FDA 將封殺中國臨床試驗數(shù)據(jù)

　　全球大型藥企許可交易（License-out）近 50% 來自中國，把美國人逼急了？

　　4 月 29 日，美國眾議院撥款委員會提出一項針對 FDA 審評工作的限制要求。

　　FDA 在審評新藥臨床試驗申請（IND）及其修正、補充材料時，不得接受、審評或考慮來自中國、俄羅斯、伊朗、朝鮮臨床試驗中心的數(shù)據(jù)。[1]

　　圖源：參考資料 1

　　過去美國的限制，主要卡在新藥申請/生物制品許可申請（NDA/BLA）階段，屬于「成熟期攔截」。

　　現(xiàn)在這個提案，是要把關(guān)口前推到藥物開發(fā)最早的入口——IND 階段，相當(dāng)于直接在研發(fā)起跑線上設(shè)障礙。

　　美國人：咱們干不過，但也輸不起

　　需要指出的是，這項限制目前尚未成為正式生效的 FDA 規(guī)則，也未以法條形式寫入撥款法案正文，而是出現(xiàn)在眾議院撥款委員會報告的修改文本中。

　　報告語言的法律效力弱于正式法條，但由于 FDA 經(jīng)費受國會撥款監(jiān)督，委員會對 FDA 提出的明確政策要求，仍會形成切實的現(xiàn)實壓力。

　　從政策意圖看，美國關(guān)注的顯然不只是某一個臨床數(shù)據(jù)包的質(zhì)量問題，真正想堵死的是一條正在變得愈發(fā)普遍的研發(fā)路徑——先在中國完成 I/II 期臨床或早期概念驗證，再將相關(guān)數(shù)據(jù)用于美國 IND 申請或后續(xù)全球開發(fā)。

　　這條路之所以越來越香，是因為中國臨床試驗快、省錢、量大。

　　美國眾議院中國問題特別委員會主席在聽證會上直言，中國已經(jīng)是全球開展早期人體藥物試驗成本最低、速度最快的地方之一。[2]

　　「2020 年，全球大型藥企的許可交易中來自中國的分子幾乎為零，到 2025 年這一比例已達到 48%。」

　　國內(nèi)醫(yī)藥 license out 交易趨勢圖源：丁香園 Insight 數(shù)據(jù)庫

　　對于限制中國臨床數(shù)據(jù)的理由，眾議院撥款委員會給出了多層面的解釋。

　　一、FDA難以核實中國臨床試驗數(shù)據(jù)的可靠性

　　設(shè)在中國等所謂「受關(guān)注國家」的臨床試驗中心不受 FDA 直接監(jiān)管，患者安全標(biāo)準(zhǔn)、數(shù)據(jù)獨立性、人權(quán)環(huán)境，以及是否能免受國家干預(yù)，F(xiàn)DA 難以完全核實。

　　二、中國臨床試驗的速度與成本優(yōu)勢，可能將美國的研發(fā)項目虹吸過去

　　委員會認(rèn)為，中國開展臨床試驗的速度比美國快 3～5 倍。若 FDA 允許此類數(shù)據(jù)支持 IND，將進一步激勵藥企將 I/II 期試驗遷往中國，導(dǎo)致美國不僅流失臨床試驗項目，還可能將劑量探索、患者數(shù)據(jù)積累、試驗執(zhí)行經(jīng)驗等關(guān)鍵早期研發(fā)能力一并轉(zhuǎn)移出去。

　　三、早期研發(fā)能力的外流，可能引發(fā)國家安全隱患

　　
委員會擔(dān)憂，上述趨勢將導(dǎo)致核心科學(xué)技術(shù)持續(xù)向「外國敵對國家」轉(zhuǎn)移，構(gòu)成難以忽視的戰(zhàn)略風(fēng)險。

　　「中國人正在搶我們飯碗」

　　實際上，F(xiàn)DA 對于完全依賴境外數(shù)據(jù)本就有所保留。

　　美國法規(guī) 21 CFR 314.106 明確允許境外臨床數(shù)據(jù)用于支持申請，但如要完全依賴，需證明數(shù)據(jù)適用于美國人群和醫(yī)療實踐、研究者符合 GCP 資質(zhì)、且數(shù)據(jù)可通過現(xiàn)場核查驗證，否則不得僅憑外國數(shù)據(jù)批準(zhǔn)。[3]

