西部證券：國產(chǎn)企業(yè)迎來出海機遇 持續(xù)看好小核酸優(yōu)質標的

智通財經(jīng)APP獲悉，西部證券發(fā)布研報稱，持續(xù)看好布局前沿創(chuàng)新技術平臺、國際合作新模式驅動下具備全球競爭力的小核酸優(yōu)質標的。siRNA藥物正逐漸從罕見病向慢病拓展、從肝靶向向全身靶向跨越，關注遞送系統(tǒng)突圍(肝靶向優(yōu)化、肝外遞送突破、新型遞送平臺)、靶點創(chuàng)新(多靶點1+1>2布局)、適應癥拓展(心血管、代謝、腫瘤、自免、CNS等領域)、化學修飾升級、AI賦能藥物設計、聯(lián)用策略與產(chǎn)業(yè)化升級等行業(yè)趨勢。

西部證券主要觀點如下：

小核酸藥物是繼小分子藥物、抗體藥物之后的第三類革命性藥物，近年來遞送系統(tǒng)的突破極大提升了行業(yè)發(fā)展

siRNA通過在mRNA水平(轉錄后階段)而非蛋白質水平(翻譯后階段)發(fā)揮作用，能夠抑制無法通過現(xiàn)有抑制劑靶向或難以開發(fā)抑制劑的靶點，也被稱為“不可成藥靶點”。這一特性使其不再局限于少數(shù)可成藥蛋白，極大拓展了潛在治療范圍。目前小核酸正處于蓬勃發(fā)展階段，BD交易活躍，全球MNC藥企持續(xù)加碼布局，國產(chǎn)企業(yè)迎來出海機遇。

諾華：近年重點布局核酸藥物方向，頻繁收購優(yōu)質資產(chǎn)

Leqvio由諾華與Alnylam通過許可與合作協(xié)議共同開發(fā)，諾華擁有全球范圍內(nèi)的開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權利。Leqvio是諾華心血管-腎臟-代謝(CRM)治療領域核心資產(chǎn)之一，在美國先進降脂藥市場中憑借長效給藥優(yōu)勢(每6個月注射一次)逐步提升市場份額，尤其在他汀類藥物不耐受或控制不佳的患者群體中滲透率較高;英格司蘭當前臨床研究逐步布局早期預防、適用人群拓展、疾病長期管理。Leqvio的成功商業(yè)化驗證了該平臺在慢性病治療中的潛力，為后續(xù)xRNA類藥物研發(fā)與上市提供了經(jīng)驗。

Alnylam：目標2030年解決所有主要組織的RNAi遞送挑戰(zhàn)

公司擁有三大遞送系統(tǒng)平臺：脂質納米顆粒(LNPs)、GalNAc偶聯(lián)、2’-O-十六烷基(C16)偶聯(lián)平臺，展望2030年戰(zhàn)略目標，公司預期：1)打造可持續(xù)的TTR產(chǎn)品組合;2)提供可預防、阻止或逆轉疾病的療法，將RNAi療法遞送范圍擴展至10種組織類型，臨床研發(fā)管線增至40+項目;將約30%的營收投入non-GAAP研發(fā)費用;3)驅動可持續(xù)、盈利性增長。

Arrowhead：其靶向RNA分子平臺(TRiM)可實現(xiàn)7種細胞/組織類型遞送

公司擁有20個臨床階段項目(其中11個為全部權益、9個合作開發(fā))，涵蓋罕見病與高發(fā)病率疾病，并計劃每年新增2-3個新的臨床項目。TRiM平臺具有活性強(沉默效果深、持續(xù)時間長，可解鎖以往無法成藥的靶點)、特異性高(優(yōu)化觸發(fā)序列和修飾模式，降低脫靶效應)、通用性廣(支持多種給藥途徑，可觸及多種組織)、設計簡潔(便于快速藥物開發(fā)，規(guī)?；a(chǎn)成本相對較低)等優(yōu)勢。公司在研管線ARO-INHBE與ARO-ALK7 Ph1/2a中期數(shù)據(jù)已展現(xiàn)出令人鼓舞的積極信號。

IONIS：小核酸療法領域先驅企業(yè)，專注心血管代謝和神經(jīng)科學領域

核心技術平臺涵蓋反義寡核苷酸(ASO)、小干擾RNA(siRNA)、MsPANMA、DNA編輯等多種機制，且優(yōu)化并驗證了RNase H介導降解、RNA剪接調控等多種模式，適配不同疾病靶點需求。公司2025年成功進入商業(yè)化階段，首次獨立推出兩款藥物TRYNGOLZA(Olezarsen)和DAWNZERA(Donidalorsen)。公司預計長期依托全資品種峰值銷售+合作品種權益分成構建穩(wěn)定收益結構。

禮來：頻繁出手交易，打造代謝疾病下一代療法

禮來以代謝疾病為核心、多技術路徑并行、全球合作+收購并舉，快速構建覆蓋RNAi、ASO、RNA編輯、環(huán)狀RNA、AI寡核苷酸的全平臺管線，重點強化肝外遞送與長效慢病治療能力。

風險提示：地緣政治風險;創(chuàng)新藥研發(fā)進展不確定性;商業(yè)化進展不及預期;藥品降價風險;醫(yī)藥行業(yè)政策風險等。