3款創(chuàng)新藥有望在歐盟獲批上市，涵蓋siRNA療法、基因療法與BTK抑制劑

賽諾菲BTK抑制劑有望在歐盟上市，瞄準(zhǔn)多發(fā)性硬化進(jìn)展階段

賽諾菲（Sanofi）公司宣布，歐洲藥品管理局人用藥品委員會(huì)（CHMP）已采納積極意見(jiàn)，建議批準(zhǔn)Cenrifki（tolebrutinib）在歐盟用于治療過(guò)去兩年內(nèi)無(wú)復(fù)發(fā)的繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化（SPMS）患者。

SPMS是多發(fā)性硬化的一種致殘性進(jìn)展階段，患者會(huì)持續(xù)出現(xiàn)殘疾進(jìn)展和功能喪失，包括疲勞、認(rèn)知功能受損、行動(dòng)困難以及喪失獨(dú)立生活能力，且往往缺乏有效治療選擇。解決殘疾進(jìn)展問(wèn)題仍是多發(fā)性硬化治療領(lǐng)域最重要的未滿足需求之一。

CHMP的積極意見(jiàn)基于3期臨床試驗(yàn)HERCULES在無(wú)復(fù)發(fā)SPMS患者中的數(shù)據(jù)，并得到GEMINI1和GEMINI2兩項(xiàng)針對(duì)復(fù)發(fā)型多發(fā)性硬化（RMS）的3期研究數(shù)據(jù)支持。這些數(shù)據(jù)已在2024年歐洲多發(fā)性硬化治療與研究委員會(huì)（ECTRIMS）大會(huì)、2025年美國(guó)神經(jīng)病學(xué)學(xué)會(huì)（AAN）年會(huì)公布，并發(fā)表于《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》。

Cenrifki是一種口服、可穿越血腦屏障的布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，專門設(shè)計(jì)用于靶向持續(xù)性神經(jīng)炎癥，這被認(rèn)為是推動(dòng)多發(fā)性硬化殘疾進(jìn)展的關(guān)鍵因素。該作用機(jī)制通過(guò)靶向?qū)е職埣怖鄯e的炎癥過(guò)程，針對(duì)繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化的基礎(chǔ)病理機(jī)制進(jìn)行干預(yù)。

Arrowhead siRNA療法獲積極意見(jiàn)，劍指罕見(jiàn)高甘油三酯疾病

Arrowhead Pharmaceuticals宣布，歐洲藥品管理局人用藥品委員會(huì)已采納積極意見(jiàn)，建議批準(zhǔn)Redemplo（plozasiran）上市。該藥是一款小干擾RNA（siRNA）藥物，擬作為飲食控制的輔助治療，用于降低家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）成年患者的甘油三酯水平。

FCS目前仍被廣泛漏診，全球預(yù)計(jì)每百萬(wàn)人中約有1至13人患病。這種罕見(jiàn)疾病的特征是患者甘油三酯水平可高出正常值數(shù)個(gè)數(shù)量級(jí)，從而顯著增加急性、反復(fù)發(fā)作甚至可能致命的胰腺炎風(fēng)險(xiǎn)。

Redemplo旨在沉默編碼載脂蛋白C-III（apoC-III）的mRNA。apoC-III是甘油三酯代謝的關(guān)鍵調(diào)節(jié)因子，可抑制甘油三酯分解與清除，導(dǎo)致甘油三酯水平升高。攜帶APOC3功能缺失遺傳變異的個(gè)體通常具有顯著較低的甘油三酯水平，并且動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾病風(fēng)險(xiǎn)更低。

CHMP的積極意見(jiàn)基于3期PALISADE研究的臨床數(shù)據(jù)支持。該研究是一項(xiàng)在臨床診斷或經(jīng)基因檢測(cè)確診FCS成年患者中開(kāi)展的隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)。PALISADE研究達(dá)到主要終點(diǎn)及所有經(jīng)多重性校正的關(guān)鍵次要終點(diǎn)，包括在合并劑量組中顯示甘油三酯和apoC-III水平顯著下降，以及急性胰腺炎發(fā)生率降低。在PALISADE研究中，25 mg劑量Redemplo使甘油三酯水平較基線中位下降80%，而安慰劑組下降17%；同時(shí)，Redemplo組患者急性胰腺炎發(fā)生病例數(shù)顯著少于安慰劑組。

諾華一次性基因療法獲推薦，治療脊髓性肌萎縮癥

諾華（Novartis）宣布，歐洲藥品管理局人用藥品委員會(huì)已采納積極意見(jiàn)，建議批準(zhǔn)Itvisma（鞘內(nèi)注射onasemnogene abeparvovec）的上市許可。該意見(jiàn)支持其用于治療2歲及以上兒童、青少年及成人脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者，這些患者攜帶運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元生存基因1（SMN1）雙等位基因突變。

Itvisma是一種基于腺相關(guān)病毒9型載體（AAV9）的基因療法，采用獨(dú)特設(shè)計(jì)，通過(guò)一次性鞘內(nèi)注射遞送人SMN1基因的功能性拷貝，從而針對(duì)SMA的遺傳根源進(jìn)行治療，并通過(guò)持續(xù)表達(dá)SMN蛋白改善運(yùn)動(dòng)功能。

CHMP的積極意見(jiàn)基于注冊(cè)性STEER研究，以及支持性3b期STRENGTH研究和1/2期STRONG研究的數(shù)據(jù)。在STEER研究中，Itvisma在Hammersmith功能性運(yùn)動(dòng)量表擴(kuò)展版（HFMSE）評(píng)分上實(shí)現(xiàn)具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的2.39分改善，且療效在52周隨訪期間持續(xù)保持。STEER和STRENGTH研究還顯示，Itvisma可為初治患者及既往接受過(guò)治療的患者帶來(lái)具有臨床意義的獲益。

參考資料：

[1] Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 20-23 April 2026. Retrieved April 24, 2026, from https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-20-23-april-2026

[2] Press Release: Sanofi’s Cenrifki (tolebrutinib) recommended for EU approval by the CHMP to treat secondary progressive multiple sclerosis without relapses. Retrieved April 24, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/24/3280641/0/en/press-release-sanofi-s-cenrifki-tolebrutinib-recommended-for-eu-approval-by-the-chmp-to-treat-secondary-progressive-multiple-sclerosis-without-relapses.html

[3] Novartis receives positive CHMP opinion for Itvisma? for spinal muscular atrophy (SMA). Retrieved April 24, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/24/3280652/0/en/novartis-receives-positive-chmp-opinion-for-itvisma-for-spinal-muscular-atrophy-sma.html

[4] Arrowhead Pharmaceuticals Receives Positive CHMP Opinion Recommending Approval of REDEMPLO? (plozasiran) to Reduce Triglycerides in Adults with Familial Chylomicronemia Syndrome (FCS) in Europe. Retrieved April 24, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260423566221/en/Arrowhead-Pharmaceuticals-Receives-Positive-CHMP-Opinion-Recommending-Approval-of-REDEMPLO-plozasiran-to-Reduce-Triglycerides-in-Adults-with-Familial-Chylomicronemia-Syndrome-FCS-in-Europe

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