芳拓生物CEO李新燕：做患者“用得起”的基因治療藥物

“我希望我們的努力能讓社會變得更好，讓所有的患者都能被關注，被治愈。”芳拓生物CEO李新燕博士如是說。

而作為一名醫藥人，她還有一個更樸素的愿望——親自參與起草一份創新藥品說明書。正是這個小小的愿望，支撐她在創新藥研發領域堅守了超25年。

致病基因能被“改寫”嗎？

面對疾病威脅，人類是否可以改寫自己的命運？

在很長一段時間里，這個問題的答案似乎是否定的——尤其是當疾病的“結局”被寫進基因之中。但過去二十年，隨著基因治療技術的出現，全球數款AAV基因治療藥物獲批上市，這個答案正在被重新書寫。曾經只存在于科幻敘事中的“基因修復”，正一步步走向臨床現實。一種新的醫學邏輯正在成形——不再只是改善癥狀，而是嘗試從源頭改變疾病的發展軌跡。

芳拓生物CEO李新燕博士是這場醫學邏輯范式轉變中一位智慧的“傳燈者”——她用AAV（Adeno-Associated Virus，腺相關病毒）作為載體，嘗試把正常的基因序列遞送到患者體內，從根源上解決患者的終生困擾。

在職業生涯中，李新燕博士見過無數渴望奇跡的眼神。一位70多歲的老年黃斑變性患者，是首個通過臨床招募試用芳拓生物藥物的參與者，他對主治醫生說：“給我打完有沒有效我都沒關系，我希望你們和廠家能盡快把這個藥做出來，讓像我這樣的人有機會得到治療。”

正是這些臨床患者的期盼，讓她一刻不敢停地揚鞭7年。如今，芳拓生物多個核心管線正在全速推進II期臨床，并向III期臨床邁進。近日，公司榮獲“2026福布斯中國行業發展領創者評選”之“領軍企業”獎項。圍繞商業化路徑、對行業的期許、以及她希望人們記住一個怎樣的芳拓，李新燕博士有很多思考。

以下是福布斯中國和李新燕博士的主要對話內容（經整理）：

01.

未來醫學

Q

AAV 基因治療是未來疾病治療最有效的手段之一，您能否用通俗易懂的方式解釋下，它將如何改變眼科疾病乃至醫療產業的未來格局？

李新燕：如果用一個直觀的比喻，AAV像是一種“被精密設計過的遞送系統”——它不是簡單地把藥物送進去，而是把一段“能被細胞理解和執行的指令”帶入體內。當這段指令抵達目標細胞后，會被讀取、轉錄，并最終翻譯為具有功能的蛋白質。從這一刻起，治療不再依賴外源性給藥，而是由患者自身細胞持續完成。這也是為什么我們常說，基因治療的本質，不是一次治療，而是一種新的生物學狀態。

許多疾病本質上是源于基因異常，正常基因發生突變，就可能引發疾病。既然我們已經明確正常基因的序列，便可以借助 AAV 這類安全載體，將正常基因的序列遞送到患者體內，替代或修復突變的、失去功能的異常基因，從根源上治療疾病。

美國FDA首個批準的AAV基因治療藥物便是用于治療眼科領域疾病。因為眼睛是一個獨特的器官，視網膜結構使其不易引發免疫反應。同時眼睛容易觀察，眼內可以直接給藥，具有用量小、副作用低、安全性高等優勢。加之眼科有很多遺傳病，臨床未被滿足的需求十分突出。因此，科學家和企業普遍認為AAV基因治療容易在眼科率先獲得重大突破。我們期待這一領域的進展，能帶動AAV 載體結構優化、生產工藝、質量控制等全產業鏈的成熟，并進一步帶動其他領域適應癥的發展。

Q

中國在全球基因治療領域處于什么發展階段、什么地位？中國的核心優勢與短板分別是什么？

李新燕：我認為一個國家在生物醫藥領域的地位，可以從兩個維度觀察：一是其在全球產業鏈中的參與深度，二是其在關鍵技術領域的自主能力。

從這兩個角度看，中國正在進入一個非常關鍵的階段——從以效率見長的轉化能力，逐步邁向以原創驅動的系統性創新。我們在臨床資源、工程能力和產業配套方面具備明顯優勢，但在源頭創新和全球標準體系的構建上，仍在不斷地追趕與完善。這并不是簡單的短板，而更像是一個正在被快速補齊的結構性階段。

