上海
4月23日，華毅樂健宣布，在近日舉辦的2026年世界血友病大會（WFH）“Late-Breaking: New Tech”專場中，研究者系統總結了血友病A基因療法GS1191-0445注射液IIT研究及1/2期注冊臨床試驗的長期療效與安全性數據。
GS1191-0445注射液已開展1項IIT研究和2項注冊臨床試驗，共入組76例受試者。IIT研究系統評估了不同劑量單次靜脈給藥的安全性、有效性及免疫調節策略，1/2期和3期注冊臨床試驗驗證了目標劑量3×1012vg/kg的療效和安全性。
IIT研究中，共入組12例中國成年中重度到重度血友病A受試者，2×1012vg/kg劑量組隨訪時間最長已達247周，4×1012vg/kg劑量組隨訪最長時間為169周，隨訪中位時間為130周，130周FVIII活性均值為45.6%（21.1%-98.8%）。
I/II期注冊臨床試驗中，中重度到重度血友病A受試者在接受GS1191-0445注射液治療前均預防性使用潑尼松和他克莫司，并在給藥后規律使用免疫抑制劑，目前隨訪中位時間達104周，FⅧ活性均值為44.8%（9.9%-87.2%）。
IIT研究和1/2期注冊臨床試驗52周年化出血率（ABR）較基線明顯降低，最高降低99.4%，3×1012vg/kg和4×1012vg/kg劑量組在給藥后52周內未發生自發性出血，FⅧ使用量顯著減少。
不良事件多為CTCAE 1-2級，主要為肝臟轉氨酶升高。規律使用免疫抑制劑可顯著增強FⅧ活性表達的持久性和降低免疫原性反應。3期臨床試驗57例受試者的療效和安全性數據正在持續收集中。
GS1191-0445是華毅樂健研發的一款用于血友病A治療的腺相關病毒（AAV）基因治療在研藥物。通過單次靜脈輸注，將人凝血因子Ⅷ（FⅧ）基因遞送至患者肝細胞，實現FⅧ的內源性持續表達，從而使患者擺脫傳統依賴外源性凝血因子反復輸注的治療模式。據華毅樂健新聞稿介紹，這種治療方式的意義，不僅在于減少出血事件的發生，也在于有望從源頭降低因反復出血帶來的關節損傷等長期并發問題，使治療從“持續干預”逐步轉向更穩定的長期管理。目前，該產品已獲得中國國家藥監局（NMPA）納入突破性治療品種，并進入3期臨床研究階段。
參考資料：
[1]華毅樂健血友病A基因治療榮登2026 WFH“最新突破新技術”專題報告.From https://mp.weixin.qq.com/s/4oVhjCeC-q_1MIGHwP6BOA
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