安慰劑效應超預期仍陽性！這款新藥挺進3期

2026年5月6日，Avalo Therapeutics對外公布核心進展，其用于治療中重度化膿性汗腺炎（HS）的在研抗IL-1β單克隆抗體藥物abdakibart，在關鍵二期臨床試驗中成功抵達主要終點，為后續啟動注冊性三期臨床注入強勁動力。即便安慰劑效應超預期使得藥物經安慰劑調整后的療效未達公司前期預設目標，該積極結果仍推動企業盤前股價大幅上漲，資本市場對這款創新藥依舊給予高度認可。

化膿性汗腺炎是一種反復發作的慢性炎癥性皮膚病，好發于腋窩、腹股溝等皮膚褶皺部位，患者常受膿腫、結節、竇道與瘢痕困擾，臨床長期存在未被滿足的治療需求。

本次開展的二期臨床試驗為隨機、安慰劑對照設計，共納入253例中重度HS成年患者，受試者被隨機分配接受兩種劑量方案的abdakibart或安慰劑治療。兩種給藥方案分別為600mg負荷劑量繼以每4周300mg維持，以及300mg負荷劑量繼以每2周150mg維持，試驗核心主要終點為治療第16周的HiSCR75應答率，即膿腫與炎性結節總數較基線減少75%的患者占比。

試驗核心數據顯示，治療至第16周時，abdakibart 150mg劑量組HiSCR75應答率為42.2%，300mg劑量組為42.9%；兩種劑量合并計算后，經安慰劑調整的平均應答率為16.9%。這一數值未達到Avalo此前設定的20%“明確達標線”，也低于艾伯維同賽道lutikizumab二期臨床周劑量組21%的安慰劑調整后應答率。

不過交叉試驗對比存在固有局限性，abdakibart的絕對HiSCR75應答率高于艾伯維lutikizumab的38.5%，數據差異的核心原因在于，本次試驗安慰劑組應答率高達25.6%，不僅高于艾伯維試驗的17.5%，也超出了HS領域常規13%—18%的安慰劑應答區間。

Avalo首席執行官Garry Neil博士曾在公開活動中明確，安慰劑調整后應答率超20%即可視作藥物的明確勝利，25%則為理想的“全壘打”表現。多家機構也在研報中指出，依托IL-1β這一創新作用機制，即便結果略低于預期，也能獲得資本市場的積極反饋。

消息發布當日，Avalo盤前股價大漲40%至22.80美元，充分印證了市場對這款藥物臨床價值與未來潛力的認可。

針對本次試驗中偏高的安慰劑效應，Neil博士也作出解讀，近年HS領域臨床試驗已出現多次安慰劑應答率異常走高的案例，例如MoonLake Immunotherapeutics的Vela-2試驗，安慰劑組HiSCR75應答率同樣達到25.6%，最終導致試驗失利。而Avalo在試驗設計階段便提前預判風險，將計劃入組人數從180例擴充至253例，大幅提升了試驗的統計效能，即便遭遇安慰劑“意外沖擊”，依然能夠得出具有統計學顯著性的陽性結果，為藥物推進后續研發筑牢根基。

基于本次二期臨床的積極數據，Avalo已明確將abdakibart推進至三期臨床階段。與此同時，公司啟動3.75億美元股票募資計劃，為三期臨床試驗的開展與核心數據讀出提供充足資金保障，正式向布局HS領域的巨頭艾伯維發起競爭。作為化膿性汗腺炎領域又一款靶向創新藥物，abdakibart的三期臨床進展，以及與艾伯維lutikizumab的同靶點競爭格局，將成為炎癥性皮膚病賽道后續值得重點關注的行業焦點。

來源：一度醫藥

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