讓兒童用藥更豐富更安全——《關(guān)于改革完善兒童用藥供應(yīng)保障機(jī)制的實(shí)施意見(jiàn)》解讀

兒童用藥安全關(guān)系億萬(wàn)家庭的幸福和諧。近日，國(guó)家衛(wèi)生健康委等8部門聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于改革完善兒童用藥供應(yīng)保障機(jī)制的實(shí)施意見(jiàn)》，聚焦兒童用藥領(lǐng)域的難點(diǎn)堵點(diǎn)，作出系列制度安排。未來(lái)，兒童用藥供應(yīng)保障的著力點(diǎn)是什么？對(duì)此，業(yè)內(nèi)專家進(jìn)行了深入解讀。

聚焦問(wèn)題

推出一攬子改革舉措

兒童用藥研發(fā)成本高、市場(chǎng)規(guī)模小、品種劑型規(guī)格少，是長(zhǎng)期困擾全球的共性難題。2014年，國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委等6部門聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見(jiàn)》，首次在國(guó)家層面系統(tǒng)部署兒童用藥保障工作。十余年來(lái)，政策工具不斷豐富，改革合力逐步形成，兒童用藥急難愁盼問(wèn)題得到基本緩解。

國(guó)家衛(wèi)生健康委藥政司負(fù)責(zé)人表示，總體來(lái)看，兒童用藥基本可以滿足當(dāng)前臨床常見(jiàn)病治療所需，但還存在一些亟待解決的突出問(wèn)題。一是兒童用藥品種少，兒童適宜的劑型和規(guī)格缺乏，結(jié)構(gòu)失衡。二是上市藥品說(shuō)明書(shū)中仍存在兒童用藥信息缺乏、不規(guī)范等問(wèn)題。三是企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)積極性未被有效激發(fā)。四是臨床必需但用量較少的兒童用藥供應(yīng)保障能力仍不足。為適應(yīng)保障兒童用藥新要求、新特點(diǎn)，更好滿足兒童疾病防治用藥需求，加快推進(jìn)兒童用藥高質(zhì)量發(fā)展，國(guó)家衛(wèi)生健康委等8部門聯(lián)合發(fā)布《實(shí)施意見(jiàn)》。

西安交通大學(xué)附屬兒童醫(yī)院副院長(zhǎng)王壘深耕兒童心血管病治療領(lǐng)域多年，《實(shí)施意見(jiàn)》推出的一攬子改革舉措讓他倍感振奮。王壘介紹，針對(duì)兒童用藥研發(fā)投入大、周期長(zhǎng)、臨床試驗(yàn)難度高等問(wèn)題，《實(shí)施意見(jiàn)》要求完善研發(fā)創(chuàng)新機(jī)制、豐富臨床研發(fā)模式、創(chuàng)新中醫(yī)藥研發(fā)機(jī)制等。針對(duì)兒童用藥生產(chǎn)批量小、利潤(rùn)薄、供應(yīng)不穩(wěn)定等問(wèn)題，《實(shí)施意見(jiàn)》開(kāi)出提升生產(chǎn)供應(yīng)能力、強(qiáng)化質(zhì)量規(guī)范監(jiān)管、加強(qiáng)知識(shí)產(chǎn)權(quán)保護(hù)等“長(zhǎng)效方”。此外，《實(shí)施意見(jiàn)》強(qiáng)調(diào)從醫(yī)保支付、集中帶量采購(gòu)、臨床綜合評(píng)價(jià)及配備管理等方面協(xié)同發(fā)力，提升兒童用藥的可及性、合理性。“16條改革措施的制定，將有力推動(dòng)構(gòu)建系統(tǒng)完備、科學(xué)規(guī)范、運(yùn)行高效的兒童用藥供應(yīng)保障新機(jī)制。”王壘說(shuō)。

