Mol Psychiatry｜劉河生團隊RCT研究：精準神經(jīng)調(diào)控可顯著改善孤獨癥核心癥狀

孤獨癥（ASD）是醫(yī)學(xué)界的“世界難題”。長期以來，全球范圍內(nèi)尚無針對其社交障礙等核心癥狀的特效醫(yī)療手段。以往研究多聚焦于6歲以下兒童的早期干預(yù)，而對已錯過最佳干預(yù)窗口的大齡及成年患者，相關(guān)探索極為匱乏。神經(jīng)調(diào)控技術(shù)雖能直接靶向干預(yù)神經(jīng)環(huán)路、改善腦疾病癥狀，但在ASD中研究結(jié)論不一，主要原因是該疾病的異質(zhì)性強。因此，開發(fā)個性化、高效的治療方案，對于大齡中重度ASD患者，具有迫切現(xiàn)實意義。

近日，昌平實驗室劉河生教授團隊聯(lián)合中國康復(fù)研究中心張皓教授、福州大學(xué)附屬福建省立醫(yī)院曹華教授和吳曉丹教授團隊，在Molecular Psychiatry上發(fā)表題為Accelerated Intermittent Theta Burst Stimulation Targeting the Personalized Fronto-Parietal Control Network Improves Core Symptoms of Autism Spectrum Disorder: A Double-Blind, Randomized Controlled Trial的研究論文。該研究不僅驗證了個性化腦網(wǎng)絡(luò)靶向治療的有效性，更在國際上首次通過嚴謹?shù)碾S機對照試驗（RCT）證實：長時程、高強度的精準神經(jīng)調(diào)控，能夠顯著改善重度孤獨癥患者的核心社交癥狀。

研究共納入67名6–30歲孤獨癥患者，隨機分配至真刺激組與偽刺激組。所有患者均伴有適應(yīng)功能障礙，其中78%存在嚴重認知和語言障礙，符合重度孤獨癥診斷標準。研究采用為期12周、總計324,000次脈沖的加速iTBS干預(yù)方案，靶向每位患者的額頂控制網(wǎng)絡(luò)（FPN）進行刺激，并結(jié)合行為訓(xùn)練。本研究重點關(guān)注孤獨癥的社交癥狀，采用孤獨癥診斷量表（ADOS-2）分數(shù)作為臨床癥狀評估依據(jù)。

為期12周的干預(yù)中，脫落率僅為12%，表明在配合度極低的中重度孤獨癥群體中開展長療程神經(jīng)調(diào)控干預(yù)具有較好的臨床可行性與依從性。療效結(jié)果顯示：12周終點時，真刺激組響應(yīng)率（55%）顯著高于偽刺激組（29%）。縱向分析表明，真刺激組ADOS-2社交影響評分的改善速度顯著更快。一個關(guān)鍵發(fā)現(xiàn)是，8周中期評估時兩組響應(yīng)率無顯著差異，這一結(jié)果提示了對孤獨癥采取長療程干預(yù)的必要性。

在占據(jù)樣本量78%的重度孤獨癥亞組中， 12周時響應(yīng)率達60%，遠超偽刺激組的25%；ADOS-2社交評分顯著改善，且在家長評定的SCQ量表上也觀察到一致的顯著改善。此外，真刺激組患者的語言能力顯著提升。這表明，即便在極重度的大齡患者中，精準神經(jīng)調(diào)控仍能激發(fā)神經(jīng)可塑性，帶來癥狀改善。

綜上所述，基于個體化腦功能區(qū)定位的精準神經(jīng)調(diào)控方案，在長時程干預(yù)下，對改善大齡及重度ASD患者的核心社交缺陷具有明確的臨床效果。這一成果與項目組此前在帕金森病、卒中后失語和偏癱等領(lǐng)域取得的精準調(diào)控突破相呼應(yīng)，標志著腦疾病診療正穩(wěn)步邁向個體化精準醫(yī)學(xué)。

原文鏈接：https://doi.org/10.1038/s41380-026-03596-2

制版人：十一

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