上海
昨天由人民日報健康客戶端組織、南風(fēng)窗支持的多發(fā)性骨髓瘤科普媒體沙龍傳出消息：多發(fā)性骨髓瘤（簡稱MM）是一種克隆漿細胞異常增殖的惡性疾病，在很多國家是血液系統(tǒng)第二位常見惡性腫瘤，我國每10萬人中有2.7人患病。過去30年間，每年新增病例約30,000例，死亡人數(shù)增加了50%，患者整體五年生存率為59.2%。
多發(fā)性骨髓瘤多發(fā)于老年，目前仍無法治愈，為患者、家庭及社會帶來沉重疾病負擔(dān)。其常見癥狀包括骨髓瘤相關(guān)器官功能損傷的表現(xiàn)，即“CRAB”癥狀，具體為血鈣增高、腎功能損害、貧血、骨病，上述癥狀會嚴重損害患者軀體健康，顯著降低其生活質(zhì)量。需要提醒的是，該病具有反復(fù)復(fù)發(fā)的疾病特征，多數(shù)患者在初始治療緩解后，長期處于復(fù)發(fā)焦慮。復(fù)發(fā)按照發(fā)生次數(shù)分為首次復(fù)發(fā)和多線復(fù)發(fā)（第二次或以上復(fù)發(fā)），患者復(fù)發(fā)次數(shù)越多，后續(xù)治療難度越大，無進展生存和復(fù)發(fā)后的生存時間越短，部分患者因各種原因可能僅有兩次機會接受抗骨髓瘤治療。
復(fù)旦大學(xué)附屬中山醫(yī)院血液科主任劉澎教授說，多發(fā)性骨髓瘤早期癥狀隱匿，特異性比較差，容易被誤診和遺漏，這也是臨床診療中面臨的突出難題，許多患者確診時已錯過最佳干預(yù)時機。這一認知盲區(qū)不僅延誤診療，更讓患者在確診后陷入迷茫與焦慮。
專家同時補充，多發(fā)性骨髓瘤的復(fù)發(fā)是幾乎無法避免的結(jié)局，如在首次復(fù)發(fā)階段未能采用高效規(guī)范的治療方案，疾病進展速度會大幅加快。同時多發(fā)性骨髓瘤通常會對以往治療產(chǎn)生耐藥，患者將面臨更嚴重的癥狀困擾與更少的治療選擇，進一步加劇了疾病負擔(dān)。
當前我國獲批、指南推薦的二線及以上復(fù)發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤的治療方案，無進展生存期通常約12至30個月不等，很多患者在這段時間后會再次復(fù)發(fā)，需重新接受治療，陷入“治療-緩解-復(fù)發(fā)”的循環(huán)。《中國首次復(fù)發(fā)多發(fā)性骨髓瘤診治指南（2022年版）》中明確強調(diào)了首次復(fù)發(fā)對患者預(yù)后的重要作用。
專家表示，近年來越來越多像BCMA靶點的這類創(chuàng)新療法，例如ADC、雙抗和CAR-T 等，為多發(fā)性骨髓瘤的全程管理提供了核心支撐，只要患者抓住首次復(fù)發(fā)黃金窗口、堅持規(guī)范化診療、謹遵醫(yī)囑，疾病完全可以有望實現(xiàn)長期穩(wěn)定控制，骨痛、貧血、腎功能損傷等典型癥狀會得到顯著緩解，患者的軀體痛苦與心理焦慮將大幅減輕。
《健康中國行動——癌癥防治行動實施方案（2023-2030年）》明確提出，到2030年我國總體癌癥5年生存率需達到46.6%，該目標為多發(fā)性骨髓瘤等血液腫瘤的高效治療、規(guī)范診療指明了方向。
隨著創(chuàng)新療法的臨床推廣應(yīng)用，以及國家醫(yī)保目錄動態(tài)調(diào)整、創(chuàng)新藥物基層落地等政策的持續(xù)護航，多發(fā)性骨髓瘤患者的長期高質(zhì)量生存正逐步從愿景轉(zhuǎn)變?yōu)楝F(xiàn)實，醫(yī)療、媒體、政策等多方力量協(xié)同發(fā)力，為患者筑牢生存保障防線。
原標題：《這種血液疾病多發(fā)于老年且極易復(fù)發(fā)，“首次復(fù)發(fā)”規(guī)范用藥至關(guān)重要》
本文作者：解放日報 顧泳
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