　　早在 2022 年，這一邏輯就有過典型案例。

　　信達/禮來的信迪利單抗向 FDA 提交生物制品許可申請（BLA），擬用于一線非鱗 NSCLC，核心依據(jù)是 ORIENT-11，一項完全在中國開展的臨床試驗。（點擊查看丁香園往期報道：）。

　　FDA 腫瘤藥物咨詢委員會以 14:1 投票認(rèn)為，應(yīng)要求額外臨床試驗證明其適用于美國患者和醫(yī)療實踐，F(xiàn)DA 隨后發(fā)出完整回復(fù)函（CRL），要求補充臨床研究。核心問題涉及人群外推、標(biāo)準(zhǔn)治療已變化、終點設(shè)計及監(jiān)管溝通等方面。

　　圖源：ODAC 審評文件

　　不過，F(xiàn)DA 不是全面封殺中國數(shù)據(jù)。

　　典型反例是君實生物授權(quán) Coherus 的特瑞普利單抗，該藥臨床數(shù)據(jù)同樣主要來自中國，但適應(yīng)癥是鼻咽癌——在美國相對罕見，疾病負(fù)擔(dān)與中國/亞洲人群高度相關(guān)，數(shù)據(jù)外推邏輯更容易成立。FDA 對中國臨床中心進行了現(xiàn)場核查，未發(fā)現(xiàn)重大 GCP 問題，最終認(rèn)為數(shù)據(jù)可接受。[4]

　　這說明 FDA 的態(tài)度并非只要是中國數(shù)據(jù)就拒，而是在罕見病或高未滿足需求、疾病流行病學(xué)與中國數(shù)據(jù)高度吻合、且數(shù)據(jù)設(shè)計合理可核查的前提下，仍有接受空間。

　　隨著特朗普上任，政治化因素也愈發(fā)難以回避。

　　美國正將醫(yī)藥研發(fā)中的公司、數(shù)據(jù)、樣本、制造、臨床試驗地點全部納入國家安全審查框架。

　　2025 年 6 月，F(xiàn)DA 宣布立即審查涉及將美國公民活細(xì)胞送往中國等「敵對國家」實驗室進行基因工程處理的臨床試驗，理由包括知情同意不充分及敏感基因數(shù)據(jù)外流風(fēng)險。[5]

　　圖源：參考資料 5

　　2025 年 12 月，特朗普簽署《生物安全法案》（BIOSECURE Act），限制美國聯(lián)邦采購受關(guān)注生物技術(shù)公司的設(shè)備或服務(wù)，華大基因、華大鑒正、華大智造均在列。[6]

　　衛(wèi)生與公眾服務(wù)部部長小羅伯特·F·肯尼迪的表態(tài)稱，中國在啟動新藥試驗和將藥物送到患者手中方面，「正在搶走我們的飯碗」（eating our lunch）。[7]

　　圖源：參考資料 11

　　「我們正在失去科學(xué)家、知識產(chǎn)權(quán)、醫(yī)生和最優(yōu)秀的研究人員，而且我們將失去生物安全。」

　　
堵得了數(shù)據(jù)，堵不了市場的選擇

　　美國當(dāng)前的政策邏輯是雙管齊下，一邊限制中國等「受關(guān)注國家」的臨床數(shù)據(jù)進入 IND 審評，一邊通過《處方藥使用者付費法案》（PDUFA）費用減免鼓勵藥企將 I 期臨床錨定美國。

　　以現(xiàn)行 PDUFA VII 為例，含臨床數(shù)據(jù)的NDA/BLA 申請費約 468 萬美元（折合人民幣 3182 萬元）；PDUFA VIII 落地后，符合條件的企業(yè)預(yù)計可節(jié)省約 234 萬美元（折合人民幣 1591 萬元）。[8]

　　不過，在聽證會上，生物技術(shù)行業(yè)代表卻給出了頗具「打臉」意味的回應(yīng)，指出這些改革未必能顯著提升美國的競爭力。

　　Strand Therapeutics 首席執(zhí)行官貝克拉夫特直言，現(xiàn)代生物技術(shù)的競爭，早已不是誰先發(fā)現(xiàn)有前景的療法，而是誰能最快把發(fā)現(xiàn)轉(zhuǎn)化為首次人體臨床數(shù)據(jù)。

