從癱瘓在床到再獲行走：一例NMOSD患者經薩特利珠單抗維持治療實現功能重塑

*僅供醫學專業人士閱讀參考

NMOSD快速進展，在2個月內致患者四肢癱瘓，如何通過維持治療來阻斷復發、挽救功能？

視神經脊髓炎譜系疾病（neuromyelitis optica spectrum disorders, NMOSD）是一種自身免疫介導的以視神經和脊髓受累為主的中樞神經系統炎癥性疾病。其發病機制與水通道蛋白-4的自身抗體免疫球蛋白G（AQP4-IgG）密切相關[1]。

該病以視神經炎和縱向延伸的長節段橫貫性脊髓炎為典型臨床特征，具有復發率高、致殘率高的特點。NMOSD的每一次臨床發作均可能導致不可逆性神經損傷，反復發作后神經功能缺損的逐步累積可導致患者嚴重殘疾[1]。因此，患者一經確診，應盡早啟動以預防復發為目的的序貫治療，并堅持長期規范管理[1]。

本期報告一例29歲女性患者的診療過程。該患者以右手麻木起病，在2個月內快速進展為四肢無力、無法站立。經系統檢查確診為AQP4-IgG陽性的NMOSD。在急性期，經大劑量激素沖擊聯合免疫球蛋白治療后，病情得到部分控制；為預防復發、避免殘疾進展，后續使用了薩特利珠單抗進行維持治療。隨訪1年，患者不僅未再復發，神經功能得到顯著改善，從無法站立恢復至可獨立行走300米，基本恢復至正常生活，印證了高效靶向維持治療在改善NMOSD患者遠期預后中的重要價值。

病例介紹

基本信息：患者女，29歲。

主訴：右手麻木2月余，四肢麻木無力2月。

現病史：患者2月余前無明顯誘因出現右手麻木，不伴肢體無力。2月前，癥狀迅速進展，出現四肢麻木無力，右側為著，右手精細活動差，右下肢無力進行性加重，勉強站立，攙扶下可行走，胸部以下感覺減退，束帶感明顯。

1月余前，病情進一步惡化，出現站立不能，右上肢持物困難。就診于外院，MRI檢查顯示脊髓內較廣泛異常信號，中樞神經系統脫髓鞘疾病自身抗體4項檢查顯示AQP4-IgG 1:320+，診斷為“視神經脊髓炎”。給予人免疫球蛋白、大劑量激素沖擊治療后，四肢無力癥狀較前稍緩解。發病以來，患者精神狀態差，小便正常，便秘。

圖1 患者在外院行頸椎及胸椎增強MRI顯示，枕骨大孔-頸2椎體水平、頸4-胸腰髓內見條片狀稍長T2信號，增強掃描頸5椎體水平脊髓病變內見條片狀輕中度強化，余部分病灶未見強化

既往史及家族史：無高血壓、糖尿病等特殊病史，家族史無特殊。

入院檢查：查體顯示，患者神志清楚，高級神經活動正常，顱神經陰性。左上肢肌力4級，左下肢肌力3級，右上肢肌力3+級，右下肢肌力2級，雙下肢肌張力增高。雙上肢腱反射稍減弱，雙下肢腱反射亢進，雙側巴氏征及Chadock征陽性。胸6平面以下感覺減退。無法獨立行走。擴展殘疾狀態量表（EDSS）評分：8分。

治療方案：在激素減量過程中，啟動薩特利珠單抗治療，在第0、2和4周進行前三次皮下注射給藥，每次120mg，之后每4周給予一劑120mg維持劑量。

隨訪結果：應用薩特利珠單抗1年內，患者未再出現復發，且無藥物相關不良反應。神經功能逐步改善。4個月后肢體麻木無力明顯減輕，可獨立行走100米。1年后可獨立行走300米，基本恢復至正常工作生活。查體示雙上肢及左下肢肌力5-級，右下肢肌力4+級，雙小腿及雙足感覺稍減退。AQP4-IgG滴度降至1:32，EDSS評分降至4.5分。

圖2 患者啟動薩特利珠單抗維持治療后EDSS評分變化

病例討論

NMOSD的急性脊髓炎可造成嚴重的運動、感覺及自主神經損害，且每一次發作都可能帶來不可逆的神經功能累積性損傷[1]。研究表明，女性、育齡期、脊髓長節段受累、AQP4抗體陽性、血清白細胞介素-6（IL-6）水平升高等因素，提示患者未來復發風險較高[2]。本例患者為育齡期女性，AQP4抗體滴度高達1:320，脊髓病變累及多個節段，且病程進展極為迅速，2個月內即從單側手部麻木進展至四肢癱瘓、無法站立，EDSS評分達8分，屬于高活動性、高復發風險人群。因此，盡早啟動序貫治療并堅持長期維持，對于延緩疾病進展、預防不可逆殘疾具有重要意義。

基礎研究表明，細胞因子IL-6在NMOSD的發病機制中扮演了關鍵角色，阻斷IL-6信號通路成為控制疾病活動的關鍵策略[3]。作為一種抗IL-6R單克隆抗體，薩特利珠單抗可以全面、精準、高效、持久地抑制NMOSD的核心關鍵環節，阻斷IL-6介導的異常自身免疫激活，包括初始T細胞向輔助性T細胞17（Th17）分化所致的Th17/調節性T細胞（Treg）失衡、B細胞分化為漿母細胞以及致病性AQP4抗體的產生，還能有效遏制血腦屏障與血眼屏障的破壞、中樞神經系統炎性細胞浸潤及脫髓鞘等關鍵病理過程[4]。

