現場直擊｜54.5%客觀緩解率：KOMET研究中國患者數據發布，開啟NF1-PN成人治療新篇章

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KOMET研究中國數據公布，司美替尼開啟NF1-PN患者全生命周期管理！

2026年3月28日，上海整形科技周--神經纖維瘤病專病論壇在上海國際會議中心隆重召開。在此次會議上，1型神經纖維瘤病（NF1）領域的多項科研成果備受矚目，其中KOMET研究[1]中國患者數據重磅公布。中山大學腫瘤防治中心陳忠平教授作為KOMET研究中國牽頭研究者，受邀發表主題演講《司美替尼在中國神經纖維瘤1型相關叢狀神經纖維瘤成年患者中的療效與安全性分析：來自Ⅲ期研究的亞組分析（KOMET）》[2]，深度解讀了KOMET研究中國亞組數據。

KOMET研究作為目前全球首個針對成人NF1合并叢狀神經纖維瘤（PN）患者的多中心、隨機安慰劑對照的Ⅲ期臨床試驗，其中國亞組數據的披露不僅證實了司美替尼在本土人群中的卓越療效，更填補了成人患者長期以來“無藥可用”的臨床空白，標志著我國NF1診療正從“兒童期干預”向“全生命周期管理”跨越。

成人PN困局：手術難以逾越的治療鴻溝

NF1是一種由基因突變引起的罕見進行性遺傳病，通常在兒童早期即可確診。由于該病往往累及全身多個系統，病程多延續至成年[3]。其中，多達65%的成人患者會合并PN[4]，這種腫瘤常導致毀容、劇烈疼痛及神經功能障礙等致殘性癥狀，嚴重威脅患者的生活質量。

長期以來，臨床關注點多集中于兒童階段，導致患者在跨入成年期時面臨治療銜接斷層、陷入“無藥可用”的困境。加之PN具有高度的異質性，且常累及關鍵神經干或臟器，傳統外科手術往往面臨“切不凈、易復發”的棘手挑戰，臨床對于更高效藥物治療手段的需求迫在眉睫。

KOMET中國數據深度解讀：

54.5%客觀緩解率重塑治療信心

陳忠平教授在演講中通過詳實的循證醫學證據，展示了司美替尼在中國成人NF1-PN患者中的卓越表現：

• 療效跨越式突破：截至第16個治療周期，司美替尼組的客觀緩解率（ORR）達到54.5%，而安慰劑組ORR為0%（p=0.0034），有力證實了藥物對成人NF1-PN患者的療效[2]。

圖 KOMET研究中國亞組分析結果

• 深度緩解與快速起效：數據顯示，患者在達到最佳緩解時，中位PN瘤體體積縮小比例達28.1%，最佳PN瘤體體積縮小高達58.1%，且中位緩解時間僅8個周期[2]。

• 安全性雙重驗證：研究表明，司美替尼在成人NF1-PN患者中的安全性特征與既往兒童研究一致，未發現新的安全性風險，多數不良事件程度較輕，通過科學的劑量調整即可得到有效管理與緩解，并且沒有治療相關的不良事件導致的停藥發生[2]。

圖 KOMET研究中國亞組數據公布現場

科學制動：開啟全生命周期管理新格局

司美替尼是選擇性絲裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK 1/2）抑制劑。司美替尼可抑制MEK活性并阻斷RAF-MEK-ERK信號通路，抑制RAF-MEK-ERK信號通路被激活型腫瘤細胞的增殖和存活，從而控制PN生長，縮小瘤體，緩解相關癥狀。陳忠平教授在會上強調，中國4家研究中心與研究者（中山大學腫瘤防治中心陳忠平教授、首都醫科大學附屬北京天壇醫院劉丕楠教授、北京協和醫院朱以誠教授、中國醫科大學附屬第一醫院高興華教授）貢獻的高質量數據，不僅助力成果發表于國際頂級醫學期刊《柳葉刀》[1]，更證實了司美替尼在縮小瘤體、控制進展及改善臨床癥狀方面的顯著價值。

隨著本次KOMET研究高質量循證證據的披露，結合前期由上海交通大學醫學院附屬第九人民醫院整復外科王智超教授牽頭的中國成人1期研究數據[5]，司美替尼的療效與安全性在中國成人NF1-PN患者中得到了全流程驗證，促使這部分患者人群的臨床目標正發生根本性轉變：從單一時期的癥狀緩解，轉向貫穿全生命周期規范化管理。通過多學科協作與靶向藥物的介入，臨床醫生現在能夠更有效地控制腫瘤進展、提升患者長期生活質量，并助力成人NF1-PN患者重塑社會價值。

司美替尼 在中國成人NF1-PN患者中的療效突破，進一步完善了中國NF1-PN患者的診療路徑，為全球罕見病領域的創新貢獻了關鍵的“中國智慧”。 正是基于 KOMET研究 等循證證據的不斷積累，我國國家藥品監督管理局于2026年3月27日批準 司美替尼 用于 伴有癥狀、不可手術的NF1 -PN 成人患者的治療 ， 為我國 NF1 -PN患者開啟全生命周期管理新格局 。

參考文獻：

[1]Chen AP, Coyne GO, Wolters PL, et al. Efficacy and safety of selumetinib in adults with neurofibromatosis type 1 and symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas (KOMET): a multicentre, international, randomised, placebo-controlled, parallel, double-blind, phase 3 study. [J]. Lancet. 2025, 405(10496):2217-2230.

[2]202年上海整形科技周--神經纖維瘤病專病論壇-KOMET研究中國亞組數據. 2026.3.28.

[3]中華醫學會整形外科分會神經纖維瘤病學組. 叢狀神經纖維瘤的全病程管理專家共識（2025版）[J]. 中華醫學雜志,2025,105(05)：331-345.

[4]Ejerskov C, Farholt S, et al. Clinical Characteristics and Management of Children and Adults with Neurofibromatosis Type 1 and Plexiform Neurofibromas in Denmark: A Nationwide Study. [J]. Oncol Ther. 2023, 11(1):97-110.

[5]Wang ZC, Zhang X, Li CY, et al. Safety, pharmacokinetics and efficacy of selumetinib in Chinese adult and paediatric patients with neurofibromatosis type 1 and inoperable plexiform neurofibromas: The primary analysis of a phase 1 open-label study. Clin Transl Med. 2024, 14(3): e1589.

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