全國腫瘤防治宣傳周| 緊跟國際最前沿治療，攻克“腫瘤之王”不再遙不可及

01

我院開展多項兒童神經(jīng)母細(xì)胞

臨床新型治療研究

近期，我院血液腫瘤科通過多渠道開展多項兒童神經(jīng)母細(xì)胞新型治療臨床研究，這是繼我院在國內(nèi)率先開展惡性實體腫瘤多學(xué)科團(tuán)隊管理及GD2單抗免疫治療的基礎(chǔ)上，針對這一兒童“腫瘤之王”難治復(fù)發(fā)類型臨床治療瓶頸的又一次新的突破，有望明顯提高患兒的生存預(yù)后。

神經(jīng)母細(xì)胞瘤被稱為兒童的“腫瘤之王”。它好發(fā)于 5 歲以下的孩子，尤其是 2 歲以下的嬰幼兒。發(fā)病率低于白血病，但在顱外實體腫瘤（除腦腫瘤外）中，發(fā)病率排名居首。上海兒童醫(yī)院血液腫瘤科主任醫(yī)師邵靜波指出，這類疾病在初診時就有 50%到70%的患者已經(jīng)發(fā)生遠(yuǎn)處轉(zhuǎn)移，因此治療難度極大。過去，即便完成規(guī)范治療，復(fù)發(fā)率仍然很高，預(yù)后不理想。隨著GD2單抗等免疫治療藥物應(yīng)用，患者整體生存率從約30%提升至50%-60%，但仍有相當(dāng)比例的患兒出現(xiàn)復(fù)發(fā)及不良預(yù)后，目前臨床上缺乏有效的對策。近年來，針對難治復(fù)發(fā)病例，國際上出現(xiàn)一些在維持治療階段使用的創(chuàng)新藥物和核素治療等新型手段，為進(jìn)一步降低腫瘤復(fù)發(fā)風(fēng)險帶來了可能。

02

依托“先行先試”政策

加速國際創(chuàng)新藥落地與臨床應(yīng)用

上海市兒童醫(yī)院血液腫瘤科作為國內(nèi)兒童血液腫瘤、兒童實體腫瘤與罕見病診療的核心團(tuán)隊之一，長期深耕兒童腫瘤診治領(lǐng)域。上海市兒童醫(yī)院與瑞金海南醫(yī)院緊密合作，依托博鰲樂城“先行先試”政策，持續(xù)提升兒童罕見腫瘤的整體診療水平，讓更多患兒有機會盡早用上國際前沿的治療方案，助力患兒實現(xiàn) “大病不出國”，逐步實現(xiàn)更早干預(yù)、更精準(zhǔn)治療和更長期穩(wěn)定控制的轉(zhuǎn)變。2023年12月，依氟鳥氨酸（DFMO）被美國FDA批準(zhǔn)用于降低高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤（HR-NB）患者的復(fù)發(fā)風(fēng)險。在美國獲批上市僅僅一年左右，該創(chuàng)新藥就被加速落地于瑞金海南醫(yī)院，我院血液腫瘤科第一時間與瑞金海南醫(yī)院合作，成功推動DFMO片在院內(nèi)的首次用藥，讓中國高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者不需遠(yuǎn)赴國外，在國內(nèi)就能接受國際最前沿的治療，為更多高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒帶來了生存的希望。從政策創(chuàng)新到臨床實踐，從藥物引進(jìn)到長期管理，上海市兒童醫(yī)院不斷完善兒童腫瘤與罕見病的治療路徑。

03

大力推進(jìn)產(chǎn)學(xué)研融合、醫(yī)企合作

助力國產(chǎn)原創(chuàng)治療臨床轉(zhuǎn)化

近年來，上海市兒童醫(yī)院積極開展醫(yī)企產(chǎn)學(xué)研合作，共同推進(jìn)新型診療技術(shù)研發(fā)與臨床轉(zhuǎn)化。針對難治復(fù)發(fā)性神經(jīng)母細(xì)胞瘤治療，在上海臨床創(chuàng)新轉(zhuǎn)化研究院的指導(dǎo)下，以血液腫瘤科、普外科為核心的腫瘤中心團(tuán)隊與上海核元生物合作開展的難治復(fù)發(fā)神經(jīng)母細(xì)胞留核素治療的臨床研究，有望為這一治療難題帶來國產(chǎn)原創(chuàng)新型治療方案。

作者：血液腫瘤科、科研部

編輯：嚴(yán)欽