乙肝RNAi療法或帶來“功能性治愈”；新銳推進多款減重療法……

近期，全球多肽和寡核苷酸（TIDES）領域迎來系列進展。Arbutus公司用于治療慢性乙型肝炎（cHBV）的RNAi療法imdusiran獲得美國FDA授予的快速通道資格，有望促進其開發并加快其在FDA的審評進程。致力于開發肥胖癥創新療法的Kailera Therapeutics公司預計通過IPO募資超過6億美元。本文將節選其中部分重要進展做簡單介紹，僅供讀者參閱。

Imdusiran：獲FDA授予快速通道資格

Arbutus Biopharma公司宣布，美國FDA已授予在研療法imdusiran快速通道資格，用于治療慢性乙型肝炎。FDA的快速通道資格旨在促進用于治療嚴重疾病且存在未被滿足醫療需求的在研療法的開發，并加快其審評進程。

Imdusiran是一種RNAi療法，旨在特異性降低乙型肝炎病毒蛋白和抗原表達，包括乙型肝炎表面抗原（HBsAg）。降低HBsAg水平被認為是激活患者免疫系統以控制病毒的關鍵前提。Imdusiran采用Arbutus開發的新型共價偶聯N-乙酰半乳糖胺遞送技術靶向肝細胞，從而實現皮下注射給藥。此前在2a期臨床試驗中，8名cHBV患者在接受imdusiran聯合核苷（酸）類似物（NA）治療，并聯合聚乙二醇干擾素α-2a或低劑量納武利尤單抗及免疫治療后實現功能性治愈，其中6名患者的療效持續時間超過兩年。此外，在2a期臨床試驗中，共有41名患者在接受imdusiran治療后，至少48周內無需繼續接受NA治療。另有2名在2a期臨床試驗中停用NA治療的患者，在長期隨訪中已實現功能性治愈。功能性治愈定義為停藥24周后HBsAg持續清除且乙型肝炎病毒DNA水平低于定量檢測下限，可伴或不伴抗乙型肝炎表面抗體。

Kailera Therapeutics：IPO預計募資6.5億美元

Kailera Therapeutics是一家處于臨床開發后期階段的生物技術公司，致力于推動肥胖癥治療進入新的發展階段，通過構建多元化的產品管線，為不同肥胖患者提供個體化治療選擇。該公司近日宣布預計通過IPO募資6.5億美元，獲得的資金將進一步支持公司管線的持續推進，并加速其在肥胖癥治療領域的布局與發展。

Kailera從恒瑞醫藥獲得了4款治療代謝疾病研發項目大中華區以外的全球開發和商業化權益。開發進展最快的項目瑞普泊肽（ribupatide）是一款注射型胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）和葡萄糖依賴性促胰島素多肽（GIP）受體雙重激動劑。目前正在全球性3期臨床試驗中接受評估。今年2月，恒瑞醫藥與Kailera Therapeutics公司共同宣布，每日一次的口服瑞普泊肽片劑，在中國166名肥胖成人中開展的2期臨床試驗取得積極頂線數據。基于療效估計值（efficacy estimand）的分析結果顯示，瑞普泊肽片治療第26周時，參與者較基線平均體重下降最高達12.1%，且未觀察到平臺期，同時嘔吐發生率不超過11.4%。

Interna Therapeutics和第一三共：達成創新遞送技術研發合作

Interna Therapeutics是一家致力于推進其基于分子納米馬達（Molecular Nano Motor，MNM）的細胞內遞送平臺的生物技術公司。該公司日前宣布，已與第一三共（Daiichi Sankyo）達成研究合作，以評估Interna的MNM技術作為靶向治療模式遞送增強工具的應用潛力。根據協議條款，雙方合作重點圍繞將MNM分子與靶向療法相結合，以提升細胞內遞送效率、藥物活性以及整體治療效果。該協議還為未來基于合作成果拓展至更廣泛研究及更多項目提供了框架。

Interna的MNM平臺旨在實現多種治療載荷（包括siRNA、反義寡核苷酸、多肽及其他大分子）的高效細胞內遞送，而無需依賴傳統遞送系統。通過增強藥物進入細胞的能力和組織穿透性，MNM有望顯著提升多種適應癥中靶向治療的療效。

