上海
東方網記者劉軼琳5月12日報道:骨髓增生異常腫瘤（MDS），也稱“骨髓增生異常綜合征”，是血液系統的惡性腫瘤，有高風險向急性髓系白血病（AML）轉化，被認為是“白血病的預備役”。上海市第六人民醫院血液科主任常春康教授 指出，相當一部分由MDS轉化的白血病，比初發白血病預后更差、治療難度更大。
MDS的特點是無效造血，可導致貧血、頻繁或嚴重的感染,。約30-40%的MDS患者會進展為AML，一旦轉化，生存期不足半年。2022年世界衛生組織（WHO）分型發布，將MDS從骨髓增生異常綜合征改為骨髓增生異常性腫瘤，強調了其腫瘤特質。因此，患者一定要重視疾病，盡早開始規范治療，延緩和降低疾病向AML轉化的風險、減輕輸血負擔、提高生活質量。
常春康教授提醒，MDS早期癥狀包括疲勞、心悸、面色蒼白、乏力等，疾病多發于中老年人，部分患者本身合并其他基礎疾病，會忽略這些癥狀。患者應重視血常規異常信號，通過檢測盡早明確診斷，為后續治療方案的制定提供依據。
MDS可分為較低危組和較高危組。常春康教授介紹，較低危患者的中位生存時間相對較長（4.5~10年），其治療目標是改善造血、提高生活質量，通過創新的治療手段延緩疾病向AML轉化；較高危患者的中位預期生存較短（1.5年），其治療目標是延緩疾病進展、延長生存期和治愈。
85%的較低危MDS患者確診時已出現貧血。長期慢性貧血會導致死亡風險增加。輸血是MDS貧血重要的支持治療手段，然而，輸血依賴會增加向AML轉化的風險,。因此，應通過早期脫離輸血改善患者預后。
目前臨床使用較為廣泛的紅細胞生成刺激劑（ESA），常春康教授表示，“ESA目前的應答率和療效持續獲益時間相對有限，臨床上僅1/3患者能在6-18個月內產生應答，二線治療應答率僅20%-40%。”
常春康教授介紹，創新促紅細胞成熟治療對于患者擺脫輸血依賴及延緩向AML轉化，延長生存及改善生存質量等方面帶來獲益。《骨髓增生異常腫瘤診斷與治療中國指南（2026年版）》中，促紅細胞成熟治療被納入較低危MDS患者的一線治療推薦方案。
常春康教授表示，目前促紅細胞成熟治療藥物羅特西普用于治療較低危MDS適應癥已在國內獲批并納入醫保，讓患者有了堅持創新治療的底氣。同時，他也提醒，如果血紅蛋白水平提升后即刻停藥，一部分患者會在短期內重新回到原來的疾病狀態，且在貧血加重后再次治療時，療效可能會變差。希望新適應癥納入醫保后能進一步減輕患者的疾病負擔，避免因經濟壓力中斷治療。
醫保落地讓創新治療“飛入尋常百姓家"，對于上海的參保患者，有了醫保兜底，更多患者能夠通過規范用藥，持續從創新療法中獲益。據了解，如果以起始劑量1mg/kg計算，50公斤的患者，醫保報銷前月費用6千元左右，醫保報銷后，按照全國平均門診報銷比例約50%估算，月費用僅3千元左右，患者有機會減少一半的自付費用。
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