產業新聞 | 一線治療胃癌！FDA授予突破性雙抗組合優先審評資格；體內基因編輯療法啟動上市申請滾動遞交……

一線治療胃癌！FDA授予突破性雙抗組合優先審評資格

Jazz Pharmaceuticals今日宣布，美國FDA已受理其補充生物制品許可申請（sBLA），并授予優先審評資格，擬評估雙特異性抗體Ziihera（zanidatamab）聯合治療方案用于一線治療HER2陽性（HER2+）不可切除局部晚期或轉移性胃癌、胃食管結合部（GEJ）癌，或胃食管腺癌（GEA）成年患者。FDA已將該申請的PDUFA日期定為2026年8月25日。

此次sBLA申報主要基于關鍵性3期HERIZON-GEA-01試驗數據。該研究旨在評估Ziihera聯合標準化療方案，伴或不伴PD-1抑制劑Tevimbra（tislelizumab），用于晚期或轉移性GEA患者（包括胃癌、GEJ癌及食管腺癌）的療效與安全性。之前公布的結果顯示，Ziihera聯合化療相較活性對照藥物聯合化療在無進展生存期（PFS）上取得具有臨床意義且統計學顯著的提升，并在首次總生存期（OS）的中期分析中呈現具有臨床意義、且接近統計學顯著性的改善趨勢；而Ziihera聯用Tevimbra與化療的三聯方案，則在OS與PFS上均實現有臨床意義且統計學顯著的提升。

Ziihera是一種具有新作用機制的HER2靶向雙特異性抗體，可靶向HER2蛋白上兩個不重復的抗原表位。它與HER2的結合可以阻斷其信號傳遞、促進HER2自細胞表面移除，并已顯示在幾種表達HER2的癌癥中具抗腫瘤活性，無論是作為單藥還是與化療或其他藥物聯合使用。FDA曾授予Ziihera突破性療法認定，用以治療經治HER2基因擴增膽道癌患者。Zanidatamab亦獲FDA授予快速通道資格和孤兒藥資格，治療胃食管腺癌。

體內基因編輯療法啟動上市申請滾動遞交

今日，Intellia Therapeutics宣布，已啟動向美國FDA滾動遞交生物制品許可申請（BLA），尋求批準體內基因編輯療法lonvo-z用于治療遺傳性血管性水腫（HAE）。公司預計將在2026年下半年完成BLA遞交。根據新聞稿，若最終獲批，lonvo-z將成為全球首款獲批的體內CRISPR基因編輯療法，標志著基因編輯技術在臨床治療領域邁出重要一步。

與此同時，Intellia Therapeutics還公布了lonvo-z在3期HAELO臨床試驗中的積極頂線結果。研究達到主要終點及所有關鍵次要終點，顯示接受一次性給藥后，在為期6個月的主要觀察期內，多數患者實現了既無HAE發作、也無需持續治療的狀態。而此前發布的2期臨床試驗數據則顯示，單次輸注lonvo-z可使患者平均每月HAE發作率與安慰劑相比減少達81%。

Lonvo-z是一種體內CRISPR基因編輯候選療法，通過脂質納米顆粒（LNP）以mRNA形式遞送CRISPR-Cas9基因編輯系統，靶向血漿前激肽釋放酶（KLKB1）基因，使該基因失活以永久性降低血漿中激肽釋放酶活性，從而防止HAE的發作。該療法被設計為一次性給藥，并可在門診環境中完成治療。

歐盟批準諾華口服BTK抑制劑

諾華（Novartis）今日宣布，歐盟委員會已批準Rhapsido（remibrutinib）用于治療經H1抗組胺藥治療后仍控制不佳的成人慢性自發性蕁麻疹（CSU）患者。Rhapsido是一種高選擇性、每日兩次、口服布魯頓酪氨酸激酶抑制劑（BTKi），可阻斷BTK級聯反應，并阻止組胺釋放引起的瘙癢、蕁麻疹和腫脹。它在幾種免疫介導的疾病中顯示出良好的安全性特征，包括多發性硬化、化膿性汗腺炎和食物過敏。

此次批準主要基于REMIX 1與REMIX 2臨床3期試驗的結果，入組的CSU患者在使用第二代H1抗組胺藥后仍存有癥狀。數據顯示，這款高選擇性口服BTK抑制劑在治療第1周即可帶來顯著改善。Rhapsido在第12周時相較安慰劑在瘙癢嚴重程度評分（ISS7）、蕁麻疹嚴重程度評分（HSS7）和每周蕁麻疹活動評分（UAS7）的基線變化方面具有顯著優勢。與安慰劑組相較，Rhapsido組顯著更多患者在第2周和第12周實現疾病良好控制（UAS7≤6），且約三分之一患者在第12周時完全無瘙癢和蕁麻疹。Rhapsido的安全性已得到驗證，且未發現肝臟安全性問題，患者無需持續進行實驗室監測。最常見的不良事件（發生率≥3%）為鼻塞、咽喉痛和流涕（鼻咽炎）、出血、頭痛、惡心和腹痛。

參考資料：

[1] Jazz Pharmaceuticals Announces FDA Acceptance and Priority Review of Supplemental Biologics License Application for Ziihera? (zanidatamab-hrii) Combinations in First-Line HER2+ Locally Advanced or Metastatic GEA. Retrieved April 27, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/jazz-pharmaceuticals-announces-fda-acceptance-and-priority-review-of-supplemental-biologics-license-application-for-ziihera-zanidatamab-hrii-combinations-in-first-line-her2-locally-advanced-or-metastatic-gea-302753741.html

[2] Intellia Therapeutics Initiates Rolling Submission of Biologics License Application to FDA for Lonvoguran Ziclumeran (lonvo-z) as a One-Time Treatment for Hereditary Angioedema. Retrieved April 27, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/27/3281478/0/en/intellia-therapeutics-initiates-rolling-submission-of-biologics-license-application-to-fda-for-lonvoguran-ziclumeran-lonvo-z-as-a-one-time-treatment-for-hereditary-angioedema.html

[3] Novartis Rhapsido? receives European Commission approval as first oral targeted treatment for chronic spontaneous urticaria. Retrieved April 27, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/27/3281278/0/en/novartis-rhapsido-receives-european-commission-approval-as-first-oral-targeted-treatment-for-chronic-spontaneous-urticaria.html

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