全球首款！一款iPSC來源通用型細胞療法獲中美雙重臨床批準(zhǔn)！

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前言

近期，上海躍賽生物宣布，其自主研發(fā)的UX-GIP001注射液在一個月內(nèi)先后獲得美國FDA和中國CDE的臨床試驗批準(zhǔn)。

按公開表述，這是目前全球首款、也是唯一一款在iPSC來源癲癇細胞治療方向?qū)崿F(xiàn)中美“雙批”的產(chǎn)品。

單看這條消息，它像一條標(biāo)準(zhǔn)的產(chǎn)業(yè)新聞；但如果把視線從“獲批”本身挪開，就會發(fā)現(xiàn)它真正撬動的，未必只是新藥名單，而是癲癇治療的一種新邏輯：過去更多是在壓制發(fā)作，現(xiàn)在開始有人嘗試把失衡的腦回路補回來。

01難點不在沒藥

癲癇并不罕見。世界衛(wèi)生組織曾給出數(shù)據(jù)，全球約有5000萬人受其影響；而更難處理的是，即使已有多種抗癲癇藥物，國際抗癲癇聯(lián)盟仍指出，大約三分之一患者在規(guī)范用藥后依然持續(xù)發(fā)作。這也是“藥物難治性癲癇”最棘手的地方：不是無藥可用，而是有些患者吃了藥，生活仍會被反復(fù)發(fā)作打斷。

更深一層看，癲癇不是簡單的“放電過強”，而是腦內(nèi)興奮與抑制的平衡出了問題。正常情況下，神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)像一輛高速行駛的車，有油門，也有剎車；而在一部分藥物難治性癲癇患者體內(nèi)，真正失靈的恰恰是那套負責(zé)限速、制動、阻斷異常同步的系統(tǒng)。

于是異常電活動不再被及時攔下，而是沿著回路不斷放大，最后變成一次次難以預(yù)測的發(fā)作。

02iPSC 在補什么

這次UX-GIP001瞄準(zhǔn)的，是癲癇里一個關(guān)鍵環(huán)節(jié)：抑制性GABA能中間神經(jīng)元功能不足。它們不負責(zé)“發(fā)號施令”，卻負責(zé)給過度興奮的神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)降溫。可以把它理解成大腦里的減速帶和平衡器，平時存在感不強，一旦缺位，局部腦區(qū)就更容易失控。

公開資料顯示，UX-GIP001的設(shè)計思路，就是通過 iPSC 定向分化出具有抑制功能特征的細胞，嘗試在移植后參與修復(fù)異常神經(jīng)環(huán)路。

為什么是 iPSC？因為它既有較強的分化潛力，也更接近標(biāo)準(zhǔn)化細胞藥的生產(chǎn)路徑。對神經(jīng)系統(tǒng)疾病來說，補進去的不是一塊“材料”，而是一類要活下來、接進網(wǎng)絡(luò)、真正發(fā)揮功能的細胞。

也正因如此，這類療法的意義不只是“打一針試試看”，而是試圖把治療從單純控制癥狀，往功能修復(fù)再推一步。

03從控發(fā)作到修回路

這種思路并不是突然冒出來的。早在2014年，頂級期刊上的研究就已顯示，人多能干細胞分化得到的抑制性中間神經(jīng)元移植到癲癇小鼠腦內(nèi)后，能夠減輕發(fā)作活動，并繼續(xù)向成熟功能細胞發(fā)育。

隨后幾年的研究又不斷往前推進：有工作發(fā)現(xiàn)，這類細胞不僅能在慢性癲癇模型中存活，還能參與調(diào)節(jié)自發(fā)性反復(fù)發(fā)作，并帶來部分行為學(xué)改善。也就是說，這條路線要做的并不是簡單“壓一下發(fā)作”，而是在嘗試修復(fù)那套出了問題的神經(jīng)回路。

所以，“中美雙批”真正有分量的地方，不只是它拿到了兩個批件，而是說明這一方向已經(jīng)從實驗室里的概念驗證，邁入了真實臨床路徑的起點。對中國創(chuàng)新藥來說，這尤其重要。

因為神經(jīng)系統(tǒng)細胞治療一直是難度最高、門檻最深的賽道之一，誰能把細胞做準(zhǔn)、批次做穩(wěn)、臨床做通，誰才可能真正把“突破”從新聞詞變成治療選項。

04真正瞄準(zhǔn)了病根

過去很多年，癲癇治療更像是在和一次次發(fā)作周旋；而這一次，細胞藥物帶來的想象力在于，它開始正面回答“發(fā)作為什么總會回來”這個問題。

對藥物難治性癲癇患者來說，最珍貴的從來不只是數(shù)字上的下降，而是生活終于能重新變得可預(yù)期。

iPSC 這條路之所以讓人愿意繼續(xù)看下去，也正在這里：醫(yī)學(xué)不再只是一次次踩住癥狀的剎車，而是第一次認真嘗試，把那套失靈已久的“剎車系統(tǒng)”重新裝回去。

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