產業(yè)新聞 | 一次治療三種自身免疫疾病！CAR-T療法最新結果公布；7.5億美元！吉利德囊獲分子膠降解劑

一次治療三種自身免疫疾病！CAR-T療法最新結果公布

一項發(fā)布于Med期刊的最新研究顯示，CAR-T細胞療法在自身免疫疾病領域展現出新的治療潛力。一名47歲的女性患者在接受Miltenyi Biomedicine所開發(fā)的CD19靶向CAR-T療法zorpocabtagene-autoleucel（zorpo-cel）后，其三種不同的自身免疫疾病同時得到有效控制。該患者最早于2014年被診斷為自身免疫性溶血性貧血（AIHA），盡管接受了9種不同治療方案，病情仍持續(xù)存在。隨后，她又出現抗磷脂綜合征（APLAS）和免疫性血小板減少癥（ITP）。這些疾病在臨床上屬于不同疾病，但均由B細胞產生異常抗體攻擊自身組織所致。Zorpo-cel通過提取患者T細胞并進行工程化改造，使其能夠識別并清除B細胞，再回輸至體內發(fā)揮作用。患者在接受治療后，這三種疾病均得到控制。

進一步分析顯示，zorpo-cel能夠迅速且持續(xù)地清除B細胞。治療后第7天患者即擺脫輸血依賴，第25天血紅蛋白恢復正常，溶血相關指標也隨之消失。同時，冷凝集素滴度下降，原先升高的抗磷脂抗體水平恢復正常，并在11個月隨訪期間未見復發(fā)；ITP病情也保持穩(wěn)定。值得注意的是，治療過程中未出現細胞因子釋放綜合征或免疫效應細胞相關神經毒性綜合征等CAR-T療法常見嚴重不良反應。患者僅出現輕度轉氨酶升高和血小板減少，研究認為這可能與此前因長期輸注紅細胞導致的嚴重鐵過載有關。

7.5億美元！吉利德囊獲分子膠降解劑

Kymera Therapeutics今日宣布，吉利德科學（Gilead Sciences）已根據雙方此前達成的戰(zhàn)略合作協(xié)議，行使對其在研項目KT-200的獨家許可選擇權。KT-200是一款由Kymera發(fā)現并完成早期研究的口服CDK2分子膠降解劑候選療法。隨著此次選擇權的行使，Kymera將獲得4500萬美元里程碑付款。根據計劃，吉利德科學將負責推進該項目進入IND申報前研究階段，并計劃在2027年提交IND申請。

臨床前研究結果顯示，KT-200可在低納摩爾水平實現對CDK2的降解，并在CCNE1擴增或過表達的細胞系以及體內腫瘤模型中展現出顯著活性，同時具有潛在的腦部穿透能力以及良好的安全性。根據合作協(xié)議條款，Kymera未來有望獲得最高達7.5億美元的總付款。截至目前，Kymera已通過預付款及本次選擇權行使獲得8500萬美元。吉利德科學將擁有合作項目相關產品在全球范圍內的開發(fā)、生產和商業(yè)化權利。

參考資料：

[1] Kymera Therapeutics Announces Gilead Sciences’ Option Exercise to License KT-200, Oral CDK2 Molecular Glue Degrader Development Candidate. Retrieved April 9, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/09/3270789/0/en/Kymera-Therapeutics-Announces-Gilead-Sciences-Option-Exercise-to-License-KT-200-Oral-CDK2-Molecular-Glue-Degrader-Development-Candidate.html

[2] Korte I, Kharboutli S, V?lkl S, etc. CD19 CAR-T therapy induces remission in refractory autoimmune hemolytic anemia with ITP and antiphospholipid syndrome. Med, 2026; 0

[3] In a first, a CAR-T cell therapy drives 3 autoimmune diseases into remission in a single patient. Retrieved April 9, 2026 from https://www.fiercebiotech.com/research/first-car-t-cell-therapy-drives-3-autoimmune-diseases-remission-once

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