上海
4月22日，齊魯制藥宣布其自主研發(fā)的1類創(chuàng)新藥QLS7320注射液獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）的臨床試驗?zāi)驹S可，即將在中國開展針對陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）的臨床研究。QLS7320注射液是一款通過偶聯(lián)GalNAc（N-乙酰半乳糖胺）實現(xiàn)肝臟靶向遞送的補(bǔ)體靶向siRNA藥物。
PNH是一種由補(bǔ)體系統(tǒng)異常激活所驅(qū)動的罕見的獲得性溶血性疾病，以血管內(nèi)溶血、血栓事件和骨髓衰竭為特征，可危及生命，部分患者對現(xiàn)有治療反應(yīng)不佳。靶向補(bǔ)體通路，被認(rèn)為是治療這些疾病的根本策略之一。齊魯制藥新聞稿表示，QLS7320為具有新作用機(jī)制的補(bǔ)體靶向藥物，有望為患者帶來新的治療選擇。
參考資料：
[1]齊魯制藥小核酸藥物平臺迎突破 QLS7320注射液獲批臨床.From https://mp.weixin.qq.com/s/U3Ia47sDtFglCxeu2hBN5Q
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