產業新聞 | 20億美元預付款，優時比布局免疫介導疾病創新療法；小分子抗癌藥物組合3期臨床試驗結果積極……

20億美元預付款，優時比布局免疫介導疾病創新療法

優時比（UCB）和Candid Therapeutics公司日前宣布，雙方已簽署一項最終協議，UCB將收購Candid Therapeutics。后者正在通過創新T細胞銜接器（TCE）重新定義自身免疫和炎癥性疾病的治療方式。此次交易支持優時比通過聚焦高度未滿足需求領域，為重度免疫介導疾病患者帶來差異化治療方案的愿景。

Candid的主要在研項目cizutamig是一款治療自身免疫疾病的潛在“best-in-class”的T細胞銜接器。它是一款雙特異性抗體，可同時靶向漿細胞上的B細胞成熟抗原（BCMA）和T細胞上的CD3，從而介導T細胞殺傷表達BCMA的漿細胞和B細胞。Cizutamig經過專門設計，旨在維持細胞毒性作用的同時限制細胞因子釋放。該藥已在超過100例多發性骨髓瘤和自身免疫疾病患者中開展臨床評估，目前正在10余種自身免疫適應癥中開展多項臨床研究。

除cizutamig外，Candid還在開發差異化的多特異性TCE抗體管線，旨在對免疫介導疾病中的致病性B細胞群進行深度、靶向清除，以實現免疫重置。這些項目共同采用模塊化、多抗原靶向策略，以覆蓋互補的B細胞亞群，有望更徹底清除致病性B細胞群，并實現更持久的疾病控制。根據協議條款，優時比將支付20億美元預付款，并可能支付高達2億美元的未來里程碑付款。

小分子抗癌藥物組合3期臨床試驗結果積極

Celcuity公司日前宣布，在3期VIKTORIA-1臨床試驗中，在研療法gedatolisib治療PIK3CA突變患者隊列獲得積極頂線結果。該試驗評估了gedatolisib聯合氟維司群（fulvestrant），伴或不伴palbociclib，用于治療激素受體陽性（HR+）、人表皮生長因子受體2陰性（HER2-）、PIK3CA突變的局部晚期或轉移性乳腺癌（ABC）患者，這些患者在接受CDK4/6抑制劑和芳香化酶抑制劑治療期間或之后出現疾病進展。詳細結果將在美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上公布。

Gedatolisib聯合氟維司群和palbociclib（gedatolisib三聯方案）的主要療效分析顯示，與一款獲批PI3Kα抑制劑聯合氟維司群相比，在無進展生存期（PFS）方面實現具有統計學顯著性且具有臨床意義的改善。

Gedatolisib是一款在研的多靶點PI3K/AKT/mTOR（PAM）抑制劑，可強效靶向全部四種I類PI3K亞型以及mTORC1和mTORC2，從而實現對PAM信號通路的全面阻斷。美國FDA已受理了gedatolisib的新藥申請（NDA），用于治療HR+、HER2-、PIK3CA野生型ABC患者。FDA授予該申請優先審評資格，并預計于2026年7月17日前完成審評。

治療原發性硬化性膽管炎，創新小分子療法達到2b期臨床試驗主要終點

Mirum Pharmaceuticals公司今日宣布，評估在研口服回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）抑制劑volixibat用于治療原發性硬化性膽管炎（PSC）患者的2b期VISTAS研究達到主要終點。基于這一積極結果，該公司計劃在2026年下半年向美國FDA遞交新藥申請。

VISTAS 2b期研究共納入158例PSC患者，根據基線瘙癢嚴重程度分為主要分析隊列（中度至重度瘙癢；n=111）和次要分析隊列（輕度瘙癢；n=47）。兩個隊列的患者均接受volixibat或安慰劑治療。根據研究方案，主要終點在主要分析隊列中進行評估。

新聞稿指出，VISTAS 2b期研究結果支持volixibat有望成為PSC患者膽汁淤積性瘙癢的首個治療選擇。在主要分析隊列中，volixibat治療使瘙癢評分改善2.72分，在主要終點上，經安慰劑校正后的差異為1.64分（p<0.0001）。治療開始兩周內即觀察到具有統計學顯著性的瘙癢改善，且在基線為輕度瘙癢的次要隊列患者中也觀察到改善。Volixibat的安全性特征總體與IBAT抑制的已知作用一致，主要表現為胃腸道不良事件以及肝臟實驗室指標升高，包括丙氨酸氨基轉移酶（ALT）和膽紅素升高。

參考資料：

[1] Celcuity's Phase 3 VIKTORIA-1 Trial Achieves Primary Endpoint With Clinically Meaningful Improvement in Progression-Free Survival in PIK3CA Mutant Cohort. Retrieved May 4, 2026, from https://ir.celcuity.com/news-releases/news-release-details/celcuitys-phase-3-viktoria-1-trial-achieves-primary-endpoint

[2] Mirum Pharmaceuticals Announces Primary Endpoint Met in VISTAS Study of Volixibat in Patients with Primary Sclerosing Cholangitis. Retrieved May 4, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260504069726/en/Mirum-Pharmaceuticals-Announces-Primary-Endpoint-Met-in-VISTAS-Study-of-Volixibat-in-Patients-with-Primary-Sclerosing-Cholangitis

[3] UCB to Acquire Candid Therapeutics, Building Upon Its Existing Immunology Pipeline With Novel T-cell Engagers. Retrieved May 4, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260503595444/en/UCB-to-Acquire-Candid-Therapeutics-Building-Upon-Its-Existing-Immunology-Pipeline-With-Novel-T-cell-Engagers

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