北京天壇醫(yī)院開展干細(xì)胞移植臨床試驗(yàn)，帕金森治療邏輯正在變化

北京天壇醫(yī)院運(yùn)動(dòng)障礙性疾病科走廊里的那封感謝信，之所以讓人停下腳步，不只是因?yàn)樗鼘懥艘粋€(gè)中晚期帕金森病患者在接受干細(xì)胞移植臨床試驗(yàn)后，吃飯、走路、睡眠和情緒都出現(xiàn)了積極變化，更因?yàn)樗龅搅撕芏嗷颊吖餐耐袋c(diǎn)：病拖得越久，藥效越像一盞慢慢變暗的燈，亮過，但照不久。

人民日報(bào)健康客戶端近日追蹤的，表面上是一位患者的變化，實(shí)質(zhì)上卻是帕金森治療思路的一次前移：醫(yī)學(xué)不再只想著“多給一點(diǎn)多巴胺”，而開始認(rèn)真嘗試“把失去的神經(jīng)元補(bǔ)回來”。

01.為什么很多患者最怕的，不是手抖，而是藥慢慢“不頂用了”

帕金森病最核心的病變，發(fā)生在大腦黑質(zhì)—紋狀體通路。

那里負(fù)責(zé)制造多巴胺的神經(jīng)元持續(xù)退化，早期還能靠左旋多巴等藥物把信號“頂上去”，所以不少人一開始控制得不錯(cuò)；

但病程往后走，神經(jīng)元越來越少，藥物能借力的“底盤”也越來越薄，藥效維持時(shí)間縮短、關(guān)期拉長、動(dòng)作遲緩和僵硬反復(fù)出現(xiàn)，就成了很多患者真正難熬的日常。

也正因?yàn)檫@樣，帕金森治療多年來雖不斷改良，卻始終繞不過一個(gè)問題：如果負(fù)責(zé)分泌多巴胺的細(xì)胞本身在減少，只靠補(bǔ)充遞質(zhì)，遲早會碰到天花板。

02.從“補(bǔ)多巴胺”到“補(bǔ)細(xì)胞”，醫(yī)學(xué)開始換一種解題方式

這正是干細(xì)胞移植最吸引人的地方。它和傳統(tǒng)藥物、腦深部電刺激最大的不同，不在于把癥狀壓得更猛，而在于治療邏輯變了：過去是在缺口外面做補(bǔ)償，現(xiàn)在則是想把缺失的關(guān)鍵細(xì)胞重新放回回路里。

北京天壇醫(yī)院這次推進(jìn)的，是誘導(dǎo)多能干細(xì)胞衍生的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞移植。

通俗地說，就是先把普通體細(xì)胞“重編程”，再定向培養(yǎng)成未來能發(fā)育為多巴胺能神經(jīng)元的前體細(xì)胞，最后通過微創(chuàng)方式植入腦內(nèi)目標(biāo)區(qū)域，讓它在那里存活、分化、接入局部網(wǎng)絡(luò)。

這個(gè)方向并不是橫空出世。早在上世紀(jì)，科學(xué)界就嘗試過胎腦細(xì)胞移植，只是受限于倫理和來源，始終難以推廣；而誘導(dǎo)多能干細(xì)胞技術(shù)，第一次把“細(xì)胞替代”變成了更可重復(fù)、也更接近臨床現(xiàn)實(shí)的方案。

03.這次為什么格外受關(guān)注，因?yàn)樗_始拿出“真的接上了”的證據(jù)

這類治療過去最容易被質(zhì)疑的一點(diǎn)，是細(xì)胞放進(jìn)去之后，到底能不能活，能不能發(fā)揮作用。

近兩年，這個(gè)問題終于開始有了更扎實(shí)的回答。2025年，兩項(xiàng)發(fā)表在《自然》的臨床研究分別報(bào)告了誘導(dǎo)多能干細(xì)胞來源和胚胎干細(xì)胞來源的多巴胺能前體細(xì)胞移植結(jié)果，核心信號都很清楚：移植后的細(xì)胞能夠在患者腦內(nèi)存活，沒有發(fā)現(xiàn)腫瘤形成，并在影像和癥狀改善上釋放出積極信號。

天壇醫(yī)院牽頭推進(jìn)的項(xiàng)目之所以引發(fā)關(guān)注，也因?yàn)樗辉偻Ａ粼诟拍顚用妗?/p>

公開報(bào)道顯示，相關(guān)患者在關(guān)期運(yùn)動(dòng)評分、良好開期時(shí)間和生活質(zhì)量上觀察到改善，分子影像還提示殼核區(qū)域多巴胺攝取增強(qiáng)。

換句話說，這次人們看到的，不只是“感覺好一點(diǎn)”，而是“腦內(nèi)回路可能真的重新亮了一部分”。

04.真正值得記住的，不是“神奇逆轉(zhuǎn)”，而是治療思路終于更靠近病根

帕金森病不會因?yàn)橐粋€(gè)新技術(shù)就突然變成簡單問題，但北京天壇醫(yī)院這次臨床試驗(yàn)之所以重要，恰恰在于它讓很多人第一次清楚看到：治療可以不只圍著癥狀打轉(zhuǎn)，也可以試著往受損環(huán)路本身走。

對患者來說，這意味著爭取更長的高質(zhì)量活動(dòng)時(shí)間；對醫(yī)學(xué)來說，這意味著慢性神經(jīng)退行性疾病的治療，正在從“延緩失去”走向“嘗試補(bǔ)回”。

真正讓人振奮的，從來不只是某個(gè)病例的改善，而是我們終于離那個(gè)更本質(zhì)的問題近了一點(diǎn)：當(dāng)神經(jīng)元一顆顆暗下去，人類已經(jīng)開始學(xué)著，重新把燈點(diǎn)亮。