫瘤領域，針對腹膜假黏液瘤（PMP）的新藥PX完成全部臨床前研究，并于2025年底成功實現2例患者給藥，完成從實驗室到臨床的關鍵跨越。在肌肉疾病領域，國際首個工程化細胞外囊泡（EV）遞送mRNA治療杜氏肌營養不良癥（DMD）平臺進入臨床試驗，開創安全、可重復的基因治療新路徑。

拓展罕見病關愛新邊界，讓微光照亮更多角落

站在公益計劃啟動一周年的新起點上，深圳市慈善會聯合深圳灣實驗室科技基金會、深圳醫學科學院－深圳灣實驗室罕見病研究中心，將繼續攜手各方力量，讓罕見病關愛之光照得更遠。2026年，項目將進一步拓展公益邊界：計劃啟動“罕見病診斷下縣鄉”試點，聯合地方政府與合作醫院，將罕見病精準診斷能力向基層延伸，幫助更多偏遠地區的患兒縮短確診之路；并誠邀知名人士、科研學者、臨床專家、患者代表共同擔任“微光使者”，以公眾倡導、科普傳播、政策建言等方式，推動罕見病議題進入更廣泛的公共視野。

此外，項目正探索構建更為緊密的“醫－患－研”交流機制。計劃自2026年春季起，在深圳灣實驗室不定期舉辦小范圍的“走進實驗室”開放日活動，邀請部分捐贈人、患者代表、臨床醫生，與實驗室及醫科院的科學家們面對面交流，傾聽病歷之外的生活，分享實驗室里正在發生的希望。

罕見病雖“罕見”，但關愛不應“罕至”。過去一年，“微光同行”公益計劃在社會各界的共同支持下，正逐步從一束微光匯聚成照亮前路的星河，讓科研需求“被看見、被響應”，讓“人人公益”與“科技向善”深度融合，持續為基礎科研注入耐心資本。深圳市慈善會將繼續攜手社會各界，推動罕見病科研與公益事業持續深入，讓更多罕見病患者感受到社會的溫暖與希望，為深圳打造成公益慈善助力科研創新的示范高地提供鮮活樣本。（張強）