發(fā)作性睡病新藥、腎病靶向療法、抗癲癇新藥……醫(yī)療進展速覽

約63億美元！禮來收購神經(jīng)科學新銳

近日，禮來（Eli Lilly and Company）與Centessa Pharmaceuticals宣布，雙方已達成最終收購協(xié)議，禮來將以約63億美元的預付款收購Centessa。此次交易預計將進一步拓展禮來在神經(jīng)科學領(lǐng)域的布局，并將其研發(fā)能力延伸至睡眠醫(yī)學領(lǐng)域。

Centessa目前正在推進以食欲素受體2（OX2R）激動劑為核心的產(chǎn)品管線，旨在靶向調(diào)控對睡眠—覺醒周期至關(guān)重要的神經(jīng)生物學系統(tǒng)，從而治療過度日間嗜睡及覺醒障礙等疾病。其中，其主打候選藥物cleminorexton（原名ORX750）在針對1型發(fā)作性睡病、2型發(fā)作性睡病以及特發(fā)性嗜睡癥的2a期臨床研究中顯示出潛在“best-in-class”的特征。此外，Centessa的OX2R激動劑產(chǎn)品組合還包括多項處于臨床或臨床前階段的項目，未來有望拓展至更廣泛的神經(jīng)系統(tǒng)、神經(jīng)退行性及神經(jīng)精神疾病領(lǐng)域。

囊獲兩款上市藥物！渤健約56億美元收購Apellis

渤健（Biogen）與Apellis Pharmaceuticals宣布，雙方已達成最終協(xié)議，渤健將以約56億美元收購Apellis。Apellis專注于補體驅(qū)動疾病治療領(lǐng)域，此次收購預計為渤健帶來兩款已商業(yè)化、具有差異化優(yōu)勢的免疫學和罕見病藥物，進一步增強渤健在相關(guān)領(lǐng)域的布局。

這兩款獲美國FDA批準上市的藥物包括Empaveli（pegcetacoplan）與Syfovre（pegcetacoplan）。其中，Empaveli獲批用于治療C3腎小球病（C3G）及原發(fā)性免疫復合物膜增生性腎小球腎炎（IC-MPGN）；Syfovre則獲批用于治療繼發(fā)于年齡相關(guān)性黃斑變性（AMD）的地圖樣萎縮（GA）。此外，渤健表示Apellis在腎臟疾病領(lǐng)域的推廣體系有望加速并強化其潛在“first-in-class”療法felzartamab的商業(yè)化準備工作。該候選療法是一款完全人源化的CD38靶向單克隆抗體，目前正處于針對三種腎臟疾病的3期臨床研究階段，首個試驗結(jié)果預計將在2027年上半年公布。

潛在“first-in-class”獲優(yōu)先審評資格，有望今年上市

Praxis Precision Medicines近日宣布，美國FDA已受理其候選藥物relutrigine的新藥申請（NDA），用于治療由SCN2A和SCN8A基因突變引起的發(fā)育性和癲癇性腦病（DEEs），并授予該申請優(yōu)先審評資格，F(xiàn)DA預計將在2026年9月27日之前作出審評決定。此次NDA申請主要基于EMBOLD研究的積極結(jié)果。該研究在中期分析后，經(jīng)數(shù)據(jù)監(jiān)測委員會建議，因療效顯著而提前終止。目前，relutrigine也正在EMERALD臨床試驗中評估其在更廣泛DEEs患者群體中的療效，該研究預計將于2026年底完成。根據(jù)新聞稿，若最終獲批，該藥物有望成為首個獲FDA批準用于治療SCN2A/SCN8A相關(guān)DEEs的療法。

Relutrigine是一款潛在“first-in-class”在研小分子藥物。其作用機制為優(yōu)先抑制持續(xù)性鈉電流，而這一電流已被證實是嚴重DEEs患者癲癇發(fā)作的重要驅(qū)動因素。通過精確調(diào)控鈉離子通道（NaV）活性，relutrigine有望在疾病狀態(tài)下對NaV通道的過度興奮性實現(xiàn)更高選擇性調(diào)節(jié)，從而潛在為這類重癥癲癇患者提供更具針對性的治療選擇。Relutrigine在此前已獲FDA授予孤兒藥資格、罕見兒科疾病認定以及突破性療法認定。

參考資料：

[1] Praxis Precision Medicines Announces FDA Acceptance and Priority Review of New Drug Application for Relutrigine in Patients with SCN2A and SCN8A DEEs. Retrieved March 31, 2026 from https://ir.praxismedicines.com/news-releases/news-release-details/praxis-precision-medicines-announces-fda-acceptance-and-priority

[2] Biogen to Acquire Apellis, Enhancing the Company’s Growth Portfolio in Immunology and Rare Disease, Bolstering Growth Outlook and Accelerating Expansion into Nephrology. Retrieved March 31, 2026 from https://investors.biogen.com/news-releases/news-release-details/biogen-acquire-apellis-enhancing-companys-growth-portfolio

[3] Lilly to acquire Centessa Pharmaceuticals to advance treatments for sleep-wake disorders. Retrieved March 31, 2026 from https://investors.centessa.com/news-releases/news-release-details/lilly-acquire-centessa-pharmaceuticals-advance-treatments-sleep

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