從對癥治療到功能性修復，干細胞治療為帕金森病帶來新可能

干細胞治療正在為我國超500萬帕金森病患者帶來新希望。5月9日，由人民日報健康客戶端主辦的"帕金森病干細胞治療學術會議"在京舉辦，來自國內神經科學、干細胞轉化等領域的頂尖專家齊聚一堂，共同探討這一前沿療法的進展與前景。目前，我國帕金森病患者已超500萬，傳統藥物和腦深部電刺激術只能緩解癥狀，無法阻止疾病進展。而干細胞治療有望從根本上替代帕金森病患者受損的多巴胺能神經元，實現功能性修復，被寄予厚望。然而，從實驗室到常規臨床應用，干細胞治療仍面臨細胞難以長期存活、成本較高等諸多挑戰。與會專家指出，未來3至5年，或許會有新的產品獲批，但能否將這種治療手段拓展開來，仍需更多時間驗證。

干細胞治療為疾病干預提供了新路徑

帕金森病是繼阿爾茨海默病之后全球第二大神經退行性疾病，目前全球患者逾1000萬，《中國帕金森病報告2025》顯示，我國現存患者已超過500萬。不過，據老年疾病國家臨床醫學研究中心（宣武醫院）執行主任陳彪介紹，帕金森病并不可怕，而是可防可控的。在管理得當的情況下，近54%的帕金森病患者壽命可達80歲以上，其管理核心在于"與病共存，活得更好"。

目前帕金森病臨床上仍以多巴胺替代治療、腦深部電刺激術（DBS）為主要干預手段。然而，上述方法均為對癥治療，可緩解癥狀、改善運動功能，但無法修復受損神經元、阻止病程進展。藥物治療作用時長不可控，且長期使用易出現波動與并發癥；DBS手術能起到改善癥狀的效果，但仍無法實現徹底治愈。

而干細胞治療為帕金森病帶來新可能。北京協和醫院神經科主任醫師王含介紹，干細胞具有自我更新與多向分化潛能，能夠補充丟失的多巴胺能神經元、重建神經環路、改善腦內微環境，為疾病干預提供新路徑。

王含介紹，近年來，日本、歐洲等地的多項研究已取得積極進展。例如，日本京都大學的iPS細胞衍生療法，在長達24個月的隨訪時間里，多個患者功能得到改善，同時，安全性較好，無嚴重不良事件，也由此成為了世界上首個獲批的iPS細胞衍生產品注冊。在國內，協和醫院等機構也開展了多項臨床研究備案項目。

干細胞治療離臨床應用還有多遠？

盡管為帕金森病患者帶來了新的希望，但從實驗室到常規臨床應用，干細胞療法還面臨不少的"攔路虎"。

中國科學技術大學附屬第一醫院（安徽省立醫院）副院長施炯認為，目前最根本的瓶頸可能在于基礎研究層面的認識，"我們現在把干細胞植入腦內，能夠看到很好的信號，它已經存活了，它到底能不能整合到神經網絡中，能不能抵抗微環境中的損害因素，仍是未知的。"這些問題的答案，直接決定了干細胞治療是"短期癥狀改善"還是"長期疾病修正"。

其次，是細胞在腦內長期命運的不可控。首都醫科大學宣武醫院神經外科副研究員徐翠萍指出，"我們希望移植進去的細胞能正常存活、長出正確的形態、建立有效的神經網絡連接，還不被體內病理環境所排斥。"然而，帕金森病患者腦內不僅有大量多巴胺神經元丟失，還存在膠質細胞增生、慢性神經炎癥等問題，如何做到讓細胞的純度高，高度均一，并在這樣的病理環境下長期存活是干細胞治療需要面對的重要技術問題。

即便技術成熟了，如果價格太高，病人用不起，那也只是少數人的奢侈品。中國科學技術大學附屬第一醫院（安徽省立醫院）神經外科主任醫師錢若兵則從成本與可及性方面指出，價格對于病人來說是至關重要的。他強調，也許未來干細胞療法是一個很好的選擇，但實現成本控制仍需要很長的過程。

中盛溯源首席科學家俞君英指出，從臨床開發的速度來看，未來3—5年可能還會有新的干細胞產品獲批，但是細胞治療療效的持續性、安全性以及能不能將這種治療手段拓展開來，需要更長時間的觀察。

北京商報記者 王寅浩 宋雨盈