事關兒童用藥，八部門聯合發文

5月7日，國家衛健委、工信部等八部門聯合發布《關于改革完善兒童用藥供應保障機制的實施意見》（下稱《實施意見》），提出多條促進兒童用藥研發的措施。較2014版文件，此次發布的《實施意見》篇幅擴增，既增加了一些支持措施，也結合近些年來的醫保支付改革，調整了對兒童用藥定價的表述，并支持快速納入醫保。此外，文件還提出用創新藥物研發國家科技重大專項支持多聯疫苗研發，被業內認為是政策利好。

由于兒童與成人在藥物吸收、代謝乃至服藥習慣、依從性方面存在較大差異，臨床層面更希望推出面向兒童的藥品。然而，由于需要招募兒童參與臨床試驗，企業的開發成本、風險、難度都更大，導致開發積極性有限。實踐中，對于沒有兒童版藥品的情況，通常只能在成人基礎上由醫生或藥師依經驗減量使用，個別情況下還涉及超適用癥用藥，難以契合用實際用藥需求。也因此，包括中國在內的各國，都不斷出臺政策試圖鼓勵企業研發兒童藥品。

此次發布的《實施意見》提出，聚焦兒童重大疾病和用藥負擔，滿足臨床急需，引導協同研發，填補用藥空白。創新藥物研發國家科技重大專項支持兒童高發疾病的創新品種、多聯疫苗、兒童用藥（限藥品說明書中有明確兒童適應癥和兒童用法用量的藥品）適宜劑型的研發。鼓勵開展兒童用藥監管所需的新工具、新方法、新標準研究。鼓勵兒童罕見病及兒童重大疾病防治研究。完善鼓勵研發申報兒童藥品清單和鼓勵仿制藥品目錄配套政策，對納入其中的兒童用藥予以優先審評審批。

無錫一家藥店，設有兒童用藥銷售專區。

過去十余年間，中國也專門發文或在多份文件里，提出了支持兒童用藥研發的舉措，不過業內認為效果仍有提高空間。例如，即使發布了多個“鼓勵研發申報兒童藥品清單”，但仍有多款清單內藥品處在“空白”階段。

“我國現行兒童藥經濟激勵措施力度有限，難以有效對沖兒童用藥研發中的高投入與高風險。”北京中醫藥大學人文學院教授鄧勇在此前發表的論文中分析，中國未建立專門的兒童用藥市場獨占制度，同時稅收減免、資金補貼等政策的覆蓋范圍和支持力度不足，尚未形成對兒童藥研發周期長、資金需求高的有效補償機制，導致企業預期收益與研發風險之間存在較大落差。一旦專利到期，仿制藥可迅速進入市場，借助價格優勢搶占份額，疊加一致性評價與帶量采購政策的影響，原研藥企的收益預期面臨較大不確定性，研發回報預期顯著下降。在這種高投入、低回報的市場環境下，資金支持不足、市場回報機制缺失等因素共同制約了兒童藥企業的研發積極性，影響兒童用藥創新的持續發展。

針對專利保護、知識產權等業內關切問題，《實施意見》也給出回應。文件提出，依法實施藥品專利糾紛早期解決機制和藥品專利期限補償制度，對符合規定的兒童用藥相關專利給予專利期限補償，提高兒童用藥知識產權保護水平。對兒童用藥注冊過程中提交的符合要求的試驗數據和其他數據，依法給予數據保護。對兒童用藥新品種、采用新劑型或者新規格的兒童用藥、增加兒童適應癥的藥品，符合條件的，給予不超過2年的市場獨占期。切實做好兒科中成藥保護工作，與中藥品種保護制度做好銜接。

醫保支付方面，文件也給出明確規定。

值得一提的是，官方明確表示，此次發文是對2014年原國家衛生計生委等6部門聯合印發的《關于保障兒童用藥的若干意見》的修訂。2014版意見曾特別明確提出對兒童用藥價格給予政策扶持，兒童專用劑型可單列代表品，不受成人藥品定價水平影響；對兒童適宜劑型，研究規定較為寬松的劑型比價系數。對部分臨床必需但尚在專利保護期內的進口兒童用藥，探索建立價格談判機制，推動降低藥品價格，滿足臨床需求。發揮醫療保險對兒童用藥的保障功能，按規定及時將兒童適宜劑型、規格納入基本醫療保險支付范圍。

而2026版文件，未過多著墨定價事宜，而是在醫保支付和醫保準入方面給出傾斜。這也是近些年來的一大變化，由于醫保談判與動態調整機制得到建立，大批創新藥被快速納入醫保，醫保已經成為行業內最大的單一支付方，較之自費用藥，醫保的量價優勢明顯。也因此，《實施意見》提出，支持鼓勵研發申報兒童藥品清單的藥品，及符合條件的兒童專用藥（藥品說明書中僅有兒童適應癥和兒童用法用量的藥品）、兒童適宜劑型和有明確兒童用法用量的藥品按程序納入醫保藥品目錄。協議期內談判藥品申報新增兒童適應癥時，符合條件的，可以按程序簡易續約。推進醫保支付方式改革，在確定分組、系數等要素時適當向兒童傾斜，動態調整完善病種分組方案。加強數據支撐，支持商業健康保險開發兒童保險保障產品，鼓勵將創新藥、罕見病用藥納入保障范圍。