從“天價藥”到AI問診，“AI+生物醫藥”將帶來什么

“隨風潛入夜，潤物細無聲。”從藥物研發到疾病診斷，從精準治療到健康管理，AI正悄然改變生物醫藥行業的每一個環節。但是，生物醫藥畢竟關乎每個人的生命健康，容不得半點馬虎，各種疑問由此而起。

文|馮雯雯 孟海華

馮雯雯，就職于上海市生物醫藥科技產業促進中心。

孟海華，上海市生物醫藥科技產業促進中心副研究員。

01.

AI真能讓尋常百姓不再望“藥”興嘆嗎

長期以來，藥物研發行業存在一個著名的“雙十魔咒”，即一款新藥從研發到上市，平均要花費10年時間、投入10億美元，研發過程中的失敗率更是高達90%以上，這些成本最終都會轉嫁到藥價上。AI正在打破這個魔咒，我國科學家通過虛擬篩選天然產物庫，首次鑒定出異銀杏素可作為ATP檸檬酸裂合酶的新型小分子抑制劑。這項研究為開發新型降脂藥物提供了天然先導化合物，尤其為他汀類藥物不耐受的心血管疾病患者提供了潛在替代治療方案。更讓人驚喜的是，AI還能“虛擬篩選”化合物。美國麻省理工學院的研究團隊用AI模型對1200萬種化合物進行篩選，最終找到能對抗“超級細菌”的新抗生素，而這個過程如果靠人力，幾乎不可能完成。隨著研發成本降低、周期縮短，“天價藥”變平價藥的希望越來越大。不過，目前我國還沒有AI輔助研發的新藥獲批上市，但已有不少新藥進入臨床試驗階段，值得期待。

02.

AI究竟是“神醫”，還是“智商稅”

“不確定掛什么科”“拿到化驗單看不懂”“基層醫院沒專家”……這些看病難題很多人都遇到過。如今，AI輔助診斷正在破解這些難題，AI能夠模擬專家的診斷思路，為廣大患者提供診斷建議，讓更多患者在家門口的基層醫療機構就能享受到優質的醫療服務。而且，AI輔助診斷系統還在不斷學習和優化，通過大量的病例數據進行訓練，其診斷的準確性和可靠性表現尤為突出。例如：針對肺結節篩查，AI能快速識別出醫生可能遺漏的微小結節；針對罕見病，我國科學家研發出AI罕見病大模型，以罕見病大數據為支撐，提升醫生識別、診斷罕見病的效率，進一步縮短確診時間。很多人會擔心：“AI會不會誤診？”確實，AI誤診事件偶有發生。目前，AI給出的大多是通用方案，缺乏對輸出質量的評估，且不同提問方式可能導致結果不同，容易誤導判斷。值得注意的是，AI本質是“數據驅動的模型”，如果訓練數據有偏差，如過度集中于某類人群、缺乏罕見病例，就可能“水土不服”。

03.

“電子人”吃“電子藥”的試驗靠譜嗎

提到藥物試驗，很多人會想到小白鼠或志愿者。在傳統藥物試驗中，一種藥要測試效果，可能需要幾千位患者，實施難度大、成本高；而AI構建的“虛擬患者”，正在改變藥物試驗的方式。美國斯坦福大學打造的1635個“硅基乳腺癌患者”，在計算機里完成了從用藥反應到癌細胞轉移的全過程模擬。這種AI虛擬臨床試驗不僅使研發成本降低了2/3，更避免了真實試藥的高風險。“虛擬患者”其實是基于患者的基因、病史、檢查數據等構建的“數字孿生”，能模擬人體對藥物的反應，能在一套模型中同時“測試”幾千種藥物，獲得海量數據，既提高效率又降低風險。不過，“虛擬患者”目前還不能完全代替真人試驗，它主要用于前期篩選、優化試驗方案，最終藥物安全性和有效性仍需真人臨床試驗驗證。

04.

醫療數據交給AI，會不會為自己埋下安全隱患

醫療數據涉及個人隱私，很多人擔心：“數據上傳后會不會被泄露？”這確實是“AI+生物醫藥”領域的重要問題。醫療數據包含姓名、年齡、病史、基因信息等敏感內容，一旦泄露，可能帶來諸多風險。為守護數據安全，相關部門和機構采取了多種措施。例如：國家出臺法律法規，規范醫療數據的收集和使用；不少醫院選擇大模型私有化部署，避免數據跨境傳輸和外部泄露；科研人員還會對數據進行“脫敏處理”，去除個人標識信息后再用于模型訓練。從個人角度來說，使用AI醫療服務時，要選擇正規平臺，仔細閱讀隱私政策，了解數據用途和保護措施。如果平臺沒有明確的隱私保護說明，盡量不要上傳敏感醫療信息。此外，我國正在完善相關監管框架，明確AI研發者、使用者的責任邊界，未來數據安全會更有保障。

05.

AI如何破解“回家就失聯”的醫療困局

目前，科學家在開發AI醫療隨訪智能體，填補患者出院后的健康管理真空。這些智能體全天候在線，能夠依據患者的具體病情和醫囑，制訂個性化的隨訪計劃。它們可以通過智能語音交互、短信提醒等多種方式，與患者保持密切溝通，及時了解患者的康復情況，為患者提供專業的健康指導。AI醫療隨訪智能體還能對患者的健康數據進行實時監測和分析，采集患者用藥依從性、睡眠質量、癥狀自報、生命體征、情緒和心理、生活方式、飲食記錄、疼痛評分、活動能力、康復進展、不良反應等，一旦發現異常，便迅速發出預警，為患者的健康保駕護航。國內的一些醫院已經上線智能語音隨訪系統，利用自然語言處理技術對收集的信息進行智能分析，最終展示可視化交互結果，極大地提高隨訪工作效率。

06.

AI醫生上線，人類醫生的“失業倒計時”開始了嗎

AI雖然具備強大的數據處理和分析能力，能夠輔助醫生進行診斷、提供治療方案建議，但它無法完全替代醫生的專業判斷和人文關懷。醫生在臨床實踐中，不僅要考慮疾病本身，還要關注患者的心理狀態、家庭情況等多方面因素，這些是AI難以做到的。而且，醫療是一個高度復雜且充滿不確定性的領域，AI在處理一些罕見病、復雜病例時，仍需要醫生的指導和審核。因此，AI更可能成為醫生的得力助手，而非競爭對手，醫生與AI攜手合作，將共同推動醫療行業的進步。

*本文刊登于《科學畫報》2026年第2期人工智能專欄，更多相關內容歡迎訂閱。

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