CDE受理！金賽藥業1類新藥注射液申報臨床，超長效PTH劍指百億內分泌疾病藍海

2026年4月28日，國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）官網最新公示，長春金賽藥業有限責任公司（長春高新核心子公司，股票代碼：[000661.SZ](000661.SZ)）自主研發的1 類治療用生物制品 GenSci164 注射液新藥臨床試驗申請正式獲得受理（受理號：CXSL2600449）。作為一款基于金賽藥業自主長效緩釋技術平臺開發的超長效甲狀旁腺激素（PTH）創新藥，這款潛在同類最佳（BIC）產品的申報，標志著國內內分泌代謝領域長效創新藥研發再迎重大突破，也為國內數百萬甲狀旁腺功能減退癥、骨質疏松癥患者帶來了全新的治療希望。

從 JPM 全球亮相到 IND 受理，長效技術成果落地

GenSci164 注射液的 IND 受理，并非偶然的研發突破，而是金賽藥業在內分泌領域長效技術平臺多年深耕的集中成果兌現。

早在 2026 年 1 月的第 44 屆摩根大通醫療健康年會（JPM 大會）—— 全球醫療健康領域最具影響力的行業峰會上，金賽藥業就曾向全球資本市場重點展示了這款核心管線。彼時公司明確披露，基于自主長效緩釋技術平臺開發的 PTH（GenSci164），展現出達到全球最長給藥周期的潛力，是公司在內分泌代謝領域重點布局的潛在 BIC 創新分子。

從研發進程來看，GenSci164 注射液的研發始終穩步推進。依托金賽藥業成熟的蛋白工程化與長效制劑技術平臺，該藥物完成了從分子設計、臨床前藥效學、毒理學研究到成藥性評價的全流程研發，最終在 2026 年 4 月正式向 CDE 提交臨床試驗申請并獲得受理，標志著這款全球領先的超長效 PTH 藥物，正式進入臨床驗證階段。

值得關注的是，GenSci164 是金賽藥業在長效蛋白領域的又一里程碑產品。此前，公司已憑借周制劑長效生長激素金賽增、月制劑生長激素 GenSci134，構建了國內領先、全球一流的蛋白長效化技術壁壘，而 GenSci164 的申報，意味著這一核心技術平臺成功實現了跨適應癥的拓展與落地，進一步鞏固了公司在長效生物藥領域的龍頭地位。

技術破局：直擊 PTH 臨床應用核心痛點，重新定義慢病治療標準

GenSci164 注射液的核心臨床價值，在于其徹底破解了甲狀旁腺激素藥物長期以來的臨床應用痛點，為內分泌代謝慢病的長期管理提供了全新的解決方案。

甲狀旁腺激素（PTH）是人體調節鈣磷代謝、調控骨骼形成與重塑的核心激素，是甲狀旁腺功能減退癥、絕經后骨質疏松癥兩大疾病的 “黃金治療靶點”，但臨床應用長期受限于兩大核心瓶頸：

• 給藥頻次過高，患者依從性極差：目前全球獲批的 PTH 類藥物，包括用于骨質疏松的特立帕肽（重組人 PTH 1-34）、用于甲狀旁腺功能減退癥的重組人 PTH 1-84，均需每日皮下注射。而骨質疏松癥的治療周期長達 18-24 個月，甲狀旁腺功能減退癥更是需要終身用藥，每日注射的給藥模式給患者帶來了極大的生理痛苦與心理負擔，臨床數據顯示，超 60% 的患者會在治療 1 年內因注射不便中斷用藥，無法實現疾病的長期規范管理。

• 療效與安全性難以平衡：每日注射的 PTH 藥物會導致體內血藥濃度劇烈波動，既無法穩定維持 PTH 的生理濃度，難以實現持續的促骨形成、穩定鈣磷代謝的療效，還會大幅增加高鈣血癥、高尿鈣血癥的發生風險，長期使用可能導致腎臟損傷、血管鈣化等嚴重并發癥，限制了藥物的臨床應用。

GenSci164 注射液通過金賽藥業自主研發的長效緩釋技術，完美破解了這一行業難題。通過對 PTH 分子的合理化工程化修飾與制劑優化，藥物實現了半衰期的大幅延長，有望突破現有每日注射的限制，實現超長周期給藥，從根本上解決了患者長期頻繁注射的痛點，大幅提升用藥依從性。

同時，臨床前研究數據顯示，GenSci164 可在體內實現 PTH 濃度的穩定、持續釋放，精準模擬人體生理狀態下的 PTH 分泌節律，既能高效實現促進骨形成、改善骨微結構、糾正鈣磷代謝紊亂的核心治療作用，又顯著降低了血藥濃度波動帶來的血鈣異常風險，大幅拓寬了藥物的治療窗，在療效與安全性上均展現出顯著優于現有上市產品的潛力，有望重新定義兩大疾病的臨床治療標準。

錨定未滿足臨床需求，直擊百億級藍海市場

GenSci164 注射液的研發布局，精準錨定了國內內分泌代謝領域巨大的未滿足臨床需求與市場空間。

在甲狀旁腺功能減退癥（HP）領域，這是一種罕見的內分泌疾病，以甲狀旁腺激素分泌不足、低鈣血癥、高磷血癥為核心特征，患者會出現手足抽搐、癲癇發作、心律失常、骨骼異常、腎功能損傷等嚴重癥狀，需終身治療。流行病學數據顯示，我國甲狀旁腺功能減退癥患者超百萬，目前國內臨床標準治療方案仍為鈣劑聯合活性維生素 D 的對癥治療，僅能臨時糾正低鈣血癥，無法補充內源性 PTH 的生理功能，不能從根源上控制疾病進展，長期使用會導致高尿鈣、腎結石、慢性腎病、心血管鈣化等不可逆并發癥，患者致殘率、死亡率顯著升高，臨床亟需能長期補充 PTH 生理功能的創新治療方案。目前全球僅有一款重組人 PTH 1-84 獲批用于該適應癥，且尚未在國內上市，存在巨大的臨床空白。