如果說創新藥從無到有是一個從“0到10”的過程。客觀來說，我們正處于“從1到10”的階段，具備很強的快速轉化與迭代競爭力。但“從0到1”的源頭創新仍然是相對薄弱的環節，真正原創的產出還屈指可數。我們的科學家擅長快速跟進和迭代，做出Best-in-class的成果，但在“從0到1”的顛覆性發明創造上還有差距。

不過回望20年前，中國生物制藥幾乎為零，如今商務拓展交易的蓬勃勢頭已經說明了一切，我們經歷了從“跟跑”到“并跑”，又到如今部分領域全面實現“領跑”的過程。我對中國生物制藥的未來充滿信心，隨著人才培養和創新意識的覺醒，我認為這個短板會被快速補上。

02.

芳拓的001號中國員工

Q

您是芳拓在中國的001號員工，創業至今，最讓您驕傲、最能代表芳拓精神的事件是什么？

李新燕：芳拓生物是一家非常務實、高效、嚴謹，同時也很執著的創新藥公司。芳拓生物的宗旨是，我們一定要為全球患者提供創新、高質量、可支付的AAV基因治療藥物，正是這份愿景聚攏了一群有情懷的同行者。

讓我印象深刻的，始終是來自患者的故事。當我們的藥物真正幫到他們、改變他們生活的時候，我內心的滿足與幸福難以言喻。

我們的臨床患者中，有因為夜盲癥長期自卑的大學生，用藥后，老師和同學都明顯感受到他變得開朗陽光；還有40多歲的中年人，發病后白天已經不能獨立行走，一度以為自己會逐漸失明，生活、事業都瀕臨停滯。接受我們的治療后，他重新看清了家人的面孔，看到可愛的女兒、慈祥的父母、不離不棄的愛人，看到衣服上的花紋、家具上的圖案，視力基本恢復到七八年前的狀態。他在信中寫道：“這個世界是如此的美麗。”我讀完不禁淚流滿面。對我們來說，這樣的時刻，會讓所有技術路徑、臨床設計和漫長的研發周期，都變得十分有意義。每當有新技術出現的時候，他們愿意信任我們，愿意去做第一批接受治療的人，還懷揣著這樣的善意與胸懷，也讓我由衷地感慨。

Q

您認為芳拓最大的競爭優勢是什么？

李新燕：芳拓的競爭優勢首先在于戰略定位——做創新、高效、成本可控的AAV基因治療產品。

AAV基因治療面臨兩大瓶頸：一是早期研發，如何選擇合適的“殼”把基因遞送到特定部位并長久地發揮作用。二是商業化價格，目前全球最貴的基因治療產品定價高達350萬美金。

芳拓生物自主研發并建立了EXACTE?研發技術平臺和AAVANCE?生產技術平臺，并采用了Bac/Sf9表達系統。這個生產體系構建壁壘高，但一旦突破，就可以快速線性放大，針對不同血清型、不同目的基因能快速、高效建立生產體系，從5升線性放大到500升，實現規模化生產。同時，我們的生產技術平臺還可以保證產品質量高、空殼率極低、產能高，從而將產品成本控制在很低的水平。所以研發瓶頸和商業化價格高昂這兩大難題，我們均有系統性的解決方案。

芳拓生物的另一個優勢是端到端的全產業鏈能力。我在創新藥領域已有超25年的從業經歷，完整經歷了創新藥物的全流程。基于此，芳拓生物建立了覆蓋早期藥物發現、轉化醫學、臨床、注冊到生產的全鏈條團隊，所有環節自主推進，效率優勢顯著。盡管公司成立時間不長，卻是拿到臨床批件最多的國內公司之一，競爭力凸顯。

差異化管線布局同樣也是我們的優勢。除了遺傳病，我們同時也布局了慢性病——新生血管性老年性黃斑病變和糖尿病黃斑水腫，根據世界衛生組織數據，這是導致成年人失明的兩大主要原因，全球累計超4,000萬患者對此翹首以盼。

