延緩糖尿病進展！「替利珠單抗」擴人群至1歲患兒

4月22日，賽諾菲宣布FDA已批準Tzield（替利珠單抗）的補充生物制劑許可申請（sBLA），用于延緩1歲及以上兒童和成人1型糖尿病（T1D）患者從2期進展至3期的速度。經(jīng)本次批準后，Tzield的適用人群從8歲及以上兒童和成人擴大至1歲及以上兒童和成人。此外，Tzield的第三項適應癥正在接受FDA的審查，用于延緩新診斷為3期T1D的8歲及以上兒童和成人患者的進展速度。

替利珠單抗是MacroGenics開發(fā)的一款CD3單抗，通過與效應T細胞表面的CD3結合，抑制T細胞對胰島β細胞的攻擊，從而保護胰島β細胞不受破壞。替利珠單抗的Fc段經(jīng)氨基酸修飾后，構成了Fc受體非結合（FNB）區(qū)域，可減少其與補體和Fc受體的結合從而降低相關毒性反應。

2007年10月，禮來與MacroGenics達成協(xié)議，以6.41億美元的總交易額獲得替利珠單抗的開發(fā)與商業(yè)化權益。不過，禮來在三年后終止了雙方的合作。2018年5月，Provention Bio從MacroGenics手中收購了替利珠單抗的所有權益，并將其作為核心產(chǎn)品，公司也基于此募資5600萬美元IPO。2022年10月，賽諾菲與Provention Bio達成合作，獲得替利珠單抗的美國商業(yè)化權益。同年11月，替利珠單抗在美國獲批上市。隨后，賽諾菲出手29億美元并購Provention Bio，獲得該產(chǎn)品的所有權益。

此次sBLA批準得到了IV期PETITE-T1D研究一年數(shù)據(jù)的支持。該研究是一項單臂、非隨機、開放標簽、多中心 IV期臨床試驗（n=23） ，評估了 Tzield 在 確診2期T1D的 8歲以下 兒童患者中的安全性和藥代動力學。

在該研究中，患者需連續(xù)14天每天接受1次Tzield靜脈輸注。每個人的研究周期可能長達26個月，包括篩查資格、治療用藥和隨訪。

結果顯示，中位隨訪51.9周時，2例患者進展至3期。中期分析時，估計不進展至3期的概率為89.6%。

T1D是一種進行性自身免疫性疾病，由于自身免疫系統(tǒng)逐漸破壞產(chǎn)生胰島素的β細胞，導致身體調節(jié)血糖的能力受到影響。T1D的進展分為四個階段：

• 1期：自身免疫系統(tǒng)開始攻擊β細胞，血液中可以檢測到兩種或更多T1D相關自身抗體。在該階段，血糖水平處于正常范圍。此時，T1D還處于無癥狀前期。

• 2期（仍然是無癥狀前期）：除了存在兩種或以上T1D相關自身抗體外，由于β細胞數(shù)量減少和β細胞功能逐漸喪失，血糖水平開始出現(xiàn)異常。

• 3期（也稱為臨床期）：發(fā)生在相當一部分β細胞被破壞后。此時，血糖水平升高至臨床定義的糖尿病高血糖臨界點，許多患者開始出現(xiàn)3期典型癥狀：口渴加重、頻繁排尿、不明原因體重減輕、視力模糊和全身疲勞。在這一階段，患者需要每天接受胰島素替代療法治療，負擔沉重。

• 4期：定義為長期自身免疫性1型糖尿病，通常伴有慢性糖尿病并發(fā)癥的證據(jù)，β細胞功能幾乎喪失（據(jù)估計β細胞質量可減少多達95%）。此時，血液中可能已不再存在T1D相關自身抗體，因為大多數(shù)β細胞已被自身免疫攻擊所削弱。

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