讓兒童用藥更豐富更安全——《關于改革完善兒童用藥供應保障機制的實施意見》解讀

兒童用藥安全關系億萬家庭的幸福和諧。近日，國家衛生健康委等8部門聯合印發《關于改革完善兒童用藥供應保障機制的實施意見》，聚焦兒童用藥領域的難點堵點，作出系列制度安排。未來，兒童用藥供應保障的著力點是什么？對此，業內專家進行了深入解讀。

聚焦問題

推出一攬子改革舉措

兒童用藥研發成本高、市場規模小、品種劑型規格少，是長期困擾全球的共性難題。2014年，國家衛生計生委等6部門聯合印發《關于保障兒童用藥的若干意見》，首次在國家層面系統部署兒童用藥保障工作。十余年來，政策工具不斷豐富，改革合力逐步形成，兒童用藥急難愁盼問題得到基本緩解。

國家衛生健康委藥政司負責人表示，總體來看，兒童用藥基本可以滿足當前臨床常見病治療所需，但還存在一些亟待解決的突出問題。一是兒童用藥品種少，兒童適宜的劑型和規格缺乏，結構失衡。二是上市藥品說明書中仍存在兒童用藥信息缺乏、不規范等問題。三是企業研發生產積極性未被有效激發。四是臨床必需但用量較少的兒童用藥供應保障能力仍不足。為適應保障兒童用藥新要求、新特點，更好滿足兒童疾病防治用藥需求，加快推進兒童用藥高質量發展，國家衛生健康委等8部門聯合發布《實施意見》。

西安交通大學附屬兒童醫院副院長王壘深耕兒童心血管病治療領域多年，《實施意見》推出的一攬子改革舉措讓他倍感振奮。王壘介紹，針對兒童用藥研發投入大、周期長、臨床試驗難度高等問題，《實施意見》要求完善研發創新機制、豐富臨床研發模式、創新中醫藥研發機制等。針對兒童用藥生產批量小、利潤薄、供應不穩定等問題，《實施意見》開出提升生產供應能力、強化質量規范監管、加強知識產權保護等“長效方”。此外，《實施意見》強調從醫保支付、集中帶量采購、臨床綜合評價及配備管理等方面協同發力，提升兒童用藥的可及性、合理性。“16條改革措施的制定，將有力推動構建系統完備、科學規范、運行高效的兒童用藥供應保障新機制。”王壘說。

中醫藥是我國獨特的衛生資源，也是兒童疾病防治的有力武器。“《實施意見》多處著墨兒童中藥事業發展，將進一步發揮兒科中醫藥診療的特色優勢。”河南中醫藥大學副校長、河南中醫藥大學第一附屬醫院黨委書記任獻青表示，未來兒童中藥供應保障將承擔五大重點任務：搭建全國數據聯動平臺，全面摸清使用現狀；深化用法用量研究、劑型改良，破解“兒童酌減”模糊表述等難題；制定共識指南，推動臨床用藥標準化、科學化；強化合理用藥培訓，提升基層辨證用藥、安全用藥能力；推進說明書規范升級，完善說明書內容。

聚焦需求

體現尊重臨床導向

“從《實施意見》起草、征求意見到正式成文，都能充分感受到國家尊重臨床需求的價值導向。”作為《實施意見》形成過程的見證者，首都醫科大學附屬北京兒童醫院呼吸中心副主任徐保平對于“突出創新研發支持”的規定頗有感觸。

徐保平告訴記者，兒童用藥的品種、劑型、規格都急需擴充。比如，呼吸系統疾病是兒科最常見的疾病，但對兒童有特效的抗病毒藥物非常有限，目前臨床僅有抗流感病毒藥物，且品種很少。再如，頭孢曲松是兒童常用的抗菌藥物，劑型為1克/支，對于10千克的兒童來說一般一次使用半支，這意味著每次都要浪費一半。此外，兒童用藥劑型更是不足，臨床很多藥品都是片劑或膠囊，但是兒童特別是低齡兒童往往無法整吞藥片或膠囊，不僅服用困難，還存在安全隱患。“《實施意見》針對這些問題作出了很多創新研發引導，期待未來能有更多兒童用藥品種、兒童適宜的劑型和規格問世，讓臨床選擇更豐富，讓兒童用藥更安全。”徐保平說。

