突破性進展！CMI 藥物重塑 nHCM 治療格局 —— 阿夫凱泰 ACACIA-HCM 研究同時達到雙重主要終點

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非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）約占肥厚型心肌病（HCM）的 1/3，核心特征為靜息或激發后左心室流出道壓力階差（LVOT-G）＜30mmHg，患者因心肌異常肥厚、舒張功能障礙等常表現為呼吸困難、乏力等癥狀，嚴重影響生活質量，部分患者可進展為心力衰竭、惡性心律失常甚至猝死。長期以來，nHCM 缺乏獲批的靶向治療藥物，臨床依賴 β 受體阻滯劑、鈣通道阻滯劑等非特異性對癥治療，療效有限且不良反應高，巨大的醫療需求亟待滿足[1]。近年來，以阿夫凱泰（Aficamten）與瑪伐凱泰（Mavacamten）為代表的心肌肌球蛋白抑制劑（CMI），已成為非梗阻性肥厚型心肌病（nHCM）治療領域的核心探索方向。其中，瑪伐凱泰針對 nHCM 的 3 期 ODYSSEY-HCM 研究結果已正式發表，最終未能達到預設的主要終點[2]；而阿夫凱泰的關鍵 3 期 ACACIA-HCM 研究于 2026 年 5 月 5 日重磅公布，憑借同時達到雙重主要終點的優異表現[3]，為 nHCM 治療帶來歷史性突破。

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參考文獻：

1.中國成人肥厚型心肌病診斷與治療指南 2023 [J]. 中國循環雜志，2023, 38 (1): 1-33.

2.Desai MY, Owens AT, Abraham T, et al. Mavacamten in Symptomatic Nonobstructive Hypertrophic Cardiomyopathy[J]. The New England Journal of Medicine, 2025, 393(9): 811-821.

3.Cytokinetics. Cytokinetics Announces Positive Topline Results from ACACIA-HCM, the Pivotal Phase 3 Clinical Trial of Aficamten in Patients with Non-Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy[EB/OL]. https://ir.cytokinetics.com/press-releases/press-release-details/2026/Cytokinetics-Announces-Positive-Topline-Results-from-ACACIA-HCM-the-Pivotal-Phase-3-Clinical-Trial-of-Aficamten-in-Patients-with-Non-Obstructive-Hypertrophic-Cardiomyopathy/default.aspx, 2026.

[MAT-CN-2602807 V 1.0 批準日期：2026年5月]

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“阿夫凱泰片用于非梗阻性肥厚型心肌病的適應癥尚未獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）的批準，其安全性和有效性尚未確立。

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