產(chǎn)業(yè)新聞｜治療DMD，基因療法關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)積極；FDA批準(zhǔn)急性髓系白血病全口服組合療法……

治療DMD，基因療法關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)積極

REGENXBIO今日宣布，其在研基因療法RGX-202在治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的1/2/3期AFFINITY DUCHENNE試驗(yàn)中關(guān)鍵性3期階段取得積極的頂線數(shù)據(jù)和中期功能數(shù)據(jù)。該試驗(yàn)達(dá)到主要終點(diǎn)：第12周時(shí)，93%的參與者達(dá)到>10%的微肌營養(yǎng)不良蛋白表達(dá)水平（n=30）。此外，RGX-202顯示出微肌營養(yǎng)不良蛋白表達(dá)與中期功能改善之間存在具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的相關(guān)性。

RGX-202是一種潛在“best-in-class”的在研基因療法，旨在改善杜氏肌營養(yǎng)不良癥患者的功能和治療結(jié)局。RGX-202表達(dá)具有差異化設(shè)計(jì)的微肌營養(yǎng)不良蛋白，這一蛋白包含天然肌營養(yǎng)不良蛋白的關(guān)鍵結(jié)構(gòu)區(qū)域，包括C末端結(jié)構(gòu)域。此外，密碼子優(yōu)化等設(shè)計(jì)特征有望改善基因表達(dá)、提高蛋白翻譯效率并降低免疫原性。

第12周時(shí)，93%的參與者實(shí)現(xiàn)>10%的RGX-202微肌營養(yǎng)不良蛋白表達(dá)（p<0.0001）。所有參與者的微肌營養(yǎng)不良蛋白平均表達(dá)水平為71.1%，在年齡>8歲的較大男童中為41.6%。此外，80%的參與者實(shí)現(xiàn)>40%的微肌營養(yǎng)不良蛋白表達(dá)。

在給藥時(shí)年齡約為5至12歲的9名參與者的中期功能結(jié)果中，RGX-202在治療后一年顯示出功能改善，并顯示出對(duì)疾病進(jìn)程產(chǎn)生積極影響的證據(jù)。這些結(jié)果通過北極星步行能力評(píng)估量表（NSAA）和計(jì)時(shí)功能測試（起立時(shí)間、10米步行/跑步、爬樓時(shí)間）進(jìn)行評(píng)估。與采用傾向評(píng)分加權(quán)的外部對(duì)照相比，參與者在NSAA和所有計(jì)時(shí)功能測試中的表現(xiàn)均顯示出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性的改善。

FDA批準(zhǔn)急性髓系白血病全口服聯(lián)合治療方案

Taiho Oncology和Taiho Pharmaceutical公司日前宣布，美國FDA已批準(zhǔn)Inqovi（decitabine和cedazuridine）聯(lián)合venetoclax，用于治療新確診急性髓系白血病（AML）成人患者，這些患者年齡為75歲或以上，或不適合接受強(qiáng)化誘導(dǎo)化療。新聞稿指出，Inqovi聯(lián)合venetoclax是首個(gè)獲批用于這一患者群體的全口服聯(lián)合治療方案。

此次批準(zhǔn)基于2期ASCERTAIN-V研究的結(jié)果，療效基于完全緩解（CR）和完全緩解持續(xù)時(shí)間（DoCR）確立。緩解持續(xù)時(shí)間定義為從首次達(dá)到CR至疾病復(fù)發(fā)或因任何原因死亡的時(shí)間。在與venetoclax聯(lián)合使用時(shí)，42名患者達(dá)到CR（41.6%，95% CI：31.9%，51.8%），中位完全緩解持續(xù)時(shí)間尚未達(dá)到（范圍：0.5至16.3個(gè)月）。

Inqovi是一種口服給藥的固定劑量復(fù)方制劑，由DNA低甲基化藥物decitabine與胞苷脫氨酶抑制劑cedazuridine組成。通過抑制腸道和肝臟中的胞苷脫氨酶，該固定劑量復(fù)方制劑旨在實(shí)現(xiàn)decitabine的口服遞送，以達(dá)到與靜脈注射decitabine相當(dāng)?shù)娜肀┞端?。Venetoclax是一款BCL-2抑制劑。

治療膀胱癌，癌癥免疫療法聯(lián)合ADC的3期臨床試驗(yàn)結(jié)果積極

阿斯利康（AstraZeneca）公司今日宣布，3期臨床試驗(yàn)VOLGA的中期分析結(jié)果顯示，與標(biāo)準(zhǔn)治療相比，圍手術(shù)期使用Imfinzi（durvalumab）聯(lián)合新輔助Padcev（enfortumab vedotin）治療，在肌層浸潤性膀胱癌（MIBC）患者中帶來了具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性且具有臨床意義的無事件生存期（EFS）和總生存期（OS）改善。這些患者不適合接受或已拒絕接受基于順鉑的化療。對(duì)照組患者接受了根治性膀胱切除術(shù)，可伴或不伴已獲批的輔助治療。

圍手術(shù)期使用Imfinzi與Imjudo（tremelimumab）聯(lián)用，并聯(lián)合新輔助Padcev治療，顯示出具有統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性且具有臨床意義的EFS改善，并在OS方面呈現(xiàn)有利趨勢；不過，在此次計(jì)劃中期分析中，OS數(shù)據(jù)尚未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著性，并將在后續(xù)分析中進(jìn)行正式重新評(píng)估。

Imfinzi是一種人源單克隆抗體，可與PD-L1蛋白結(jié)合，并阻斷PD-L1與PD-1和CD80蛋白之間的相互作用，從而對(duì)抗腫瘤腫瘤免疫逃逸機(jī)制，解除對(duì)免疫反應(yīng)的抑制。Imjudo可阻斷CTLA-4的活性，有助于T細(xì)胞活化，啟動(dòng)針抗腫瘤免疫反應(yīng)，并促進(jìn)癌細(xì)胞死亡。Padcev是一種抗體偶聯(lián)藥物，由安斯泰來（Astellas）和輝瑞（Pfizer）聯(lián)合開發(fā)，其靶點(diǎn)為Nectin-4，這是一種位于細(xì)胞表面并在膀胱癌中高表達(dá)的蛋白。

參考資料：

[1] REGENXBIO Announces Positive Topline Results from Pivotal Phase III AFFINITY DUCHENNE? Study of RGX-202. Retrieved May 14, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-announces-positive-topline-results-from-pivotal-phase-iii-affinity-duchenne-study-of-rgx-202-302771834.html

[2] Perioperative IMFINZI? (durvalumab) plus neoadjuvant EV showed statistically significant and clinically meaningful improvements in event-free survival and overall survival in muscle-invasive bladder cancer in the Phase III VOLGA trial. Retrieved May 14, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260514820907/en

[3] U.S. FDA Approves INQOVI? in Combination with Venetoclax, the First All-Oral Combination Treatment for Patients with Acute Myeloid Leukemia Who Are Ineligible for Intensive Induction Chemotherapy. Retrieved May 14, 2026, from https://www.businesswire.com/news/home/20260513018065/en/U.S.-FDA-Approves-INQOVI-in-Combination-with-Venetoclax-the-First-All-Oral-Combination-Treatment-for-Patients-with-Acute-Myeloid-Leukemia-Who-Are-Ineligible-for-Intensive-Induction-Chemotherapy

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