臨床試驗是藥品上市前的必經之路，醫療機構則是開展研究的主要陣地。上海交通大學醫學院附屬上海兒童醫學中心臨床藥學科主任李志玲坦言，受限于親情、倫理等多重因素，兒童臨床試驗存在入組困難、退出率高等問題，這在很大程度上影響了臨床試驗的進程。

李志玲介紹，《實施意見》提出的探索組織建立全國兒童臨床試驗協作網和跨機構倫理審查機制，有望助力破解現存的兒童臨床試驗困局。一是可破解招募困難困局。兒童受試者招募難度遠超成人，單個醫療機構往往難以完成，建立協作網可以推動協同招募、縮短試驗周期。二是可破解重復建設困局。過去醫療機構大都“各自為戰”，獨立建立倫理委員會，獨立招募兒童受試者，建立協作網可以實現倫理快速審查，提高效率。三是可破解標準不一困局。隨協作網推行的統一數據標準和分析規范等配套機制，可為多中心研究開展奠定數據基礎。

山西省兒童醫院趙瑞玲主任藥師立足兒科藥學服務一線，展開了系統思考。由于兒童用藥品種劑型規格少、藥品說明書中兒童用藥信息缺乏、“超說明書用藥”屢見不鮮等問題，兒科藥學服務顯得尤為重要。臨床藥師不僅要成為臨床醫生的助手、參謀，為臨床治療推薦安全、有效、經濟的藥品，同時也要成為患兒的朋友，為患兒及其家長提供科學、易懂的藥學服務。“《實施意見》用較大篇幅強調兒科藥學服務，正是考慮臨床用藥實際的體現，將有效提高兒童用藥的安全性、規范性、依從性。”趙瑞玲說。

聚焦協同

多部門合力推動落地

小藥片連著大民生。藥品供應保障是重大的民生工程，需要多部門協同推進。

任獻青提出，《實施意見》立足兒童生理、病理獨特特征，強化多部門協同聯動，有利于構建“研發有支持、生產有保障、支付有傾斜、使用有規范、監管有力度”的閉環治理格局，有利于靶向破解兒童用藥領域深層次、結構性難題。

王壘表示，兒童用藥創新研發不能僅依靠一個部門，必須依托多部門會商協作共同推進，《實施意見》很好地回應了這一現實需求。《實施意見》明確，依托國家科技重大專項，支持兒童高發疾病的創新品種、適宜劑型、多聯疫苗的研發；完善鼓勵研發申報兒童藥品清單、鼓勵仿制藥品目錄配套政策，對納入其中的兒童用藥予以優先審評審批，優先納入國家基本藥物目錄、創新藥物研發國家科技重大專項等；對確定的兒童專用創新藥，早期介入、研審聯動，允許滾動提交資料，持續提升研發效率。“未來，在衛生健康、醫保、藥品監管等部門的合力協同下，一定會有更多創新藥走進臨床。”王壘表示。

趙瑞玲重點關注兒童用藥醫保支持的內容。《實施意見》明確，將符合條件的兒童用藥及時納入國家醫保藥品目錄，在醫保支付方式改革中在確定分組、系數等要素時適當向兒童傾斜，在藥品集中帶量采購中對兒童專用藥與成人用藥分組采購等。趙瑞玲認為，兒童用藥研發成本高、市場占有量少，優化兒童用藥醫保支付、集中帶量采購模式，將有力推進兒童用藥的創新研發，更好地滿足臨床用藥需求。

《實施意見》提及的兒科臨床藥師培養模式，直擊其“晉升難”等痛點，讓李志玲等一線藥師看到了更廣闊的發展空間。《實施意見》明確，優化臨床藥師職稱晉升和績效考核體系，探索在衛生專業技術資格有關考試中增加兒童用藥相關內容；制定符合兒科藥學服務特點的技術標準和評價規范；完善兒科臨床藥師職稱評定和培養標準。李志玲相信，這些制度的落地，將吸引更多優秀人才投身兒科藥學事業。

國家衛生健康委藥政司負責人表示，該委將會同有關部門建立跨部門信息共享、溝通會商和協同創新機制，推進兒童用藥研發、注冊、生產、使用、報銷等全鏈條政策銜接協同，形成工作合力，以點帶面推動解決行業重點難點問題，滿足好群眾需求。