長期隨訪研究（SAkuraMoon）結果顯示，AQP4抗體陽性的NMOSD患者接受薩特利珠單抗維持治療，456周（8.8年）時年復發率（ARR）僅有0.07（95%CI：0.05-0.10），89%的患者（95%CI：80%-94%）無嚴重復發，82%（95%CI：72%–89%）保持無持續EDSS惡化[5]。在該研究中，薩特利珠單抗中位暴露時間長達6.9年，為患者接受薩特利珠單抗治療的最長時間超過11年，這也是迄今為止NMOSD靶向生物制劑領域中隨訪時間最長的臨床試驗，為薩特利珠單抗的長期應用提供了有力支持。

本例患者在急性期治療后，于激素減量過程中平穩過渡至薩特利珠單抗維持治療。隨訪1年，患者不僅未再復發，神經功能亦獲得顯著改善，AQP4-IgG滴度大幅下降，EDSS評分從8分降至4.5分。這一結果充分說明，對于AQP4抗體陽性NMOSD患者，早期啟用薩特利珠單抗進行維持治療，可通過有效預防復發、避免新發神經功能缺損的累積，為神經功能的穩定與改善提供關鍵保障。

專家述評

本例患者病程進展迅速，從單側手部麻木發展至四肢癱瘓、無法站立，僅歷時2個月，EDSS評分高達8分。此類患者若僅依賴急性期激素及免疫球蛋白治療，雖可暫時控制病情，但復發風險極高，且每一次復發均可能導致不可逆的神經功能累積性損害。

該病例的診療過程具有重要的臨床借鑒意義。在急性期治療后，及時、平穩地序貫至靶向藥物維持治療，是實現減少復發、改善預后的關鍵。本病例中，薩特利珠單抗的啟用時機合理，與激素減量過程良好銜接。隨訪1年顯示，患者不僅無復發，神經功能亦從無法站立恢復至獨立行走300米，EDSS評分下降3.5分。這表明，通過薩特利珠單抗有效預防復發，避免了新發神經功能缺損的累積，為神經功能的穩定與改善創造了良好條件。

薩特利珠單抗作為一種抗IL-6R單克隆抗體，其機制優勢在于從源頭抑制IL-6介導的異常免疫激活，全面減少AQP4抗體的產生。長期隨訪數據證實其具有持久的療效與良好的安全性，為NMOSD患者提供了可靠的維持治療選擇。本病例的實踐也進一步提示，對于AQP4-IgG陽性且疾病活動性較高的患者，早期啟用薩特利珠單抗，有助于實現“預防復發、避免殘疾累積”的治療目標，為患者的長期功能維持與生活質量改善帶來切實獲益。

專家簡介

劉洪波 教授

• 鄭州大學一附院神經內科副主任
  

• 二級教授 主任醫師
  

• 醫學博士 博士生導師
  

• 中華醫學會神經病學分會神經免疫學組委員
  

• 中國醫師協會神經內科分會神經免疫學組委員
  

• 中國免疫學會神經免疫分會常務委員
  

• 中國卒中學會免疫分會常務委員
  

• 中國神經科學學會神經免疫學分會委員
  

• 河南省免疫學會神經免疫分會主任委員
  

• 河南省研究型醫院學會神經免疫與感染分會副主任委員

專家簡介

劉舉 教授

• 鄭州大學第一附屬醫院，神經內科，博士、副主任醫師
  

• 中國醫藥教育協會神經免疫專委會委員
  

• 河南省免疫學會神經免疫專業委員會常委兼秘書
  

• 河南省醫學會神經病學神經免疫學組委員
  

• 河南省醫師協會神經免疫學組委員
  

• 河南省研究型醫院學會神經免疫與感染專委會委員
  

• 河南省卒中學會神經免疫分會秘書

調研問題

參考文獻：

[1]中華醫學會神經病學分會神經免疫學組.中國視神經脊髓炎譜系疾病診斷與治療指南（2025版）[J]. 中華神經科雜志, 2025, 58(7): 687-703.

[2] Ma X, Kermode AG, Hu X, et al. Risk of relapse in patients with neuromyelitis optica spectrum disorder: Recognition and preventive strategy. Mult Scler Relat Disord. 2020 Nov;46:102522.

[3]Meher BR, Mohanty RR, Dash A. Review of Satralizumab for Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder: A New Biologic Agent Targeting the Interleukin-6 Receptor. Cureus. 2024 Feb 27;16(2):e55100.

[4]Fujihara K, Bennett JL, de Seze J,et al. Interleukin-6 in neuromyelitis optica spectrum disorder pathophysiology. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2020 Aug 20;7(5):e841.

[5]Bennett JL, Fujihara K, Saiz A, et al. Long-Term Efficacy and Safety of Satralizumab in Patients With Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder From the SAkuraMoon Open-Label Extension Study. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2025 Sep;12(5):e200450.

*“醫學界”力求所發表內容專業、可靠，但不對內容的準確性做出承諾；請相關各方在采用或以此作為決策依據時另行核查。