百億兒童藥市場迎重磅文件，兒童版基藥目錄要來了？

兒童藥重磅文件再次提及“國家兒童基本藥物目錄”。

5月7日，國家衛生健康委等8部門聯合發布《關于改革完善兒童用藥供應保障機制的實施意見》（簡稱《實施意見》）。這份文件多次提及兒童藥與基本藥物目錄（簡稱“基藥目錄”）的銜接，比如“完善兒童用藥研發創新機制”部分提到，優先納入國家基本藥物目錄。在“完善兒童用藥臨床應用指導原則”部分，《實施意見》指出，擴大國家基藥目錄中兒童用藥品種、劑型和規格范圍，探索制定國家兒童基藥目錄。

1982年，我國首次公布基本藥物目錄，現行是2018年版，共收錄藥品品種685種，其中新增了22種臨床急需的兒童藥。在《實施意見》之前，已有文件提到“國家兒童基藥目錄”。2021年9月，國務院印發的《中國兒童發展綱要（2021—2030年）》提出，擴大國家基藥目錄中兒科用藥品種和劑型范圍，探索制定國家兒童基藥目錄。同年11月發布的《國家基本藥物目錄管理辦法（修訂草案）》提到，國家基本藥物包括化學藥品和生物制品目錄、中藥目錄和兒童藥品目錄等。

2026年2月11日，11部門聯合印發《國家基本藥物目錄管理辦法》（簡稱《管理辦法》），自發布之日起施行。這一文件被視為國家基藥目錄將更新的重要信號。《管理辦法》指出，國家基本藥物包括化學藥品和生物制品、中藥（中藥飲片和中成藥）等，化學藥品和生物制品、中成藥中均包含兒童藥品。

“探索制定國家兒童基藥目錄的意義在于從頂層設計上回應當前兒童用藥存在的痛點。”上海市衛生和健康發展研究中心主任金春林分析，首先，當前，兒童用藥面臨“用藥靠掰，劑量靠猜”的現實困境，無法真正考慮到兒童特殊的生理、心理特點，一份權威目錄能精準指明臨床急需的兒童藥品種或劑型，提高企業研發的積極性；其次，當前有大量上市藥品，通過目錄有望篩選出安全有效的兒童藥，配合即將修訂的中國國家處方集（兒童版）以及制定的兒童用藥臨床應用指導原則，為臨床診療提供參考，避免籠統地依靠經驗用藥；第三，目錄提供兒童藥在醫保準入、采購方面提供依據，也有望為兒童藥的支付指明方向，讓有限的醫保資金更精準地保障兒童用藥。

在國際層面，早在2007年，WHO就發起了“量身定制兒童藥物”的行動，并公布了第一份世衛組織《兒童基本藥物標準清單》。2025年9月，WHO公布了最新版《兒童基本藥物標準清單》。金春林指出，國際上在兒童基藥目錄方面已經有比較先進和成熟的經驗，國內提出探索制定國家兒童基藥目錄也有利于彌合差距。制定認同基藥目錄需要0到1搭建一個系統，在兒童藥選擇范圍有限、篩選標準不明晰、與醫保目錄、集采等政策銜接方面都可能面臨挑戰，但如果做好了，對系統性解決兒童用藥問題有不可替代的意義。

江海證券2024年研報指出，兒童藥品市場規模近年來呈現出穩步增長的趨勢，但相對于整體藥品市場而言，其占比仍然較小，具有較大的發展空間，兒童用藥鼓勵政策的持續出臺激發市場活力。目前我國兒童藥品種和類別相對較少，劑型短缺，用藥規范亟待提升。此外，米內網數據提到，截至2022年底全國兒童藥市場規模達到450億元，同期我國藥品總規模約1.64萬億元，兒童藥占比僅約為2.7%，與兒童群體占總人口比例相比明顯偏低。

針對兒童藥存在的問題，《實施意見》提供了涵蓋兒童用藥研發、注冊、生產、使用、報銷等全鏈條政策，有利于激發市場活力。

在研發環節，《實施意見》提出，聚焦兒童重大疾病和用藥負擔，滿足臨床急需，引導協同研發，填補用藥空白。創新藥物研發國家科技重大專項支持兒童高發疾病的創新品種、多聯疫苗、兒童用藥（限藥品說明書中有明確兒童適應證和兒童用法用量的藥品）適宜劑型的研發。鼓勵開展兒童用藥監管所需的新工具、新方法、新標準研究。鼓勵兒童罕見病及兒童重大疾病防治研究。完善鼓勵研發申報兒童藥品清單和鼓勵仿制藥品目錄配套政策，對納入其中的兒童用藥予以優先審評審批。

在支付環節，《實施意見》指出，在國家組織藥品集中帶量采購中，對兒童專用藥與成人用藥分組采購。在省級醫藥采購平臺掛網過程中落實各省掛網規則，在藥品集中帶量采購過程中優化差比價規則，激勵兒童適宜劑型、規格的供應。鼓勵針對兒童專用劑型、專用規格制定單獨差異化的包裝。此外，推進醫保支付方式改革，在確定分組、系數等要素時適當向兒童傾斜，動態調整完善病種分組方案。加強數據支撐，支持商業健康保險開發兒童保險保障產品，鼓勵將創新藥、罕見病用藥納入保障范圍。