在絕經后骨質疏松癥領域，我國 50 歲以上女性骨質疏松癥患病率高達 40%，患者總人數超 8000 萬，隨著人口老齡化加劇，患者數量仍在持續增長。骨質疏松癥導致的脆性骨折，已成為我國老年人群致殘、致死的主要原因之一，給患者家庭與社會帶來了沉重的醫療負擔。PTH 類藥物是目前臨床唯一的促骨形成藥物，可從根源上逆轉骨量流失、改善骨質量，顯著降低骨折風險，是國內外指南推薦的重度骨質疏松癥一線治療方案。但受限于每日注射的給藥模式，該類藥物在國內的臨床滲透率不足 1%，存在巨大的市場提升空間。

據行業機構測算，僅甲狀旁腺功能減退癥、骨質疏松癥兩大適應癥，國內對應的市場空間已超 300 億元。GenSci164 憑借超長效給藥的核心優勢，有望快速填補臨床空白，成為該領域的重磅產品，為金賽藥業打造全新的業績增長曲線。

從單品龍頭到平臺化創新，金賽藥業的全產業鏈轉型

GenSci164 注射液的 IND 受理，不僅是單產品的研發突破，更是金賽藥業從 “生長激素單品龍頭” 向 “全產業鏈創新生物制藥企業” 戰略轉型的又一力證。

作為國內生物制藥行業的標桿企業，金賽藥業深耕內分泌領域近 30 年，核心產品重組人生長激素系列已占據國內市場領先份額，構建了成熟的商業化體系、覆蓋全國的渠道網絡與穩定的現金流，為創新研發提供了充足的支撐。近年來，公司持續加大創新研發投入，2025 年研發投入達 29.36 億元，占營收比例高達 24.30%，自 2021 年以來累計研發投入已超 107 億元，為平臺化創新奠定了堅實基礎。

截至目前，金賽藥業已構建起 “多靶點覆蓋 + 全生命周期管理” 的近 80 條管線體系，其中臨床階段管線超 40 條，布局 1 類新藥 35 個，覆蓋內分泌代謝、免疫炎癥、腫瘤、女性健康、呼吸疾病等多個重大疾病領域，形成了 “上市一批、臨床一批、儲備一批” 的梯隊化管線布局。2026 年，公司預計將有 17 條創新分子進入臨床階段，覆蓋超 20 個適應癥，絕大多數具備 FIC/BIC 潛力，創新成果進入集中兌現期。

在內分泌代謝這一核心優勢領域，公司已實現了全賽道的深度布局：從兒童生長激素缺乏癥、特發性矮小，到成人生長激素缺乏癥，再到骨質疏松癥、甲狀旁腺功能減退癥、肥胖與代謝性疾病，構建了覆蓋全人群、全生命周期的內分泌疾病產品矩陣。同時，依托成熟的長效技術平臺，公司持續推動產品的代際升級，從周制劑到月制劑，再到本次申報的超長效 PTH，不斷突破行業技術天花板，鞏固自身的核心競爭壁壘。

行業觀察：慢病創新藥進入長效化時代，技術壁壘成核心競爭力

當前，國內創新藥行業已從高速擴張的同質化內卷階段，進入高質量發展的深水區。對于內分泌代謝這類慢病領域而言，臨床競爭的核心早已不再是靶點的跟隨與仿制，而是能否通過技術創新，解決慢病長期管理的核心痛點，為患者帶來更優的治療體驗與臨床獲益。

長效化，正是全球慢病創新藥研發的核心趨勢。對于需要長期甚至終身用藥的慢病患者而言，降低給藥頻次、提升用藥依從性、減少不良反應，是比單純的療效提升更迫切的臨床需求。而蛋白藥物的長效化研發，涉及分子工程化修飾、制劑工藝優化、藥代動力學調控等多個核心技術環節，具有極高的研發壁壘，絕非簡單的結構修飾可以實現，這也成為了藥企差異化競爭的核心賽道。

GenSci164 注射液的 IND 受理，正是這一行業趨勢的最佳印證。在 PTH 這一成熟靶點上，金賽藥業沒有陷入 me-too 藥物的同質化內卷，而是依托自身多年積累的長效技術平臺，通過制劑與分子的雙重創新，解決了該靶點藥物臨床應用數十年的核心痛點，實現了對現有上市產品的代際超越，同時也讓國內企業在該賽道的研發中，躋身全球第一梯隊。

對于國內創新藥企而言，金賽藥業的發展路徑也提供了清晰的參考：避開熱門靶點的紅海競爭，依托自身的核心技術平臺與優勢領域，錨定臨床未滿足的真實需求，持續深耕、實現技術突破，才能在激烈的市場競爭中實現長期突圍，同時真正為患者帶來有價值的治療方案，推動中國從 “制藥大國” 向 “制藥強國” 持續邁進。

此次 GenSci164 注射液新藥臨床申請獲得 CDE 受理，是金賽藥業在內分泌創新藥領域的又一重要里程碑。對于國內數百萬內分泌代謝疾病患者而言，每一款長效創新藥物的研發推進，都意味著擺脫每日注射的痛苦、實現疾病長期規范管理的希望。我們也期待 GenSci164 的臨床試驗能夠順利推進，早日讀出積極的臨床數據，為中國乃至全球的患者帶來全新的治療選擇，也為中國創新藥的全球化發展再添新的成果。

本文為醫藥行業深度觀察，不構成任何投資或用藥建議，臨床用藥請遵醫囑。

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