中醫(yī)藥是我國(guó)獨(dú)特的衛(wèi)生資源，也是兒童疾病防治的有力武器?！啊秾?shí)施意見(jiàn)》多處著墨兒童中藥事業(yè)發(fā)展，將進(jìn)一步發(fā)揮兒科中醫(yī)藥診療的特色優(yōu)勢(shì)。”河南中醫(yī)藥大學(xué)副校長(zhǎng)、河南中醫(yī)藥大學(xué)第一附屬醫(yī)院黨委書(shū)記任獻(xiàn)青表示，未來(lái)兒童中藥供應(yīng)保障將承擔(dān)五大重點(diǎn)任務(wù)：搭建全國(guó)數(shù)據(jù)聯(lián)動(dòng)平臺(tái)，全面摸清使用現(xiàn)狀；深化用法用量研究、劑型改良，破解“兒童酌減”模糊表述等難題；制定共識(shí)指南，推動(dòng)臨床用藥標(biāo)準(zhǔn)化、科學(xué)化；強(qiáng)化合理用藥培訓(xùn)，提升基層辨證用藥、安全用藥能力；推進(jìn)說(shuō)明書(shū)規(guī)范升級(jí)，完善說(shuō)明書(shū)內(nèi)容。

聚焦需求

體現(xiàn)尊重臨床導(dǎo)向

“從《實(shí)施意見(jiàn)》起草、征求意見(jiàn)到正式成文，都能充分感受到國(guó)家尊重臨床需求的價(jià)值導(dǎo)向。”作為《實(shí)施意見(jiàn)》形成過(guò)程的見(jiàn)證者，首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院呼吸中心副主任徐保平對(duì)于“突出創(chuàng)新研發(fā)支持”的規(guī)定頗有感觸。

徐保平告訴記者，兒童用藥的品種、劑型、規(guī)格都急需擴(kuò)充。比如，呼吸系統(tǒng)疾病是兒科最常見(jiàn)的疾病，但對(duì)兒童有特效的抗病毒藥物非常有限，目前臨床僅有抗流感病毒藥物，且品種很少。再如，頭孢曲松是兒童常用的抗菌藥物，劑型為1克/支，對(duì)于10千克的兒童來(lái)說(shuō)一般一次使用半支，這意味著每次都要浪費(fèi)一半。此外，兒童用藥劑型更是不足，臨床很多藥品都是片劑或膠囊，但是兒童特別是低齡兒童往往無(wú)法整吞藥片或膠囊，不僅服用困難，還存在安全隱患?！啊秾?shí)施意見(jiàn)》針對(duì)這些問(wèn)題作出了很多創(chuàng)新研發(fā)引導(dǎo)，期待未來(lái)能有更多兒童用藥品種、兒童適宜的劑型和規(guī)格問(wèn)世，讓臨床選擇更豐富，讓兒童用藥更安全?！毙毂Ｆ秸f(shuō)。

臨床試驗(yàn)是藥品上市前的必經(jīng)之路，醫(yī)療機(jī)構(gòu)則是開(kāi)展研究的主要陣地。上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬上海兒童醫(yī)學(xué)中心臨床藥學(xué)科主任李志玲坦言，受限于親情、倫理等多重因素，兒童臨床試驗(yàn)存在入組困難、退出率高等問(wèn)題，這在很大程度上影響了臨床試驗(yàn)的進(jìn)程。

李志玲介紹，《實(shí)施意見(jiàn)》提出的探索組織建立全國(guó)兒童臨床試驗(yàn)協(xié)作網(wǎng)和跨機(jī)構(gòu)倫理審查機(jī)制，有望助力破解現(xiàn)存的兒童臨床試驗(yàn)困局。一是可破解招募困難困局。兒童受試者招募難度遠(yuǎn)超成人，單個(gè)醫(yī)療機(jī)構(gòu)往往難以完成，建立協(xié)作網(wǎng)可以推動(dòng)協(xié)同招募、縮短試驗(yàn)周期。二是可破解重復(fù)建設(shè)困局。過(guò)去醫(yī)療機(jī)構(gòu)大都“各自為戰(zhàn)”，獨(dú)立建立倫理委員會(huì)，獨(dú)立招募兒童受試者，建立協(xié)作網(wǎng)可以實(shí)現(xiàn)倫理快速審查，提高效率。三是可破解標(biāo)準(zhǔn)不一困局。隨協(xié)作網(wǎng)推行的統(tǒng)一數(shù)據(jù)標(biāo)準(zhǔn)和分析規(guī)范等配套機(jī)制，可為多中心研究開(kāi)展奠定數(shù)據(jù)基礎(chǔ)。