一體化平臺賦能多肽藥物開發

作為醫藥創新的賦能者，藥明康德依托多業務平臺協同優勢，構建了覆蓋藥物發現、機制研究、藥代動力學評價以及開發與生產的多肽藥物研發體系，為合作伙伴提供端到端支持。

藥明康德生物學業務平臺（WuXi Biology）構建了覆蓋多肽早期發現與優化的一體化解決方案，提供從先導化合物發現到候選分子推進的系統化支持。平臺整合多肽DNA編碼化合物庫（DEL）與展示技術（phage display與mRNA display）等互補性發現技術，在同一項目中探索超過萬億級分子多樣性空間，實現高效多肽先導化合物發現。依托超過3000億規模的現成多肽庫及高度可定制化設計能力，平臺支持線性肽、環肽構建，并可引入上千種非天然氨基酸與多種環化策略，提升分子穩定性與成藥潛力。在“Hit-to-Lead”優化階段，WuXi Biology結合高通量解碼、計算建模與機器學習，并通過生物物理、生化、結構生物學、細胞與DMPK評估體系對結合、通透性、穩定性及功能進行系統表征，加速結構—活性關系（SAR）迭代與多肽性能優化。通過將發現技術、功能生物學與下游開發能力深度銜接，WuXi Biology幫助客戶降低早期研發風險，加快多肽創新向臨床候選藥物的轉化進程。

在口服多肽藥物研發加速的背景下，藥明康德DMPK建立了系統化胃腸道吸收研究平臺，通過整合體外滲透性評價、吸收機制研究與體內藥代動力學分析，實現對口服多肽吸收行為的多維度解析。平臺基于針對低滲透性分子優化的方法學創新，例如通過過夜預孵育策略提升雙向滲透實驗的檢測靈敏度，能夠更準確評估多肽跨上皮轉運能力，并高效篩選吸收促進劑與遞送策略，支持早期分子與制劑設計優化。依托完善的腸道吸收研究體系，藥明康德可結合體外、在體及體內模型對口服吸收關鍵參數進行協同評價，包括腸上皮通透性、區域吸收差異及影響生物利用度的核心因素，為研發團隊提供具有轉化價值的數據支持。同時，團隊結合豐富的多肽DMPK研究經驗與高通量實驗平臺，能夠區分滲透受限與代謝不穩定對暴露水平的不同影響，幫助客戶在結構修飾、遞送技術及制劑策略之間做出更科學的決策。

藥明康德旗下專注于寡核苷酸、多肽及相關化學偶聯藥物的CRDMO平臺WuXi TIDES，也為多肽原料藥和制劑提供從藥物發現到商業化生產的一體化服務。多肽發現服務平臺提供高通量庫合成及定制合成服務，?持所有類型的多肽以及非天然氨基酸、連接?、毒素和多肽偶聯物。此外，平臺還為所有測試提供專門的分析?持，包括獨特的對映體分析。憑借充足的產能及成功的商業化能力及經驗，各團隊可以無縫銜接快速擴大到任何規模，滿足從臨床前、臨床到商業化階段的多樣化需求。目前，多肽固相合成反應釜總體積已經超過100,000升。除了化學合成能力，WuXi TIDES還提供各種?服、注射劑型以及灌裝形式的制劑開發和生產服務。在同一質量體系下，為原料藥及制劑提供一體化分析支持，以及全面的CMC申報資料撰寫服務，從而能夠幫助客戶加速將其多肽藥物推向市場。

參考資料：

[1] Kailera Therapeutics Announces Pricing of Initial Public Offering. Retrieved April 17, 2026 from https://investors.kailera.com/news-releases/news-release-details/kailera-therapeutics-announces-pricing-initial-public-offering

[2] Arbutus Receives U.S. FDA Fast Track Designation for Imdusiran for the Treatment of Chronic Hepatitis B. Retrieved April 15, 2026, from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/04/15/3274323/14025/en/Arbutus-Receives-U-S-FDA-Fast-Track-Designation-for-Imdusiran-for-the-Treatment-of-Chronic-Hepatitis-B.html

[3] Interna Therapeutics Announces Research Collaboration with Daiichi Sankyo to Advance MNM-Based Targeted Delivery Technologies. Retrieved April 16, 2026, from https://www.prnewswire.com/news-releases/interna-therapeutics-announces-research-collaboration-with-daiichi-sankyo-to-advance-mnm-based-targeted-delivery-technologies-302744579.html

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