3個月賺1320萬美元？美國天價干細胞藥問世 患者哭訴“用錢換命”

據環球新聞社消息，美近日公布了干細胞藥Ryoncil上市后的首季度銷售額：94天內創收1320萬美元（折合人民幣9476萬元）。

公開資料顯示，Ryoncil是全球首個獲得FDA批準上市的間充質干細胞藥物，適用于接受移植后有嚴重排異反應，且使用激素無效的患者。該藥單針定價19.4萬美元，完整一個療程的費用高達155.2萬美元（折合人民幣超1100萬元）。

干細胞改寫了必死的結局，但這張“續命”門票卻標價千萬，遠非常人可奢求。面對如此天價，輿論一片嘩然：貧富差距何時演變成了生與死的差距？

01、19.4萬一針，生命竟被明碼標價？

國際權威期刊《Blood》指出，在全球范圍內，每年接受異基因（他人）骨髓移植的患者中，約有50%會面臨致命的急性排異反應。對于這部分患者而言，Ryoncil是不可或缺的“救命藥”。

據專家介紹，該藥可通過抑制T細胞擴增、降低促炎因子來調節炎癥反應。在2024年的臨床試驗中，54例重癥患兒接受Ryoncil干預1個月后，30%的受試者實現完全緩解（所有受損器官功能均恢復正常）。

然而，這份“生命希望”的價格同樣令人咋舌：該藥不會依據患者的具體情況調整劑量，統一售價為19.4萬美元/針。即便被納入美醫保，一療程下來患者仍需自付約46萬美元。

“這哪是治病，分明是在燒錢買命。”一位患兒母親曾在采訪中哽咽，“就算砸鍋賣鐵也負擔不起。”

更關鍵的是，憑借FDA授予的7年孤兒藥獨占期，直至2032年，市場上都不會有Ryoncil同款藥物問世。此外，其仿制藥的申報也被禁止至2036年，這意味著未來十年內，Ryoncil將在市場上占據絕對壟斷地位，患者若想活命，除了支付天價費用外別無選擇。

但縱觀全球，干細胞療法動輒天價早已不是個例。

2014年，肌萎縮干預藥NeuroNATA-R在韓國上市。作為全球首個異體（他人）來源的干細胞藥物，其研發歷時14年、耗資10億美元，因此一療程定價高達50.4萬元；2018年富豪在烏克蘭輸注的青春干細胞，需先從他人胚胎中提取干細胞，再到實驗室分離、擴增，最后回輸，屬于“一人一批次”的純手工定制，因而定價高達59.8萬元……

如此高昂的門檻不禁讓人追問：這些本應造福人類的前沿科技，難道終究只能成為富人才能享用的奢侈品？

02、15天破壟斷，門檻下探98%

在Ryoncil深陷定價風波之際，國內實驗室傳來了好消息。憑借在干細胞領域近1400億元的投入，以及《國家重點研發計劃》等強力支撐，Ryoncil獲批僅15天后，我國便迅速研制出同款藥物“艾米邁托賽”，一舉填補了國內干細胞藥物市場的空白。

據悉，“艾米邁托賽”在生產中應用了清華大學的3D微載體干細胞培養技術，解決了傳統的細胞培養人工成本高的問題，使得其價格僅為Ryoncil的1/70（1.98萬/針），成功讓“天價藥”走下神壇。

令人振奮的是，這種“以技術換價格”的路徑，正在被越來越多的干細胞成果所驗證。

以2012年韓國獲批的膝骨關節炎干細胞藥“CARTISTEM”為例，其采用“一患者一批次”的定制模式，加之依賴高技能人員的手工操作，導致單劑價格高達20萬元；相比之下，海南同類型干細胞成果，借助無人工廠與智能3D培養系統，已將單針費用迭代至3.6萬元。

除重疾緩解外，門檻下探的趨勢亦延伸至青春科技領域。

2018年，海外知名生科企業Cellerator研制出Revistem干細胞激活因子。據《柳葉刀》刊載的研究顯示，其落地的口服干細胞科技賽立瑞stemax，能夠“喚醒自體干細胞的修復潛能，令機體重拾青春活力”。

據悉，該科技以應用化為研發目標，單月成本3.2萬元，較前述干細胞針下探約94%，翻閱天貓、京J東等發現，諸如“氣色紅潤”“精力充沛，狀態回到五年前”等近萬條反饋，或成為賽立瑞stemax市場接受度的最好例證。

這一切正如業界共識：科技進步的初心，從來不是制造壁壘，而是打破壁壘。

03、全面突圍，干細胞黃金時代啟幕

從15天打破美壟斷，到顛覆韓國定制化的高價模式，再到讓海外高端干細胞青春科技走入大眾消費市場，三則看似分散的進展，卻在干細胞產業化進程中匯聚成勢。

“早期我們落后，是因為科研基礎設施薄弱、資金投入不足。”生物技術發展中心研究員王浩回顧行業發展時坦言，“但現在，隨著市場的有力引導、關鍵技術的持續突破以及市場需求的強勁拉動，正從‘跟跑者’變為‘領跑者’。”

基于當前的研究進展，有業內人士大膽預測，到2030年，生命質量維護市場規模將突破24萬億，其中干細胞技術占比約30%。正如《Nature》雜志所言：“干細胞療法的黃金時代才剛剛開始,而我國，正以技術、市場等多重優勢，書寫這場生命科學的新篇章。”