山西省兒童醫(yī)院趙瑞玲主任藥師立足兒科藥學(xué)服務(wù)一線，展開(kāi)了系統(tǒng)思考。由于兒童用藥品種劑型規(guī)格少、藥品說(shuō)明書(shū)中兒童用藥信息缺乏、“超說(shuō)明書(shū)用藥”屢見(jiàn)不鮮等問(wèn)題，兒科藥學(xué)服務(wù)顯得尤為重要。臨床藥師不僅要成為臨床醫(yī)生的助手、參謀，為臨床治療推薦安全、有效、經(jīng)濟(jì)的藥品，同時(shí)也要成為患兒的朋友，為患兒及其家長(zhǎng)提供科學(xué)、易懂的藥學(xué)服務(wù)?！啊秾?shí)施意見(jiàn)》用較大篇幅強(qiáng)調(diào)兒科藥學(xué)服務(wù)，正是考慮臨床用藥實(shí)際的體現(xiàn)，將有效提高兒童用藥的安全性、規(guī)范性、依從性。”趙瑞玲說(shuō)。

聚焦協(xié)同

多部門合力推動(dòng)落地

小藥片連著大民生。藥品供應(yīng)保障是重大的民生工程，需要多部門協(xié)同推進(jìn)。

任獻(xiàn)青提出，《實(shí)施意見(jiàn)》立足兒童生理、病理獨(dú)特特征，強(qiáng)化多部門協(xié)同聯(lián)動(dòng)，有利于構(gòu)建“研發(fā)有支持、生產(chǎn)有保障、支付有傾斜、使用有規(guī)范、監(jiān)管有力度”的閉環(huán)治理格局，有利于靶向破解兒童用藥領(lǐng)域深層次、結(jié)構(gòu)性難題。

王壘表示，兒童用藥創(chuàng)新研發(fā)不能僅依靠一個(gè)部門，必須依托多部門會(huì)商協(xié)作共同推進(jìn)，《實(shí)施意見(jiàn)》很好地回應(yīng)了這一現(xiàn)實(shí)需求?！秾?shí)施意見(jiàn)》明確，依托國(guó)家科技重大專項(xiàng)，支持兒童高發(fā)疾病的創(chuàng)新品種、適宜劑型、多聯(lián)疫苗的研發(fā)；完善鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單、鼓勵(lì)仿制藥品目錄配套政策，對(duì)納入其中的兒童用藥予以優(yōu)先審評(píng)審批，優(yōu)先納入國(guó)家基本藥物目錄、創(chuàng)新藥物研發(fā)國(guó)家科技重大專項(xiàng)等；對(duì)確定的兒童專用創(chuàng)新藥，早期介入、研審聯(lián)動(dòng)，允許滾動(dòng)提交資料，持續(xù)提升研發(fā)效率。“未來(lái)，在衛(wèi)生健康、醫(yī)保、藥品監(jiān)管等部門的合力協(xié)同下，一定會(huì)有更多創(chuàng)新藥走進(jìn)臨床?！蓖鯄颈硎?。

趙瑞玲重點(diǎn)關(guān)注兒童用藥醫(yī)保支持的內(nèi)容?！秾?shí)施意見(jiàn)》明確，將符合條件的兒童用藥及時(shí)納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，在醫(yī)保支付方式改革中在確定分組、系數(shù)等要素時(shí)適當(dāng)向兒童傾斜，在藥品集中帶量采購(gòu)中對(duì)兒童專用藥與成人用藥分組采購(gòu)等。趙瑞玲認(rèn)為，兒童用藥研發(fā)成本高、市場(chǎng)占有量少，優(yōu)化兒童用藥醫(yī)保支付、集中帶量采購(gòu)模式，將有力推進(jìn)兒童用藥的創(chuàng)新研發(fā)，更好地滿足臨床用藥需求。