　　圖源：視頻截圖

　　藥企選擇早期臨床地點，看的是成本、速度、患者可及性、站點啟動效率、監(jiān)管流程和醫(yī)藥合同研發(fā)機構(gòu)（CRO）執(zhí)行能力。

　　然而，美國本土 IND 申請流程繁重耗時，從 pre-IND 到獲批可能歷時數(shù)年。相比之下，澳大利亞臨床試驗通知（CTN） 模式下，臨床試驗可在方案提交后不足 70 天內(nèi)啟動。[9]

　　在成本上，I 期腫瘤試驗平均預(yù)算約 1417 萬美元（折合人民幣 9636 萬元），每名患者約 18.1 萬美元（折合人民幣 123 萬元），到 III 期，腫瘤和非腫瘤試驗平均預(yù)算分別超過 6578 萬美元（折合人民幣 4.4 億元）和 5480 萬美元（折合人民幣 3.7 億元），在全球范圍內(nèi)毫無競爭力。[10]

　　圖源：參考資料 10

　　至于 234 萬美元的申請費減免，聽起來不小，但對一個全球臨床開發(fā)項目而言，未必足以抵消美國 I 期在站點費用、患者招募和運營復(fù)雜度上的額外成本。

　　更關(guān)鍵的是，這筆優(yōu)惠要等到 NDA/BLA 申請階段才能兌現(xiàn)，而企業(yè)在I期階段就要承擔(dān)前期成本和時間風(fēng)險。對現(xiàn)金緊張的 Biotech 而言，遠(yuǎn)期的申請費折扣，改變不了當(dāng)下的臨床選址決策。

　　限制中國數(shù)據(jù)，改變的是監(jiān)管規(guī)則，改變不了企業(yè)的經(jīng)濟賬。

　　貝克拉夫特表示，如果在海外獲得首次人體試驗（FIH）數(shù)據(jù)的成本低得多，即便日后要求企業(yè)在美國重做 I 期，也不一定能解決問題，因為海外數(shù)據(jù)已經(jīng)先行提升了資產(chǎn)價值。

　　「投資人評估數(shù)據(jù)時并不要求其可直接提交 FDA，只要某個藥物在中國 30 名患者中顯示出有效信號，投資人仍可能出手，支持企業(yè)隨后在美國重做研究。」知名風(fēng)險投資公司 8VC 合伙人補充道。

　　圖源：視頻截圖

　　因此，最終結(jié)果很可能是企業(yè)會把監(jiān)管上必須在美國完成的部分留在美國，把探索性的早期研究轉(zhuǎn)向澳大利亞、韓國、日本、新加坡等啟動更快、成本更低且不屬于受限范圍的地區(qū)。

　　這項政策能做到的，是提高藥企依賴中國早期數(shù)據(jù)出海的監(jiān)管風(fēng)險，倒逼中國藥企更早布局全球臨床。

　　早期臨床外流的經(jīng)濟邏輯，根植于美國本土系統(tǒng)性的效率和成本問題。不解決這些，堵住一個出口，只會讓水從另一個地方流走。

　　策劃：iroka｜監(jiān)制：islay

　　參考資料：

　　[1]https://appropriations.house.gov/sites/evo-subsites/republicans-appropriations.house.gov/files/evo-media-document/fy27-bipartisan-manager-s-amendment.pdf

　　[2]https://docs.house.gov/meetings/ZS/ZS00/20260318/119033/HHRG-119-ZS00-Transcript-20260318.pdf

　　[3]https://www.govinfo.gov/content/pkg/CFR-2025-title21-vol5/pdf/CFR-2025-title21-vol5-sec314-106.pdf

　　[4]https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2023/761240Orig1s000OtherR.pdf

　　[5]https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-halts-new-clinical-trials-export-americans-cells-foreign-labs-hostile-countries-genetic

　　[6]https://www.congress.gov/bill/118th-congress/house-bill/8333

　　[7]https://edition.cnn.com/2026/04/22/politics/live-news/rfk-jr-senate-finance-help-hearings

　　[8]https://www.fda.gov/industry/prescription-drug-user-fee-amendments/pdufa-viii-fiscal-years-2028-2032

　　[9]https://www.clinicaltrialvanguard.com/wp-content/uploads/2024/08/Mar-Apr-2022-Clinical-Trial-Budgets.pdf

　　[10]https://link.springer.com/article/10.1007/s43441-024-00667-w

　　[11]https://endpoints.news/rfk-jr-says-china-is-eating-our-lunch-in-biotech-advances/utm_source=Twitter&utm_medium=organic_social&utm_campaign=editorial&utm_content=

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