當然還有具有國際影響力的投資機構和資本加持。我們團隊每個人盡職盡責，方向一致。這些綜合起來，構成了芳拓生物的核心競爭力。

Q

您認為公司產品距離商業化，還需要跨越哪些關鍵節點？

李新燕：芳拓生物目前有三個產品，一個已拿到國內臨床III期批件，另外兩個預計截至今年年底或明年上半年也會陸續進入III期。這意味著需要用更多樣本來驗證產品的有效性和安全性。

從產業化的角度看，我認為挑戰不算大。我們已經建成了4,000平米的GMP生產車間，工藝穩定性通過多個產品得到有效驗證。現在需要解決的是如何滿足上市要求、通過GMP認證、拿到上市許可。

另一大挑戰，則是如何在保證患者可及性的同時，實現企業自身的商業價值。作為一家生物技術公司，我們目前在藥品銷售方面經驗相對有限。但我認為現在中國的生物醫藥行業已經匯聚了大量的專業的團隊和人才，未來在商業化拓展上仍有很大空間。

定價策略、銷售推廣、渠道建設以及如何讓更多患者用得上、用得起我們的藥物，這些是我們面臨的挑戰。

03.

一位CEO的小愿望

Q

在當前的醫保和商保環境下，對于基因治療公司來說，什么樣的商業模式是可持續的？

李新燕：商業模式取決于幾個方面：產品的定價、研發的持續投入，以及整個支付體系——包括醫保、商保、惠民保等等，同時也包括患者的支付意愿和醫生的治療意愿。這是一個復雜的體系，只有各方通力合作，才能解決創新藥的可持續發展問題。任何環節受阻，都不可持續。

我們希望社會各界——政府機構、支付部門、患者、醫院、企業——共同努力。中國能建立如今的全民醫保，已經是巨大的成就。下一步，讓更多的患者，如罕見病患者，被看見、被關懷、獲得有效的治療，是全社會共同努力的方向。

同時，基因治療也向現有醫療體系提出了一個問題：當治療模式從“反復付費”變成“長期甚至一次性干預”時，整個支付邏輯都需要被重新設計。因此，可持續的商業模式不僅取決于企業本身，還取決于醫療體系是否能夠接受“以長期價值為基礎”的定價方式。我相信，未來會逐步出現更多與療效掛鉤的支付模式，讓創新既可持續，也可負擔。

Q

如果可以對行業主管部門或政策制定者表達一份期許，您最希望得到哪些方面的支持？

李新燕：企業的發展離不開社會各界的關心與支持。我們真誠期盼監管部門能夠以更加科學審慎、開放包容的姿態，精準護航那些真正立足臨床未滿足需求、深耕患者福祉的創新醫藥企業。建議監管機構可以結合適應癥、疾病危害及嚴重程度，實施分階段、科學化的藥物評價機制，在嚴守安全底線的前提下，加速優質創新療法的上市進程，讓更多好藥、新藥盡早惠及廣大患者 。同時，輔以完善的配套政策與資金支持，為創新藥企營造良好發展環境，助力我們持續深耕研發、實現高質量長足發展。

最近國內出臺了藥品注冊管理辦法實施細則及生物醫學新技術的相關文件，整體方向非常積極，對行業發展具有重要指導意義。目前相關配套實施細則仍在逐步完善中，我們也在持續關注與學習。

我們期待后續能盡快出臺更明確的配套執行細則，讓企業在研發、注冊與臨床轉化過程中有法可依、有規可循，進一步提升整個行業的運行效率與創新速度。

Q

您希望行業、患者與投資人最終記住一個怎樣的芳拓？

李新燕：如果要用一句話來總結，我希望人們記住的，不只是芳拓生物這家公司，而是我們所代表的一種堅守——

在一個充滿創新、充滿挑戰的領域，堅持把一件復雜卻至關重要的事情做成。

對患者而言，是重獲健康生活的可能；

對行業而言，是一次治療范式的推進；

對我們團隊而言，是在有限的職業生涯中，參與了一次真正有意義的醫學進步。

如果有一天，我們的藥品使用說明書緊緊連接著這些中國原創者的名字，那將是我們這一代人留給未來的一種注解。

聲明：品牌之聲相關資訊來自于被采訪對象，非福布斯編輯內容。

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