《實(shí)施意見(jiàn)》提及的兒科臨床藥師培養(yǎng)模式，直擊其“晉升難”等痛點(diǎn)，讓李志玲等一線藥師看到了更廣闊的發(fā)展空間?！秾?shí)施意見(jiàn)》明確，優(yōu)化臨床藥師職稱晉升和績(jī)效考核體系，探索在衛(wèi)生專業(yè)技術(shù)資格有關(guān)考試中增加兒童用藥相關(guān)內(nèi)容；制定符合兒科藥學(xué)服務(wù)特點(diǎn)的技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)和評(píng)價(jià)規(guī)范；完善兒科臨床藥師職稱評(píng)定和培養(yǎng)標(biāo)準(zhǔn)。李志玲相信，這些制度的落地，將吸引更多優(yōu)秀人才投身兒科藥學(xué)事業(yè)。

國(guó)家衛(wèi)生健康委藥政司負(fù)責(zé)人表示，該委將會(huì)同有關(guān)部門建立跨部門信息共享、溝通會(huì)商和協(xié)同創(chuàng)新機(jī)制，推進(jìn)兒童用藥研發(fā)、注冊(cè)、生產(chǎn)、使用、報(bào)銷等全鏈條政策銜接協(xié)同，形成工作合力，以點(diǎn)帶面推動(dòng)解決行業(yè)重點(diǎn)難點(diǎn)問(wèn)題，滿足好群眾需求。

評(píng)論

回應(yīng)兒童用藥急難愁盼

兒童用藥事關(guān)民生福祉，點(diǎn)滴舉措關(guān)乎健康未來(lái)。近日，國(guó)家衛(wèi)生健康委等8部門聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于改革完善兒童用藥供應(yīng)保障機(jī)制的實(shí)施意見(jiàn)》，提出覆蓋兒童用藥研發(fā)、生產(chǎn)、供應(yīng)、使用、支付、監(jiān)管等全鏈條的16條措施。8部門聯(lián)合發(fā)文釋放出積極信號(hào)：兒童用藥供應(yīng)保障將從“點(diǎn)的突破”邁向“面的提升”新階段。

“用藥靠掰、劑量靠猜”，這一曾流傳多年的說(shuō)法道出了無(wú)數(shù)家長(zhǎng)和兒科醫(yī)生用藥的無(wú)奈。面對(duì)這一世界性難題，我國(guó)始終高度重視保障兒童健康權(quán)益，不斷完善兒童用藥供應(yīng)保障政策。2014年，國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委等6部門聯(lián)合印發(fā)《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見(jiàn)》，為我國(guó)兒童用藥供應(yīng)保障工作搭建了制度框架。此后十余年間，政策工具不斷豐富，系列措施持續(xù)推出。我國(guó)兒童用藥供應(yīng)保障能力明顯增強(qiáng)，兒童用藥數(shù)量和質(zhì)量實(shí)現(xiàn)雙提升。

隨著經(jīng)濟(jì)社會(huì)發(fā)展、群眾健康素養(yǎng)提升，兒童用藥需求逐漸呈現(xiàn)出精準(zhǔn)化、個(gè)性化等特征。如何進(jìn)一步調(diào)動(dòng)企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)的主動(dòng)性、積極性，提升臨床用藥的安全性及有效性，確保兒童用藥的可及性，成為迫切需要解決的問(wèn)題。

此次印發(fā)的《實(shí)施意見(jiàn)》直面新階段兒童用藥的難點(diǎn)堵點(diǎn)，從行業(yè)、臨床、患方3方面給出了實(shí)實(shí)在在的解題之策。

回應(yīng)行業(yè)需求，解決企業(yè)“不敢研發(fā)、不愿生產(chǎn)”的問(wèn)題。企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)兒童用藥的積極性不高，歸根結(jié)底在于投入產(chǎn)出比低、市場(chǎng)預(yù)期不足?！秾?shí)施意見(jiàn)》提出，對(duì)符合規(guī)定的兒童用藥相關(guān)專利給予專利期限補(bǔ)償；對(duì)兒童用藥新品種、采用新劑型或者新規(guī)格的兒童用藥、增加兒童適應(yīng)證的藥品，符合條件的給予不超過(guò)2年的市場(chǎng)獨(dú)占期；推進(jìn)醫(yī)保支付方式改革，在確定分組、系數(shù)等要素時(shí)適當(dāng)向兒童傾斜；在省級(jí)醫(yī)藥采購(gòu)平臺(tái)掛網(wǎng)過(guò)程中落實(shí)各省掛網(wǎng)規(guī)則，在藥品集中帶量采購(gòu)過(guò)程中優(yōu)化差比價(jià)規(guī)則，激勵(lì)兒童適宜劑型、規(guī)格的供應(yīng)。這些鼓勵(lì)研發(fā)生產(chǎn)的舉措，更全面，也更具推動(dòng)力。