評論

回應兒童用藥急難愁盼

兒童用藥事關民生福祉，點滴舉措關乎健康未來。近日，國家衛生健康委等8部門聯合印發《關于改革完善兒童用藥供應保障機制的實施意見》，提出覆蓋兒童用藥研發、生產、供應、使用、支付、監管等全鏈條的16條措施。8部門聯合發文釋放出積極信號：兒童用藥供應保障將從“點的突破”邁向“面的提升”新階段。

“用藥靠掰、劑量靠猜”，這一曾流傳多年的說法道出了無數家長和兒科醫生用藥的無奈。面對這一世界性難題，我國始終高度重視保障兒童健康權益，不斷完善兒童用藥供應保障政策。2014年，國家衛生計生委等6部門聯合印發《關于保障兒童用藥的若干意見》，為我國兒童用藥供應保障工作搭建了制度框架。此后十余年間，政策工具不斷豐富，系列措施持續推出。我國兒童用藥供應保障能力明顯增強，兒童用藥數量和質量實現雙提升。

隨著經濟社會發展、群眾健康素養提升，兒童用藥需求逐漸呈現出精準化、個性化等特征。如何進一步調動企業創新研發的主動性、積極性，提升臨床用藥的安全性及有效性，確保兒童用藥的可及性，成為迫切需要解決的問題。

此次印發的《實施意見》直面新階段兒童用藥的難點堵點，從行業、臨床、患方3方面給出了實實在在的解題之策。

回應行業需求，解決企業“不敢研發、不愿生產”的問題。企業研發生產兒童用藥的積極性不高，歸根結底在于投入產出比低、市場預期不足。《實施意見》提出，對符合規定的兒童用藥相關專利給予專利期限補償；對兒童用藥新品種、采用新劑型或者新規格的兒童用藥、增加兒童適應證的藥品，符合條件的給予不超過2年的市場獨占期；推進醫保支付方式改革，在確定分組、系數等要素時適當向兒童傾斜；在省級醫藥采購平臺掛網過程中落實各省掛網規則，在藥品集中帶量采購過程中優化差比價規則，激勵兒童適宜劑型、規格的供應。這些鼓勵研發生產的舉措，更全面，也更具推動力。

回應臨床需求，解決兒科醫生“摸著石頭過河”的問題。《實施意見》聚焦兒童常見病、重大疾病用藥，提出系列推動研發生產舉措。這將有效擴充兒童用藥品種、劑型、規格，為兒科醫生提供更多治療“武器”。《實施意見》針對兒科治療領域長期存在的“超說明書用藥”困境，既支持醫療機構等對已上市藥品說明書提出增補兒童用藥信息的建議，為循證用藥“正名”；又強調組織權威機構制定相關規范，防止隨意擴大適用范圍。這不僅為臨床急需打開了通道，也為用藥安全設立了閘門。

回應患方需求，解決家長“買不到藥、不會用藥”的問題。《實施意見》提出，不斷豐富中央和地方兩級儲備中的兒童用藥，季節性傳染病流行高發期間加強抗病毒、解熱鎮痛等兒童常用藥品供應保障；支持醫療機構兒科制劑在醫聯體等醫療機構間依法調劑使用，制定兒童常用醫療機構制劑清單。這將有效增強兒童用藥供應鏈韌性，筑牢兒童用藥供應保障的底線。《實施意見》提出，支持醫療機構面向兒科患者提供藥學門診、住院個性化用藥監護等服務；鼓勵三級醫院藥師下沉基層，指導基層為就診患兒提供連續、規范的用藥服務；加強兒童用藥宣教科普。這將有力提升兒童用藥規范性、有效性，筑牢兒童用藥質量安全的防線。

尤為值得一提的是，《實施意見》對中醫藥這一我國獨特衛生資源給予充分重視。開展符合兒童生理、病理特征的中藥研究，加強符合兒童生長發育特征及提高兒童用藥依從性的中藥改良型新藥研發，開發兒科古代經典名方……這些部署有望讓中醫藥在兒童疾病防治中發揮更大作用。

構建完善的兒童用藥供應保障體系，關鍵在于各項措施的落地落實。只有當審批政策、產業措施、醫保改革、監管手段等與推動兒童用藥高質量發展的目標銜接一致時，《實施意見》的政策愿景才能真正轉換為改革實效。

文：健康報記者 寧艷陽

編輯：肖琰（實習）

校對：楊真宇

審核：李明炫 徐秉楠