回應(yīng)臨床需求，解決兒科醫(yī)生“摸著石頭過(guò)河”的問(wèn)題?！秾?shí)施意見(jiàn)》聚焦兒童常見(jiàn)病、重大疾病用藥，提出系列推動(dòng)研發(fā)生產(chǎn)舉措。這將有效擴(kuò)充兒童用藥品種、劑型、規(guī)格，為兒科醫(yī)生提供更多治療“武器”。《實(shí)施意見(jiàn)》針對(duì)兒科治療領(lǐng)域長(zhǎng)期存在的“超說(shuō)明書(shū)用藥”困境，既支持醫(yī)療機(jī)構(gòu)等對(duì)已上市藥品說(shuō)明書(shū)提出增補(bǔ)兒童用藥信息的建議，為循證用藥“正名”；又強(qiáng)調(diào)組織權(quán)威機(jī)構(gòu)制定相關(guān)規(guī)范，防止隨意擴(kuò)大適用范圍。這不僅為臨床急需打開(kāi)了通道，也為用藥安全設(shè)立了閘門。

回應(yīng)患方需求，解決家長(zhǎng)“買不到藥、不會(huì)用藥”的問(wèn)題。《實(shí)施意見(jiàn)》提出，不斷豐富中央和地方兩級(jí)儲(chǔ)備中的兒童用藥，季節(jié)性傳染病流行高發(fā)期間加強(qiáng)抗病毒、解熱鎮(zhèn)痛等兒童常用藥品供應(yīng)保障；支持醫(yī)療機(jī)構(gòu)兒科制劑在醫(yī)聯(lián)體等醫(yī)療機(jī)構(gòu)間依法調(diào)劑使用，制定兒童常用醫(yī)療機(jī)構(gòu)制劑清單。這將有效增強(qiáng)兒童用藥供應(yīng)鏈韌性，筑牢兒童用藥供應(yīng)保障的底線?！秾?shí)施意見(jiàn)》提出，支持醫(yī)療機(jī)構(gòu)面向兒科患者提供藥學(xué)門診、住院個(gè)性化用藥監(jiān)護(hù)等服務(wù)；鼓勵(lì)三級(jí)醫(yī)院藥師下沉基層，指導(dǎo)基層為就診患兒提供連續(xù)、規(guī)范的用藥服務(wù)；加強(qiáng)兒童用藥宣教科普。這將有力提升兒童用藥規(guī)范性、有效性，筑牢兒童用藥質(zhì)量安全的防線。

尤為值得一提的是，《實(shí)施意見(jiàn)》對(duì)中醫(yī)藥這一我國(guó)獨(dú)特衛(wèi)生資源給予充分重視。開(kāi)展符合兒童生理、病理特征的中藥研究，加強(qiáng)符合兒童生長(zhǎng)發(fā)育特征及提高兒童用藥依從性的中藥改良型新藥研發(fā)，開(kāi)發(fā)兒科古代經(jīng)典名方……這些部署有望讓中醫(yī)藥在兒童疾病防治中發(fā)揮更大作用。

構(gòu)建完善的兒童用藥供應(yīng)保障體系，關(guān)鍵在于各項(xiàng)措施的落地落實(shí)。只有當(dāng)審批政策、產(chǎn)業(yè)措施、醫(yī)保改革、監(jiān)管手段等與推動(dòng)兒童用藥高質(zhì)量發(fā)展的目標(biāo)銜接一致時(shí)，《實(shí)施意見(jiàn)》的政策愿景才能真正轉(zhuǎn)換為改革實(shí)效。

文：健康報(bào)記者 寧艷陽(yáng)

編輯：肖琰（實(shí)習(xí)）

校對(duì)：楊真宇

審核：李明炫 徐秉楠